أعلن Alnylam عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على AMVUTTRA ™ (vutrisiran) ، وهو علاج RNAi لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد من الداء النشواني الوراثي Transthyretin بوساطة لدى البالغين

- العلاج الأول والوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والذي يُظهر الانعكاس في ضعف الاعتلال العصبي باستخدام العلاج تحت الجلد مرة كل ثلاثة أشهر -

- AMVUTTRA Met الابتدائية وجميع نقاط النهاية الثانوية ، مع تحسن كبير في اعتلال الأعصاب المتعدد ، ونوعية الحياة وسرعة المشي بالنسبة للعلاج الوهمي الخارجي -

- تتوقع الشركة إطلاقها في أوائل شهر يوليو ، باتفاقيات قائمة على القيمة لتسريع الوصول -

- النيلام لاستضافة مكالمة المؤتمر غدًا الثلاثاء 14 يونيو 2022 الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي -

كامبريدج ، ماساتشوستس - (بيزنس واير) -Alnylam Pharmaceuticals، Inc. (ناسداك: ALNY) ، الشركة العلاجية الرائدة في RNAi ، أعلنت اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على AMVUTTRA (vutrisiran) ، وهو علاج RNAi يتم إعطاؤه عن طريق الحقن تحت الجلد مرة كل ثلاثة أشهر (كل ثلاثة أشهر) لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد للداء النشواني الوراثي بوساطة ترانستريتين (hATTR) عند البالغين. يعتبر داء النشواني HATTR مرضًا نادرًا ، وراثيًا ، وسريع التطور ، ومميتًا مع مظاهر اعتلال الأعصاب المنهكة ، والتي لا تتوفر لها سوى خيارات علاج قليلة. تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على نتائج إيجابية لمدة 9 أشهر من دراسة هيليوس-أ للمرحلة الثالثة ، حيث حسنت AMVUTTRA بشكل كبير علامات وأعراض اعتلال الأعصاب المتعدد ، حيث يعاني أكثر من 3 بالمائة من المرضى من توقف أو عكس مظاهر المرض.

منذ عشرين عامًا ، تم تأسيس Alnylam برؤية جريئة لتدخل الحمض النووي الريبي لإحداث تأثير ذي مغزى على حياة الناس في جميع أنحاء العالم الذين يحتاجون إلى مناهج جديدة لمعالجة الأمراض الخطيرة ذات الاحتياجات الطبية الكبيرة التي لم تتم تلبيتها ، مثل داء النشواني HATTR. اليوم ، AMVUTTRA لديها القدرة على تغيير مستوى الرعاية للأشخاص الذين يعيشون مع اعتلال الأعصاب المتعدد لهذا المرض المدمر ، "قالت إيفون جرينستريت ، MBChB ، الرئيس التنفيذي لشركة Alnylam Pharmaceuticals. "نحن ممتنون جدًا للمرضى والأسر والباحثين المشاركين في جعل AMVUTTRA حقيقة لمجتمع الداء النشواني HATTR. نظرًا لكوننا العلاج الخامس من RNAi الذي طوره Alnylam للحصول على الموافقة التنظيمية في أقل من أربع سنوات ، فإننا نعتقد أن AMVUTTRA تمثل معلمًا هامًا يجعلنا نقترب خطوة واحدة من تحقيق P⁵هدف x25 يهدف إلى انتقال النيلام إلى شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية ".

تعتمد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على AMVUTTRA نتائج إيجابية لمدة 9 أشهر من هيليوس- A ، دراسة عالمية ، عشوائية ، مفتوحة التسمية ، متعددة المراكز ، المرحلة 3 قامت بتقييم فعالية وسلامة AMVUTTRA عبر مجموعة متنوعة من المرضى الذين يعانون من داء النشواني HATTR مع اعتلال الأعصاب المتعدد. تم اختيار 164 مريضًا يعانون من داء النشواني hATTR عشوائيًا بنسبة 3: 1 لتلقي إما 25 مجم من vutrisiran (N = 122) عن طريق الحقن تحت الجلد مرة كل ثلاثة أشهر أو 0.3 مجم / كجم من الباتيسيران (N = 42) عن طريق التسريب في الوريد مرة كل ثلاثة أسابيع (المرجع المجموعة) لمدة 18 شهرًا. تم تقييم فعالية AMVUTTRA من خلال مقارنة مجموعة AMVUTTRA في هيليوس-أ مع مجموعة الدواء الوهمي (ن = 77) من دراسة المرحلة الثالثة من أبولو للباتيسيران ، وهي دراسة عشوائية محكومة في مجموعة مرضى مماثلة.

