Alnylam نے AMVUTTRA™ (vutrisiran) کی ایف ڈی اے کی منظوری کا اعلان کیا، جو بالغوں میں موروثی ٹرانستھائیریٹین-میڈیٹیڈ امائلائیڈوسس کے پولی نیوروپتی کے علاج کے لیے ایک RNAi علاج ہے۔

- پہلا اور واحد FDA سے منظور شدہ علاج جو ہر تین ماہ میں ایک بار Subcutaneous Administration کے ساتھ نیوروپتی کی خرابی میں الٹ پھیر کا مظاہرہ کرتا ہے۔

– AMVUTTRA نے پرائمری اور تمام سیکنڈری اینڈ پوائنٹس سے ملاقات کی، پولی نیوروپتی میں نمایاں بہتری، معیار زندگی اور بیرونی پلیسبو کے نسبت سے چلنے کی رفتار –

– کمپنی جولائی کے شروع میں شروع ہونے کی توقع رکھتی ہے، رسائی کو تیز کرنے کے لیے قدر پر مبنی معاہدوں کے ساتھ۔

– النیلم کل بروز منگل، 14 جون 2022 کو صبح 8:00 بجے ET پر کانفرنس کال کی میزبانی کرے گا۔

کیمبرج ، ماس ۔– (کاروبار تار) -النیلام دواسازی ، انکارپوریشن (Nasdaq: ALNY)، معروف RNAi علاج کی کمپنی، نے آج اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے AMVUTTRA کو منظوری دے دی ہے۔ (vutrisiran)، بالغوں میں موروثی ٹرانستھائیریٹن میڈیٹیڈ (ایچ اے ٹی ٹی آر) امائلائیڈوسس کی پولی نیوروپتی کے علاج کے لیے ہر تین ماہ (سہ ماہی) میں ایک بار سب کیوٹنیئس انجیکشن کے ذریعے زیر انتظام RNAi علاج۔ ایچ اے ٹی ٹی آر امائلائیڈوسس ایک نایاب، وراثت میں ملنے والی، تیزی سے ترقی پذیر، اور مہلک بیماری ہے جس میں پولی نیوروپتی کی کمزوری ظاہر ہوتی ہے، جس کے علاج کے چند اختیارات ہیں۔ ایف ڈی اے کی منظوری HELIOS-A فیز 9 کے مطالعہ کے 3 ماہ کے مثبت نتائج پر مبنی ہے، جہاں AMVUTTRA نے پولی نیوروپتی کی علامات اور علامات میں نمایاں طور پر بہتری لائی ہے، 50 فیصد سے زیادہ مریض اپنی بیماری کے اظہار کو روکنے یا الٹ جانے کا تجربہ کر رہے ہیں۔

"بیس سال پہلے، Alnylam کی بنیاد RNA مداخلت کے جرات مندانہ وژن کے ساتھ رکھی گئی تھی تاکہ دنیا بھر کے لوگوں کی زندگیوں پر ایک بامعنی اثر ڈالا جا سکے جو کہ HATTR amyloidosis جیسی اہم طبی ضروریات کے ساتھ سنگین بیماریوں سے نمٹنے کے لیے نئے طریقوں کی ضرورت ہے۔ آج، AMVUTTRA میں اس تباہ کن بیماری کی پولی نیوروپتی کے ساتھ زندگی گزارنے والے لوگوں کی دیکھ بھال کے معیار کو تبدیل کرنے کی صلاحیت ہے،" النیلم فارماسیوٹیکلز کے چیف ایگزیکٹو آفیسر، MBChB، Yvonne Greenstreet نے کہا۔ "ہم مریضوں، خاندانوں اور تفتیش کاروں کے شکر گزار ہیں جو AMVUTTRA کو HATTR amyloidosis کمیونٹی کے لیے ایک حقیقت بنانے میں شامل ہیں۔ چار سال سے بھی کم عرصے میں ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے کے لیے Alnylam کی طرف سے تیار کردہ پانچویں RNAi علاج کے طور پر، ہمیں یقین ہے کہ AMVUTTRA ایک اہم سنگ میل کی نمائندگی کرتا ہے جو ہمیں اپنے P حاصل کرنے کے ایک قدم کے قریب لاتا ہے۔⁵x25 اہداف کا مقصد ایک معروف بایوٹیک کمپنی میں النیلم کی منتقلی ہے۔

