비시니타스 (명사), 라틴어
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소분자 또는 합성 화학 물질은 가장 중요하고 가장 인정받는 약물 중 일부입니다(리피토를 생각하십시오). 그들의 성공에도 불구하고, 소분자는 그들이 다룰 수 있는 치료 작용 메커니즘의 유형 또는 생물학적 표적 클래스에 의해 제한되었습니다. 지난 수십 년 동안 생명 공학은 이 공백을 새롭고 혁신적인 의약품으로 채웠습니다. 큰 분자 또는 치료 단백질은 인슐린과 같이 신체에서 누락된 호르몬을 대체할 수 있습니다. 프로그램 가능한 의약품 CRISPR처럼 유전자 치료의 감질나는 전망을 제공합니다. 그러나 이러한 확장된 치료 무기에도 불구하고 소분자는 여전히 의학의 주류로 남아 있습니다. 75 비율 2020년에 미국에서 승인된 모든 신약 중. 경구로 전달할 수 있고 일반적으로 합성/제조가 더 쉽고 유전자 요법과 같은 더 복잡한 의약품보다 훨씬 저렴합니다. 모든 것이 동일하다면 소분자가 다른 치료 방식보다 선호됩니다.
새로운 도구는 의학의 더 날카롭고 정확한 시대를 열었고, 점점 더 우리에게 새로운 초능력을 가진 작은 분자를 생성하여 이전에는 "견제할 수 없는" 목표. DNA 인코딩 라이브러리 새로운 화학 공간을 탐색하기 위해 더 큰 다양성을 가져옵니다. 인공 지능 새로운 표적 통찰력을 생성하고 더 나은 분자를 설계하는 데 도움이 됩니다. 과학자들은 심지어 다음과 같은 완전히 새로운 기능을 가진 소분자를 개발하고 있습니다. PROTAC. PROTAC은 분해 및 폐기를 위해 표적 단백질에 태그를 지정(유비퀴틴화)하기 위해 두 개의 단백질을 결합하는 이중 기능 소분자입니다. 우리는 소분자의 두 번째 황금기에 있습니다. 과학자들은 자신의 강점을 강화하고 확장할 수 있는 새로운 방법을 찾고 있습니다. 그들은 좋은 개에게 새로운 기술을 가르치고 있습니다.
“이거 정말 멋져!” 내 파트너 베키 퍼더히트 에 대한 링크를 공유했습니다. 최근 논문 방금 게시 bioRxiv 내부 팀 Slack 채널에 몇 가지 추가 선택 이모티콘 그녀의 흥분을 보여주기 위해. 이 논문은 표적 단백질이 분해되는 것을 방지하기 위해 단백질에서 유비퀴틴화 태그를 제거하는 단백질(OTUB1)을 모집하는 이중 기능 소분자의 최초 설계 및 사용을 시연했습니다. DUBTAC라고 불리는 이러한 화합물은 본질적으로 PROTAC의 거울 이미지입니다. 분해 대신 표적 단백질 안정화를 촉진합니다. 많은 암과 단일 유전자 질환은 비정상적으로 분해되어 세포에서 소실되는 특정 단백질에 의해 발생합니다. 이러한 단백질을 안정화함으로써 DUBTAC는 질병을 치료하는 완전히 새로운 방법이 될 수 있습니다.
“이것은 회사여야 합니다. 최대한 빨리 댄과 이야기해야 합니다.”라고 Becky가 주장했습니다. 단 노무라 UC Berkeley의 화학 생물학 교수이며 반복 생명공학 창업자; 그는 같은 생각을 하고 있었다. 그의 연구실은 독특한 학술 산업의 일부로 DUBTAC 플랫폼을 개발했습니다. 협동 과 노바티스 생물의학 연구소 (NIBR). 우리의 파트너 주디 사비츠카야, Becky와 마찬가지로 Berkeley에서 박사 학위를 취득하고 Dan을 알고 회의를 조직했습니다. 쌀쌀한 북부 캘리포니아의 밤이 오래도록 이어진 파티오 만찬에서 Dan은 DUBTAC newco에 대한 자신의 비전과 야망을 그렸습니다. 나는 그때 만났다 제이 브래드너, 캠브리지 NIBR 회장. 맥주, 치차론, 너무 많은 타코 외에도 Jay는 DUBTAC에 대한 자신의 열정과 Novartis의 네 가지 벽 밖에서 이 혁신을 육성하기 위한 "창의적인 실험"을 탐구하고자 하는 열망을 표명했습니다.
얼마 지나지 않아 Becky와 나는 Dan과 본격적으로 일하기 시작했고, 캠 휠러 그리고 우리 친구들은 디어 필드, 그리고 NIBR 팀이 비시니타스. 그 후 곧 생명공학 경영자와 Celgene 졸업생은 조지 골룸베스키 그리고 드로이아 팀이 회사 구축 노력에 합류했고 우리는 노련한 마약 사냥꾼을 유치할 수 있었습니다. 댄 후작 최고 과학 책임자, Joe Budman은 생물학 부사장으로, 비전가를 모으십시오. 과학 자문위원회. Vicinitas는 Novartis Institutes for BioMedical Research와 University of California, Berkeley 간의 산학 협력에서 공식적으로 분사되었으며 현재 진수 독점적인 DUBTAC 기술을 기반으로 하는 최고의 단백질 안정화 플랫폼을 구축하기 위해 65만 달러의 시리즈 A 자금을 조달했습니다. a16z는 Droia, GV, 암 연구를 위한 마크 재단 그리고 버클리 촉매 펀드.
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