التقى AMVUTTRA بنقطة النهاية الأولية للدراسة ، التغيير من خط الأساس في درجة ضعف الاعتلال العصبي المعدلة + 7 (mNIS + 7) في 9 أشهر. أدى العلاج باستخدام AMVUTTRA (N = 114) إلى انخفاض متوسط ​​(تحسن) بمقدار 2.2 نقطة في mNIS + 7 من خط الأساس مقارنة بمتوسط ​​زيادة 14.8 نقطة (تفاقم) تم الإبلاغ عنه لمجموعة الدواء الوهمي الخارجية (N = 67) ، مما أدى إلى 17.0 نقطة يعني الفرق بالنسبة إلى الدواء الوهمي (p <0.0001) ؛ بحلول 9 أشهر ، شهد 50 بالمائة من المرضى الذين عولجوا بـ AMVUTTRA تحسنًا في ضعف الاعتلال العصبي مقارنة بخط الأساس.

قابلت AMVUTTRA أيضًا جميع نقاط النهاية الثانوية في الدراسة في 9 أشهر ، مع تحسن كبير في استبيان نورفولك لجودة الحياة - اعتلال الأعصاب السكري (نورفولك QoL-DN) واختبار المشي لمدة 10 أمتار (10-MWT) ، ولوحظت تحسينات في نقاط النهاية الاستكشافية ، بما في ذلك التغيير من خط الأساس في مؤشر كتلة الجسم المعدل (mBMI) ، وكلها مرتبطة بالدواء الوهمي الخارجي. نتائج الفعالية في 18 شهرًا كانت متوافقة مع بيانات 9 أشهر ، مع تحقيق AMVUTTRA تحسينات ذات دلالة إحصائية مقارنةً بالدواء الوهمي الخارجي لجميع نقاط النهاية الثانوية بما في ذلك mNIS + 7 و Norfolk QoL-DN و 10-MWT و mBMI وعدم الدونية في خفض TTR في المصل بالنسبة إلى الداخل -دراسة مجموعة مرجعية باتيسيران.

أظهر AMVUTTRA مظهرًا مشجعًا للسلامة والتحمل مع 9 أشهر من الجرعات ولم تكن هناك حالات توقف أو وفيات متعلقة بالمخدرات. تضمنت الأحداث الضائرة الأكثر شيوعًا (AEs) في المرضى الذين عولجوا بـ AMVUTTRA ألم مفصلي (11 بالمائة) وضيق التنفس (7 بالمائة) وانخفض فيتامين أ (7 بالمائة). تم الإبلاغ عن تفاعلات موقع الحقن (ISRs) في 5 مرضى (4 في المائة) وكانت جميعها خفيفة وعابرة.

قال مايكل بوليديفكيس Michael Polydefkis ، MD ، MHS ، الأستاذ ، Johns Hopkins Neurology و هيليوس: "إن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على AMVUTTRA مشجعة جدًا لمجتمع الداء النشواني HATTR ، الذين يحتاجون إلى علاجات إضافية لمعالجة اعتلال الأعصاب المتعدد لهذا المرض التدريجي الذي يهدد الحياة ومتعدد الأنظمة". - محقق دراسة. "AMVUTTRA هو خيار علاجي جديد أظهر إمكانية وقف أو عكس تطور اعتلال الأعصاب لدى المرضى الذين لديهم ملف أمان مقبول ، جنبًا إلى جنب مع نظام الجرعات غير المنتظم تحت الجلد والذي قد يساعد أيضًا في تحسين تجربة إدارة المرض للمرضى."