AMVUTTRA کی FDA کی منظوری پر مبنی ہے۔ 9 ماہ کے مثبت نتائج HELIOS-A سے، ایک عالمی، بے ترتیب، اوپن لیبل، ملٹی سینٹر، فیز 3 کا مطالعہ جس نے پولی نیوروپتی کے ساتھ HATTR amyloidosis کے مریضوں کے متنوع گروپ میں AMVUTTRA کی افادیت اور حفاظت کا جائزہ لیا۔ ایچ اے ٹی ٹی آر امائلائیڈوسس کے 164 مریضوں کو 3:1 میں 25 ملی گرام وٹریسران (N=122) ہر تین ماہ میں ایک بار subcutaneous انجیکشن کے ذریعے یا 0.3 mg/kg patisiran (N=42) ہر تین ہفتوں میں ایک بار انٹراوینس انفیوژن کے ذریعے حاصل کرنے کے لیے بے ترتیب کیا گیا تھا (حوالہ گروپ) 18 ماہ کے لئے۔ AMVUTTRA کی افادیت کا اندازہ AMVUTTRA گروپ کا HELIOS-A میں پلیسبو گروپ (n=77) کے ساتھ موازنہ کرنے کے ذریعے کیا گیا تھا جو کہ APOLLO فیز 3 کے تاریخی مطالعہ سے کیا گیا تھا، جو کہ مریضوں کی تقابلی آبادی میں بے ترتیب کنٹرول شدہ مطالعہ ہے۔

AMVUTTRA نے مطالعہ کے بنیادی اختتامی نقطہ کو پورا کیا، 7 ماہ میں ترمیم شدہ نیوروپتی خرابی کے اسکور + 7 (mNIS+9) میں بیس لائن سے تبدیلی۔ AMVUTTRA (N=114) کے ساتھ علاج کے نتیجے میں mNIS+2.2 میں بیس لائن سے 7 پوائنٹ کی اوسط کمی (بہتری) ہوئی جبکہ بیرونی پلیسبو گروپ (N=14.8) کے لیے 67 پوائنٹ اوسط اضافہ (خراب ہونے) کے مقابلے میں پلیسبو (p <17.0) کے مقابلے میں 0.0001 پوائنٹ اوسط فرق؛ 9 ماہ تک، AMVUTTRA کے ساتھ علاج کیے گئے 50 فیصد مریضوں نے بنیادی لائن کے مقابلے میں نیوروپتی کی خرابی میں بہتری کا تجربہ کیا۔

AMVUTTRA نے مطالعہ کے تمام ثانوی اختتامی نکات کو بھی 9 مہینوں میں پورا کیا، جس میں نورفولک کوالٹی آف لائف سوالنامہ-ذیابیٹک نیوروپتی (نارفولک QoL-DN) سکور میں نمایاں بہتری آئی اور 10 میٹر واک ٹیسٹ (10-MWT) میں بہتری دیکھی گئی۔ ایکسپلوریٹری اینڈ پوائنٹس میں، بشمول ترمیم شدہ باڈی ماس انڈیکس (mBMI) میں بیس لائن سے تبدیلی، تمام بیرونی پلیسبو سے متعلق۔ 18 ماہ میں افادیت کا نتیجہ 9 ماہ کے اعداد و شمار کے ساتھ مطابقت رکھتے تھے، جس میں AMVUTTRA نے تمام ثانوی اینڈ پوائنٹس بشمول mNIS+7، Norfolk QoL-DN، 10-MWT اور mBMI کے لیے بیرونی پلیسبو کے مقابلے میں اعداد و شمار کے لحاظ سے نمایاں بہتری حاصل کی، اور اندر کے مقابلے میں سیرم TTR میں کمی - پاٹیسران ریفرنس گروپ کا مطالعہ کریں۔

AMVUTTRA نے 9 ماہ کی خوراک کے ساتھ ایک حوصلہ افزا حفاظت اور رواداری پروفائل کا مظاہرہ کیا اور منشیات سے متعلق کوئی بندش یا موت نہیں ہوئی۔ AMVUTTRA کے زیر علاج مریضوں میں سب سے زیادہ عام طور پر رپورٹ ہونے والے منفی واقعات (AEs) میں آرتھرالجیا (11 فیصد)، ڈیسپنیا (7 فیصد) اور وٹامن اے میں کمی (7 فیصد) شامل ہیں۔ انجیکشن سائٹ کے رد عمل (ISRs) 5 مریضوں (4 فیصد) میں رپورٹ کیے گئے تھے اور یہ سب ہلکے اور عارضی تھے۔

"AMVUTTRA کی FDA کی منظوری HATTR amyloidosis کمیونٹی کے لیے بہت حوصلہ افزا ہے، جنہیں اس ترقی پسند، جان لیوا، ملٹی سسٹم بیماری کی پولی نیوروپتی سے نمٹنے کے لیے اضافی علاج کی ضرورت ہے،" مائیکل پولی ڈیفکس، ایم ڈی، ایم ایچ ایس، پروفیسر، جانس ہاپکنز نیورولوجی اور HELIOS نے کہا۔ -ایک اسٹڈی انویسٹی گیٹر۔ "AMVUTTRA ایک نیا علاج معالجہ ہے جس نے ایک قابل قبول حفاظتی پروفائل کے ساتھ مریضوں میں پولی نیوروپتی کی ترقی کو روکنے یا ریورس کرنے کی صلاحیت کا مظاہرہ کیا ہے، اس کے ساتھ ساتھ ایک غیر معمولی، ذیلی خوراک کے طریقہ کار کے ساتھ جو مریضوں کے لیے بیماری کے انتظام کے تجربے کو بہتر بنانے میں بھی مدد کر سکتا ہے۔"

"آج ہم FDA کی vutrisiran کی منظوری کا جشن مناتے ہیں، جو کہ HATTR amyloidosis کے مریضوں کے لیے ایک خوش آئند علاج کا اختیار ہے جو بیماری کی پولی نیوروپتی کے چیلنجوں کا سامنا کر رہے ہیں،" Isabelle Lousada، بانی اور CEO، Amyloidosis Research Consortium نے کہا۔ "اس منظوری کے ساتھ، Alnylam نے علاج کے اختیارات میں توسیع کی ہے جو کہ معیار زندگی میں بہتری کی حمایت کر سکتے ہیں، جو امائلائیڈوسس کمیونٹی میں مریضوں اور خاندانوں کے لیے امید فراہم کرتے ہیں۔"

Alnylam کے پاس ایک مضبوط اور ثابت شدہ ٹریک ریکارڈ ہے تاکہ یہ یقینی بنایا جا سکے کہ RNAi علاج سے مستفید ہونے والوں کو ان تک رسائی حاصل ہو گی، جیسا کہ کمپنی کے تازہ ترین بیان میں بتایا گیا ہے۔ مریض تک رسائی فلسفہ کی رپورٹ. ہمارے مریض تک رسائی کے فلسفے سے ہم آہنگ، AMVUTTRA کی قیمت ڈیلیور کردہ قیمت کے مطابق ہے۔ ہمارے موجودہ اختراعی قدر پر مبنی معاہدے (VBA) فریم ورک سے مریضوں کے لیے اس اہم تھراپی تک رسائی کو تیز کرنے میں مدد کی توقع ہے۔ امید ہے کہ AMVUTTRA جولائی کے شروع میں امریکہ میں صحت کی دیکھ بھال فراہم کرنے والوں کے لیے کھیپ کے لیے دستیاب ہوگا۔