قالت إيزابيل لوسادا ، المؤسس والرئيس التنفيذي لاتحاد أبحاث الداء النشواني: "نحتفل اليوم بموافقة إدارة الغذاء والدواء على vutrisiran ، وهو خيار علاجي مرحب به لمرضى الداء النشواني HATTR الذين يواجهون تحديات اعتلال الأعصاب المتعدد للمرض". "بهذه الموافقة ، وسعت النيلام خيارات العلاج التي قد تدعم التحسينات في نوعية الحياة ، مما يوفر الأمل للمرضى والعائلات في مجتمع الداء النشواني."

تتمتع النيلام بسجل حافل ومثبت لضمان حصول أولئك الذين قد يستفيدون من علاجات RNAi ، على النحو المبين في أحدث أخبار الشركة. تقرير فلسفة وصول المريض. تماشياً مع فلسفة وصول المريض الخاصة بنا ، يتم تسعير AMVUTTRA بما يتماشى مع القيمة المقدمة. من المتوقع أن يساعد إطار عملنا الحالي المبتكر القائم على القيمة (VBA) في تسريع الوصول إلى هذا العلاج المهم للمرضى. من المتوقع أن يكون AMVUTTRA متاحًا للشحن لمقدمي الرعاية الصحية في الولايات المتحدة في أوائل يوليو.

تقدم النيلام برنامج خدمات دعم المريض Alnylam Assist، للأشخاص في الولايات المتحدة الموصوف لهم AMVUTTRA وأسرهم لتلقي المساعدة في الوصول إلى هذا العلاج الجديد. يشمل Alnylam Assist مديري الحالات ، وهو فريق مخصص لمساعدة المرضى في التحقق من مزايا التأمين والمساعدة المالية لأولئك المؤهلين. كما يتوفر مسؤولو الاتصال لتثقيف المرضى للإجابة على أسئلة المرضى حول مرضهم وعلاجهم. يمكن للأطباء والمرضى معرفة المزيد حول برنامج خدمات دعم المرضى في Alnylam من خلال الزيارة AlnylamAssist.com أو اتصل بالرقم 1-833-256-2748.

يخضع Vutrisiran للمراجعة من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) والوكالة البرازيلية لتنظيم الصحة (ANVISA) والوكالة اليابانية للأدوية والأجهزة الطبية (PMDA). تم منح Vutrisiran سابقًا تصنيف الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي (EU) لعلاج الداء النشواني ATTR وفي اليابان لداء النشواني العائلي من نوع ترانستريتين مع اعتلال الأعصاب المتعدد. يخضع نظام جرعات 50 مجم نصف سنوي للتقييم خلال فترة تمديد العلاج العشوائي المستمرة (RTE) في تجربة هيليوس أ. يتم أيضًا تقييم Vutrisiran في دراسة هيليوس-ب المرحلة 3 لعلاج المرضى الذين يعانون من الداء النشواني ATTR مع اعتلال عضلة القلب ، بما في ذلك كل من الداء النشواني HATTR والنوع البري ATTR (wtATTR).

قم بزيارتنا AMVUTTRA.com لمزيد من المعلومات ، بما في ذلك معلومات الوصفات الكاملة.

معلومات المكالمة الجماعية

ستناقش إدارة النيلام موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على AMVUTTRA عبر مكالمة جماعية يوم الثلاثاء 14 يونيو 2022 الساعة 8:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي. سيكون عرض البث عبر الإنترنت متاحًا أيضًا على صفحة المستثمرين على موقع الشركة على الويب ، www.alnylam.com. للوصول إلى المكالمة ، يرجى الاتصال بالرقم 1-877-312-7507 (محلي) أو + 1-631-813-4828 (دولي) قبل خمس دقائق من وقت البدء والرجوع إلى معرف المؤتمر 1084157. متاح ابتداءً من الساعة 11:00 صباحًا بالتوقيت الشرقي في يوم المكالمة. للوصول إلى إعادة التشغيل ، يرجى الاتصال بالرقم 855-859-2056 (محلي) أو + 1-404-537-3406 (دولي) والرجوع إلى معرف المؤتمر 1084157.