Alnylam ایک مریض کی معاونت کی خدمات کا پروگرام، Alnylam اسسٹ پیش کرتا ہے۔، امریکہ میں لوگوں کے لیے AMVUTTRA اور ان کے خاندانوں کو اس نئی تھراپی تک رسائی حاصل کرنے میں مدد حاصل کرنے کے لیے تجویز کیا گیا ہے۔ Alnylam Assist میں کیس مینیجر شامل ہیں، ایک ٹیم جو بیمہ کے فوائد کی تصدیق میں مریضوں کی مدد کرنے اور اہل افراد کے لیے مالی امداد کے لیے وقف ہے۔ مریض کی تعلیم کے رابطے بھی مریضوں کے ان کی بیماری اور علاج کے بارے میں سوالات کے جواب دینے کے لیے دستیاب ہیں۔ معالجین اور مریض Alnylam کے مریض کی معاونت کی خدمات کے پروگرام کے بارے میں مزید جان سکتے ہیں۔ AlnylamAssist.com یا 1-833-256-2748 پر کال کریں۔

Vutrisiran یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA)، برازیلین ہیلتھ ریگولیٹری ایجنسی (ANVISA) اور جاپانی فارماسیوٹیکلز اینڈ میڈیکل ڈیوائسز ایجنسی (PMDA) کے زیر جائزہ ہے۔ Vutrisiran کو اس سے قبل امریکہ اور یورپی یونین (EU) میں ATTR amyloidosis کے علاج کے لیے اور جاپان میں polyneuropathy کے ساتھ transthyretin قسم کے familial amyloidosis کے لیے آرفن ڈرگ کا عہدہ دیا گیا تھا۔ HELIOS-A ٹرائل میں جاری رینڈمائزڈ ٹریٹمنٹ ایکسٹینشن (RTE) کی مدت کے اندر ایک دو سالہ 50mg خوراک کا طریقہ کار زیر جائزہ ہے۔ Vutrisiran کا HELIOS-B فیز 3 مطالعہ میں کارڈیو مایوپیتھی کے ساتھ ATTR amyloidosis کے مریضوں کے علاج کے لیے بھی جائزہ لیا جا رہا ہے، بشمول hATTR اور جنگلی قسم ATTR (wtATTR) amyloidosis دونوں۔

دورہ AMVUTTRA.com مزید معلومات کے لیے، بشمول مکمل نسخہ کی معلومات۔

کانفرنس کال انفارمیشن

Alnylam مینجمنٹ منگل، 14 جون 2022 کو صبح 8:00 ET پر کانفرنس کال کے ذریعے AMVUTTRA کی FDA کی منظوری پر تبادلہ خیال کرے گی۔ ایک ویب کاسٹ پریزنٹیشن کمپنی کی ویب سائٹ کے سرمایہ کاروں کے صفحے پر بھی دستیاب ہوگی، www.alnylam.com. کال تک رسائی حاصل کرنے کے لیے، براہ کرم 1-877-312-7507 (گھریلو) یا +1-631-813-4828 (بین الاقوامی) وقت شروع ہونے سے پانچ منٹ پہلے ڈائل کریں اور کانفرنس ID 1084157 پر رجوع کریں۔ کال کا دوبارہ پلے ہوگا۔ کال کے دن صبح 11:00 بجے ET پر دستیاب ہے۔ ری پلے تک رسائی کے لیے، براہ کرم 855-859-2056 (گھریلو) یا +1-404-537-3406 (بین الاقوامی) ڈائل کریں اور کانفرنس ID 1084157 سے رجوع کریں۔

اہم سلامتی کی اہم معلومات

سیرم وٹامن اے کی سطح میں کمی اور تجویز کردہ سپلیمنٹیشن

AMVUTTRA علاج سیرم وٹامن اے کی سطح میں کمی کا باعث بنتا ہے۔

AMVUTTRA لینے والے مریضوں کے لیے وٹامن اے کے تجویز کردہ ڈیلی الاؤنس (RDA) پر سپلیمنٹیشن کا مشورہ دیا جاتا ہے۔ AMVUTTRA کے ساتھ علاج کے دوران عام سیرم وٹامن A کی سطح حاصل کرنے کی کوشش کرنے کے لیے RDA سے زیادہ خوراکیں نہیں دی جانی چاہئیں، کیونکہ سیرم وٹامن A کی سطح جسم میں کل وٹامن A کی عکاسی نہیں کرتی ہے۔

اگر مریضوں میں وٹامن اے کی کمی (مثلاً، رات کا اندھا پن) کی آنکھوں کی علامات ظاہر ہوں تو انہیں ماہر امراض چشم کے پاس بھیجنا چاہیے۔

منفی رد عمل

AMVUTTRA کے ساتھ علاج کیے جانے والے مریضوں میں سب سے زیادہ عام منفی ردعمل آرتھرالجیا (11%)، ڈسپنیا (7%)، اور وٹامن اے میں کمی (7%) تھیں۔

AMVUTTRA کے بارے میں اضافی معلومات کے لیے، براہ کرم مکمل دیکھیں تجویز کردہ معلومات.

AMVUTTRA کے بارے میں (vutrisiran)

AMVUTTRA (vutrisiran) ایک RNAi علاج ہے جو بالغوں میں موروثی transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis کے polyneuropathy کے علاج کے لیے ریاستہائے متحدہ میں منظور کیا گیا ہے۔ یہ ایک ڈبل سٹرینڈڈ چھوٹا مداخلت کرنے والا RNA (siRNA) ہے جو اتپریورتی اور جنگلی قسم کے ٹرانستھائیریٹین (TTR) میسنجر RNA (mRNA) کو نشانہ بناتا ہے۔ Alnylam کی Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc-conjugate ڈلیوری پلیٹ فارم کا استعمال کرتے ہوئے، AMVUTTRA کو طاقت میں اضافہ اور اعلی میٹابولک استحکام کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے تاکہ ہر تین ماہ (سہ ماہی) میں ایک بار subcutaneous انجیکشن لگ سکے۔ اہم HELIOS-A فیز 3 کے مطالعہ کے نتائج سے پتہ چلتا ہے کہ AMVUTTRA سیرم TTR کی سطح کو تیزی سے کم کرتا ہے، بنیادی لائن کے مقابلے میں نیوروپتی کی خرابی کو ریورس کرنے کی صلاحیت رکھتا ہے اور HATTR amyloidosis کے پولی نیوروپتی کے مریضوں میں بیرونی پلیسبو کی نسبت بیماری کے بوجھ کے دیگر اہم اقدامات کو بہتر بناتا ہے۔ AMVUTTRA کے بارے میں مزید معلومات کے لیے، ملاحظہ کریں۔ AMVUTTRA.com.