معلومات هامة للسلامة

انخفاض مستويات فيتامين أ في الدم والمكملات الغذائية الموصى بها

يؤدي علاج AMVUTTRA إلى انخفاض مستويات فيتامين أ في الدم.

يُنصح بتناول المكملات الغذائية بالبدلات اليومية الموصى بها (RDA) من فيتامين أ للمرضى الذين يتناولون عقار أمفوترا. لا ينبغي إعطاء جرعات أعلى من الـ RDA لمحاولة تحقيق مستويات طبيعية من فيتامين (أ) في المصل أثناء العلاج بـ AMVUTTRA ، لأن مستويات فيتامين (أ) في الدم لا تعكس إجمالي فيتامين (أ) في الجسم.

يجب إحالة المرضى إلى طبيب عيون إذا ظهرت عليهم أعراض في العين توحي بنقص فيتامين أ (مثل العمى الليلي).

ردود الفعل السلبية

كانت التفاعلات الضائرة الأكثر شيوعًا التي حدثت في المرضى الذين عولجوا بـ AMVUTTRA هي ألم المفاصل (11 ٪) وضيق التنفس (7 ٪) وانخفض فيتامين أ (7 ٪).

للحصول على معلومات إضافية حول AMVUTTRA ، يرجى الاطلاع على ملف وصف المعلومات.

حول AMVUTTRA (فوتريسيران)

أمفوترا (vutrisiran) هو علاج RNAi معتمد في الولايات المتحدة لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد للداء النشواني الوراثي بوساطة ترانستريتين (hATTR) عند البالغين. وهو عبارة عن رنا صغير متداخل مزدوج الجديلة (سيرنا) يستهدف الحمض النووي الريبي المرسال المتحولة والبرية من نوع ترانستريتين (TTR) (مرنا). باستخدام كيمياء التثبيت المُحسّنة (ESC) -GalNAc من Alnylam ، تم تصميم AMVUTTRA لزيادة الفاعلية والاستقرار الأيضي العالي للسماح بالحقن تحت الجلد مرة كل ثلاثة أشهر (كل ثلاثة أشهر). تظهر نتائج دراسة هيليوس - المرحلة 3 المحورية أن AMVUTTRA يقلل بسرعة من مستويات TTR في المصل ، ولديه القدرة على عكس ضعف الاعتلال العصبي بالنسبة لخط الأساس ويحسن المقاييس الرئيسية الأخرى لعبء المرض بالنسبة إلى العلاج الوهمي الخارجي في المرضى الذين يعانون من اعتلال الأعصاب من داء النشواني hATTR. لمزيد من المعلومات حول AMVUTTRA ، قم بزيارة AMVUTTRA.com.

حول داء النشواني HATTR

الداء النشواني الوراثي بوساطة ترانستريتين (hATTR) هو مرض وراثي ، منهك تدريجيًا ، وقاتلًا يسببه المتغيرات (أي الطفرات) في جين TTR. ينتج بروتين TTR بشكل أساسي في الكبد وعادة ما يكون ناقلًا لفيتامين أ.تسبب المتغيرات في جين TTR بروتينات أميلويد غير طبيعية تتراكم وتتلف أعضاء وأنسجة الجسم ، مثل الأعصاب المحيطية والقلب ، مما يؤدي إلى صعوبة الحركة الحسية المحيطية. الاعتلال العصبي ، والاعتلال العصبي اللاإرادي ، و / أو اعتلال عضلة القلب ، بالإضافة إلى مظاهر المرض الأخرى. يمثل الداء النشواني HATTR ، حاجة طبية رئيسية لم تتم تلبيتها مع معدلات مراضة ووفيات كبيرة تؤثر على ما يقرب من 50,000 شخص في جميع أنحاء العالم. متوسط ​​البقاء على قيد الحياة هو 4.7 سنوات بعد التشخيص ، مع بقاء منخفض (3.4 سنوات) للمرضى الذين يعانون من اعتلال عضلة القلب.