HATTR Amyloidosis کے بارے میں

موروثی ٹرانستھائیریٹین میڈیٹیڈ (ایچ اے ٹی ٹی آر) امائلائیڈوسس ایک موروثی، آہستہ آہستہ کمزور اور مہلک بیماری ہے جو ٹی ٹی آر جین میں مختلف حالتوں (یعنی تغیرات) کی وجہ سے ہوتی ہے۔ ٹی ٹی آر پروٹین بنیادی طور پر جگر میں پیدا ہوتا ہے اور عام طور پر وٹامن اے کا ایک کیریئر ہوتا ہے۔ TTR جین میں غیر معمولی امائلائیڈ پروٹینز کو جمع کرنے اور جسم کے اعضاء اور بافتوں کو نقصان پہنچانے کا سبب بنتا ہے، جیسے کہ پردیی اعصاب اور دل، جس کے نتیجے میں پردیی حسی موٹر کو نقصان پہنچاتا ہے۔ نیوروپتی، آٹونومک نیوروپتی، اور/یا کارڈیو مایوپیتھی، نیز بیماری کے دیگر مظاہر۔ ایچ اے ٹی ٹی آر امائلائیڈوسس، دنیا بھر میں تقریباً 50,000 افراد کو متاثر کرنے والی اہم بیماری اور اموات کے ساتھ ایک بڑی غیر پوری طبی ضرورت کی نمائندگی کرتا ہے۔ تشخیص کے بعد اوسط بقا 4.7 سال ہے، جس میں کارڈیو مایوپیتھی کے مریضوں کی بقا (3.4 سال) کم ہوتی ہے۔

RNAi کے بارے میں

RNAi (RNA مداخلت) جین کی خاموشی کا ایک قدرتی سیلولر عمل ہے جو اس کی نمائندگی کرتا ہے۔ آج حیاتیات اور منشیات کی ترقی میں سب سے زیادہ امید افزا اور تیزی سے آگے بڑھنے والے محاذوں میں سے ایک۔ اس کی دریافت کو "ایک اہم سائنسی پیش رفت کے طور پر بتایا گیا ہے جو ہر دہائی یا اس کے بعد ایک بار ہوتا ہے،" اور اسے 2006 کے نوبل انعام برائے فزیالوجی یا میڈیسن کے ایوارڈ کے ساتھ تسلیم کیا گیا تھا۔ ہمارے خلیوں میں پائے جانے والے RNAi کے قدرتی حیاتیاتی عمل کو بروئے کار لاتے ہوئے، ادویات کی ایک نئی کلاس، جسے RNAi علاج کے نام سے جانا جاتا ہے، اب ایک حقیقت ہے۔ چھوٹے مداخلت کرنے والے RNA (siRNA)، وہ مالیکیول جو RNAi میں ثالثی کرتے ہیں اور Alnylam کے RNAi علاج کے پلیٹ فارم پر مشتمل ہوتے ہیں، میسنجر RNA (mRNA) کو خاموش کر کے آج کی دوائیوں کے اوپر کام کرتے ہیں - جینیاتی پیشرو - جو بیماری پیدا کرنے والے پروٹین کے لیے انکوڈ کرتے ہیں، اس طرح انہیں بننے سے روکتے ہیں۔ . یہ ایک انقلابی نقطہ نظر ہے جس میں جینیاتی اور دیگر بیماریوں کے مریضوں کی دیکھ بھال کو تبدیل کرنے کی صلاحیت ہے۔

النیلم فارماسیوٹیکلز کے بارے میں

Alnylam (Nasdaq: ALNY) نے RNA مداخلت (RNAi) کو جدید ادویات کی ایک بالکل نئی کلاس میں ترجمہ کرنے کی قیادت کی ہے جس میں نایاب اور مروجہ بیماریوں میں مبتلا لوگوں کی زندگیوں کو غیر ضروری ضرورت کے ساتھ تبدیل کرنے کی صلاحیت ہے۔ نوبل انعام یافتہ سائنس کی بنیاد پر، RNAi علاج ایک طاقتور، طبی اعتبار سے توثیق شدہ نقطہ نظر کی نمائندگی کرتا ہے جس سے تبدیلی کی دوائیں ملتی ہیں۔ 20 سال قبل اپنے قیام کے بعد سے، النیلم نے RNAi انقلاب کی قیادت کی ہے اور سائنسی امکان کو حقیقت میں بدلنے کے لیے ایک جرات مندانہ وژن کی فراہمی جاری رکھے ہوئے ہے۔ Alnylam کی تجارتی RNAi علاج کی مصنوعات ONPATTRO ہیں۔^® (patisiran)، GIVLAARI^® (givosiran)، OXLUMO^® (lumasiran)، AMVUTTRA (vutrisiran) اور Leqvio^® (inclisiran) Alnylam کے پارٹنر، Novartis کے ذریعے تیار اور تجارتی بنایا جا رہا ہے۔ النیلم کے پاس تحقیقاتی ادویات کی ایک گہری پائپ لائن ہے، بشمول پانچ پروڈکٹ امیدوار جو ترقی کے آخری مرحلے میں ہیں۔ Alnylam اپنے "Alnylam P" پر عمل کر رہا ہے۔⁵x25” کی حکمت عملی پائیدار اختراعات اور غیر معمولی مالی کارکردگی کے ذریعے دنیا بھر کے مریضوں کو فائدہ پہنچانے والی نایاب اور عام دونوں بیماریوں میں تبدیلی کی دوائیں فراہم کرنے کے لیے، جس کے نتیجے میں بایوٹیک پروفائل ایک سرکردہ ہے۔ Alnylam کا صدر دفتر کیمبرج، MA میں ہے۔ ہمارے لوگوں، سائنس اور پائپ لائن کے بارے میں مزید معلومات کے لیے، www.alnylam.com اور ٹویٹر پر ہمارے ساتھ مشغول ہوں۔ @Alnylam، پر لنکڈ، یا پر انسٹاگرام.