حول RNAi

RNAi (تدخل RNA) هي عملية خلوية طبيعية لإسكات الجينات التي تمثلها واحدة من أكثر الحدود الواعدة والأسرع تقدمًا في علم الأحياء وتطوير الأدوية اليوم. تم الإعلان عن اكتشافه على أنه "إنجاز علمي كبير يحدث مرة كل عقد أو نحو ذلك" ، وتم الاعتراف به من خلال جائزة نوبل لعام 2006 في علم وظائف الأعضاء أو الطب. من خلال تسخير العملية البيولوجية الطبيعية لـ RNAi التي تحدث في خلايانا ، أصبحت فئة جديدة من الأدوية ، تُعرف باسم علاجات RNAi ، حقيقة واقعة. الحمض النووي الريبي المتداخل الصغير (سيرنا) ، الجزيئات التي تتوسط الحمض النووي الريبي (RNAi) وتشكل منصة العلاج RNAi الخاصة بـ Alnylam ، تعمل في المراحل الأولى من الأدوية الحالية عن طريق إسكات الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) - السلائف الجينية - التي تشفر البروتينات المسببة للأمراض ، وبالتالي تمنع تصنيعها . هذا نهج ثوري مع إمكانية تحويل رعاية المرضى المصابين بأمراض وراثية وأمراض أخرى.

حول صيدليات النيلام

قاد النايلام (ناسداك: ALNY) ترجمة تداخل الحمض النووي الريبي (RNAi) إلى فئة جديدة كاملة من الأدوية المبتكرة مع إمكانية تحويل حياة الأشخاص المصابين بأمراض نادرة ومنتشرة دون تلبية الاحتياجات. استنادًا إلى العلم الحائز على جائزة نوبل ، تمثل علاجات RNAi نهجًا قويًا تم التحقق منه سريريًا ينتج عنه أدوية تحويلية. منذ تأسيسه قبل 20 عامًا ، قاد النيلام ثورة RNAi ولا يزال يقدم رؤية جريئة لتحويل الإمكانية العلمية إلى حقيقة. منتجات RNAi العلاجية التجارية من Alnylam هي ONPATTRO^® (باتيسيران) ، جيفلاري^® (جيفوسيران) ، OXLUMO^® (لوماسيران) ، أمفوترا (فوتريسيران) وليكفيو^® (inclisiran) يجري تطويرها وتسويقها بواسطة شريك Alnylam ، Novartis. تمتلك Alnylam مجموعة كبيرة من الأدوية التجريبية ، بما في ذلك خمسة منتجات مرشحة في مرحلة التطوير المتأخرة. تقوم شركة النيلام بتنفيذ مشروعها "Alnylam P⁵x25 "لتقديم الأدوية التحويلية في كل من الأمراض النادرة والشائعة التي تفيد المرضى في جميع أنحاء العالم من خلال الابتكار المستدام والأداء المالي الاستثنائي ، مما أدى إلى ظهور صورة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية. يقع المقر الرئيسي للنيلام في كامبريدج ، ماساتشوستس. لمزيد من المعلومات حول موظفينا والعلوم وخطوط الأنابيب ، www.alnylam.com والتفاعل معنا على Twitter على تضمين التغريدة، وفي لينكدين:، أو على إنستغرام.

بيانات النيلام التطلعية

بيانات مختلفة في هذا الإصدار تتعلق بتوقعات وخطط وآفاق Alnylam المستقبلية ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، آراء Alnylam فيما يتعلق بسلامة وفعالية AMVUTTRA ، حقنة ربع سنوية تحت الجلد ، لعلاج اعتلال الأعصاب المتعدد من داء النشواني HATTR عند البالغين ، الاحتمالية من AMVUTTRA لتغيير مستوى الرعاية للأشخاص الذين يعيشون مع اعتلال الأعصاب المتعدد من داء النشواني HATTR ، مع إظهار إمكانية لوقف أو عكس تقدم اعتلال الأعصاب مع ملف تعريف أمان مقبول والمساعدة على تحسين تجربة إدارة المرض للمرضى ، والتوقيت المتوقع للولايات المتحدة إطلاق AMVUTTRA ، والمراجعة التنظيمية المستمرة لـ AMVUTTRA في ولايات قضائية متعددة ، والتقييم المستمر لنظام الجرعات نصف السنوي 50mg في تجربة HELIOS-A ، وتقييم vutrisiran في دراسة HELIOS-B المرحلة 3 لعلاج المرضى الذين يعانون من داء النشواني ATTR مع اعتلال عضلة القلب ، وطموح Alnylam في أن تصبح شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية والإنجاز المخطط لإستراتيجيتها "Alnylam P5x25" ، يشكلان بيانات تطلعية لأغراض أحكام الملاذ الآمن بموجب قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. قد تختلف النتائج الفعلية والخطط المستقبلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لمختلف المخاطر والشكوك والعوامل الأخرى المهمة ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر: التأثير المباشر أو غير المباشر لوباء COVID-19 العالمي أو أي مستقبل. الوباء على أعمال النايلام ، ونتائج العمليات والوضع المالي وفعالية أو توقيت جهود النايلام للتخفيف من تأثير الوباء ؛ التأثير المحتمل لانتقال القيادة الأخير على قدرة النيلام على جذب المواهب والاحتفاظ بها والتنفيذ الناجح لاستراتيجية "Alnylam P5x25" ؛ قدرة النيلام على اكتشاف وتطوير الأدوية الجديدة المرشحة وطرق التسليم وإثبات فعالية وسلامة المنتجات المرشحة بنجاح ؛ النتائج قبل السريرية والسريرية لمرشحي منتجاتها ؛ إجراءات أو مشورة الوكالات التنظيمية وقدرة Alnylam على الحصول على الموافقة التنظيمية والحفاظ عليها لمرشحي منتجاتها ، بما في ذلك vutrisiran ، فضلاً عن التسعير المناسب والسداد ؛ إطلاق وتسويق وبيع منتجاتها المعتمدة بنجاح على مستوى العالم ؛ التأخيرات أو الانقطاعات أو الفشل في تصنيع وتوريد المنتجات المرشحة أو المنتجات المسوقة ؛ الحصول على الملكية الفكرية والحفاظ عليها وحمايتها ؛ قدرة Alnylam على توسيع مؤشر OXLUMO أو ONPATTRO أو AMVUTTRA بنجاح في المستقبل ؛ قدرة النيلام على إدارة نموها ونفقاتها التشغيلية من خلال الاستثمار المنضبط في العمليات وقدرتها على تحقيق ملف مالي مستدام ذاتيًا في المستقبل دون الحاجة إلى تمويل الأسهم في المستقبل ؛ قدرة النيلام على الحفاظ على التعاون التجاري الاستراتيجي ؛ اعتماد Alnylam على أطراف ثالثة لتطوير وتسويق منتجات معينة ، بما في ذلك Novartis و Sanofi و Regeneron و Vir ؛ نتيجة التقاضي. التأثير المحتمل للتحقيقات الحكومية الحالية وخطورة المستقبل ؛ ونفقات غير متوقعة ؛ بالإضافة إلى تلك المخاطر التي تمت مناقشتها بشكل كامل في "عوامل المخاطرة" المرفوعة مع أحدث تقرير ربع سنوي لشركة Alnylam بشأن النموذج 10-Q المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC) وفي ملفات SEC الأخرى. بالإضافة إلى ذلك ، فإن أي بيانات تطلعية تمثل آراء النيلام فقط اعتبارًا من اليوم ولا ينبغي الاعتماد عليها باعتبارها تمثل وجهات نظرها اعتبارًا من أي تاريخ لاحق.

معلومات الاتصال

Alnylam Pharmaceuticals، Inc.
كريستين ريجان ليندنبوم

(المستثمرون ووسائل الإعلام)

617-682-4340

جوش برودسكي

(المستثمرون)

617-551-8276