Alnylam آگے نظر آنے والے بیانات

النیلم کی مستقبل کی توقعات، منصوبوں اور امکانات کے بارے میں اس ریلیز میں مختلف بیانات، بشمول، بغیر کسی حد کے، بالغوں میں ایچ اے ٹی ٹی آر امائلائیڈوسس کے پولی نیوروپتی کے علاج کے لیے AMVUTTRA، ایک سہ ماہی ذیلی انجیکشن، کی حفاظت اور افادیت کے حوالے سے النیلم کے خیالات، ممکنہ طور پر۔ AMVUTTRA کا HATTR amyloidosis کے polyneuropathy کے ساتھ رہنے والے لوگوں کی دیکھ بھال کے معیار کو تبدیل کرنے کے لیے، ایک قابل قبول حفاظتی پروفائل کے ساتھ polyneuropathy کے بڑھنے کو روکنے یا ریورس کرنے کی صلاحیت کے ساتھ اور مریضوں کے لیے بیماری کے انتظام کے تجربے کو بہتر بنانے میں مدد کرنے کے لیے، امریکہ کا متوقع وقت۔ AMVUTTRA کا آغاز، متعدد دائرہ اختیار میں AMVUTTRA کا مسلسل ریگولیٹری جائزہ، HELIOS-A ٹرائل میں دو سالہ 50mg خوراک کے طریقہ کار کا مسلسل جائزہ، ATTR amoid کے مریضوں کے علاج کے لیے HELIOS-B فیز 3 مطالعہ میں vutrisiran کی تشخیص۔ cardiomyopathy، اور Alnylam کی معروف بائیوٹیک کمپنی بننے کی خواہش اور اس کی "Alnylam P5x25" حکمت عملی کی منصوبہ بند کامیابی، 1995 کے پرائیویٹ سیکیورٹیز لٹیگیشن ریفارم ایکٹ کے تحت محفوظ بندرگاہ کی دفعات کے مقاصد کے لیے مستقبل کے حوالے سے بیانات تشکیل دیتی ہے۔ حقیقی نتائج اور مستقبل کے منصوبے مختلف اہم خطرات، غیر یقینی صورتحال اور دیگر عوامل کے نتیجے میں سامنے آنے والے ان بیانات سے ظاہر ہونے والے مادّی طور پر مختلف ہو سکتے ہیں، بشمول، بغیر کسی حد کے: COVID-19 عالمی وبائی بیماری کا براہ راست یا بالواسطہ اثر یا مستقبل Alnylam کے کاروبار پر وبائی بیماری، آپریشن کے نتائج اور مالی حالت اور وبائی امراض کے اثرات کو کم کرنے کے لیے Alnylam کی کوششوں کی تاثیر یا بروقت؛ ٹیلنٹ کو اپنی طرف متوجہ کرنے اور اسے برقرار رکھنے اور اس کی "Alnylam P5x25" حکمت عملی پر کامیابی سے عمل درآمد کرنے کی النیلم کی صلاحیت پر حالیہ قیادت کی منتقلی کے ممکنہ اثرات؛ النیلم کی نئی منشیات کے امیدواروں اور ترسیل کے طریقوں کو دریافت کرنے اور تیار کرنے کی صلاحیت اور اس کی مصنوعات کے امیدواروں کی افادیت اور حفاظت کا کامیابی سے مظاہرہ کرنا؛ اس کی مصنوعات کے امیدواروں کے لیے پری کلینیکل اور طبی نتائج؛ ریگولیٹری ایجنسیوں کے اقدامات یا مشورے اور Alnylam کی اپنی مصنوعات کے امیدواروں کے لیے ریگولیٹری منظوری حاصل کرنے اور برقرار رکھنے کی صلاحیت، بشمول vutrisiran کے ساتھ ساتھ سازگار قیمتوں کا تعین اور معاوضہ؛ عالمی سطح پر اپنی منظور شدہ مصنوعات کا کامیابی سے آغاز، مارکیٹنگ اور فروخت؛ اس کی مصنوعات کے امیدواروں یا اس کی مارکیٹ کردہ مصنوعات کی تیاری اور فراہمی میں تاخیر، رکاوٹیں یا ناکامیاں؛ دانشورانہ املاک کا حصول، برقرار رکھنے اور تحفظ؛ مستقبل میں OXLUMO، ONPATTRO یا AMVUTTRA کے لیے اشارے کو کامیابی کے ساتھ بڑھانے کی النیلم کی صلاحیت؛ Alnylam کی آپریشنز میں نظم و ضبط کی سرمایہ کاری کے ذریعے اپنی نمو اور آپریٹنگ اخراجات کا انتظام کرنے کی صلاحیت اور مستقبل میں ایکویٹی فنانسنگ کی ضرورت کے بغیر خود کو پائیدار مالیاتی پروفائل حاصل کرنے کی صلاحیت؛ اسٹریٹجک کاروباری تعاون کو برقرار رکھنے کے لیے النیلم کی صلاحیت؛ النیلم کا بعض مصنوعات کی ترقی اور تجارتی کاری کے لیے تیسرے فریق پر انحصار، بشمول Novartis، Sanofi، Regeneron اور Vir؛ قانونی چارہ جوئی کا نتیجہ؛ موجودہ کے ممکنہ اثرات اور مستقبل کی حکومتی تحقیقات کا خطرہ؛ اور غیر متوقع اخراجات؛ نیز ان خطرات پر النیلم کی حالیہ سہ ماہی رپورٹ برائے فارم 10-Q کے ساتھ دائر کردہ "خطرے کے عوامل" میں مکمل طور پر بحث کی گئی ہے جو سیکیورٹیز اینڈ ایکسچینج کمیشن (SEC) کے پاس دائر کی گئی ہے اور اس کی دیگر SEC فائلنگ میں۔ مزید برآں، کوئی بھی مستقبل کی طرف متوجہ ہونے والے بیانات صرف آج تک النیلم کے خیالات کی نمائندگی کرتے ہیں اور اس کے بعد کی کسی بھی تاریخ کے طور پر اس کے خیالات کی نمائندگی کرنے پر انحصار نہیں کیا جانا چاہیے۔

رابطے

النیلام دواسازی ، انکارپوریشن
کرسٹین ریگن لنڈن بوم

(سرمایہ کار اور میڈیا)

617-682-4340

جوش بروڈسکی

(سرمایہ کار)

617-551-8276