Căn bệnh ung thư của một người mẹ giúp truyền cảm hứng cho việc ra mắt một công cụ mới để chống lại bệnh ung thư tại công ty công nghệ sinh học Durham Ten63

Ghi chú của biên tập viên: Tính năng này là một phần của chúng tôi Tiêu điểm khởi động loạt phim tập trung vào các ngôi sao tiềm năng mới nổi trong nền kinh tế đổi mới của Bắc Carolina. Những tính năng này cũng là một phần thường xuyên của chúng tôi Thứ Hai khởi động Gói.

+ + +

DURHAM - Marcel Frenkel, Tiến sĩ, đồng sáng lập và Giám đốc điều hành của công ty dược phẩm có trụ sở tại Durham Trị liệu Ten63, chưa bao giờ nghĩ rằng anh ấy sẽ tập trung phần lớn thời gian và sức lực của mình vào cuộc chiến chống lại căn bệnh ung thư.

Là một nhà vô địch đấu kiếm ở quê hương Brazil, từng thi đấu ở một số kỳ World Cup và là một nhà hóa sinh buôn bán, Frenkel biết đôi điều về chiến đấu và đánh bại những đối thủ khó nhằn. Frenkel ban đầu nghiên cứu phát triển một loại vắc-xin HIV có thể dạy hệ thống miễn dịch đánh bại vi-rút HIV và duy trì hiệu quả bất chấp khả năng biến đổi của vi-rút.

Mãi cho đến khi mẹ anh bắt đầu cảm thấy cơn đau lưng dai dẳng và đáng lo ngại thì quỹ đạo tương lai của anh mới bắt đầu mở ra.

“Một ngày nọ, mẹ tôi đến thăm và nói rằng bà cảm thấy hơi đau lưng. Vào thời điểm đó, chúng tôi không nghĩ nhiều về điều đó”, Frenkel nói.

Marcel Frenkel, tiến sĩ — Ảnh Ten63

Khi cơn đau lưng không thuyên giảm, Frenkel và gia đình nhận ra rằng vấn đề còn lớn hơn những gì họ tưởng tượng ban đầu. Kết quả xét nghiệm trả về chẩn đoán ung thư tuyến tụy. Với tiên lượng xấu, mẹ của Frenkel bắt đầu cuộc chiến của cuộc đời mình.

“Mẹ tôi là một người phụ nữ tuyệt vời - tốt bụng và vô cùng dũng cảm. Cô thực sự muốn sống và sẵn sàng chiến đấu. Chúng tôi đi khám hết bác sĩ này đến bác sĩ khác và lần nào chúng tôi cũng nghe thấy những điều giống nhau: ‘Chúng tôi không thể làm gì được.’ Cuối cùng, điều xảy ra là mẹ tôi không may đã qua đời. Ý tưởng rằng chúng tôi không thể làm gì được, tôi không thể chấp nhận điều đó. Sứ mệnh của tôi là cố gắng thực hiện để không bệnh nhân nào khác phải nghe những lời đó.”

Chính vì trải nghiệm đầy cảm xúc sâu sắc này và sự khám phá may mắn về công việc đang được thực hiện bởi Tiến sĩ Bruce Donald tại Đại học Duke mà Ten63 Therapeutics bắt đầu hình thành. Donald là giáo sư khoa học máy tính của James B. Duke, đồng thời là giáo sư hóa học và hóa sinh.

Frenkel cho biết: “(Anh ấy) đang phát triển ý tưởng sử dụng các thuật toán cực kỳ thành công trong chế tạo robot và áp dụng chúng theo một cách mới để khám phá thuốc và thiết kế protein”. “Tôi đã xem xét công nghệ và bị thuyết phục về tác động mà nó có thể mang lại; Khả năng tìm kiếm không gian hóa học và hình dạng hiệu quả đến mức bạn có thể đi trước bệnh tật một bước, cũng như điều tra các xác suất về hình dạng và hóa học xung quanh mục tiêu, có thể có khả năng ngăn chặn bệnh ung thư.”

Frenkel hợp tác với Donald và một nhà khoa học khác trong phòng thí nghiệm Donald, Mark Hallen. Hallen có một cách độc đáo để chuyển các ý tưởng sinh lý và hóa học phức tạp thành các thuật toán toán học cực kỳ hiệu quả.

Frenkel cho biết: “Hallen đã có thể tìm ra phần còn thiếu của công nghệ cho phép chúng tôi thiết kế các phân tử mới với tốc độ và độ chính xác chưa từng có”. Cả ba đã làm việc cùng nhau trong 2019 năm tiếp theo. Năm 63, họ đồng sáng lập TenXNUMX Therapeutics.

Với sứ mệnh thay đổi mô hình về kết quả ung thư và một loạt sáu mục tiêu tập trung vào ung thư, Ten63 đang sử dụng khám phá thuốc tính toán với mục tiêu thiết kế những gì họ cho là phương pháp điều trị tiên tiến ở các giai đoạn phát triển tiền lâm sàng khác nhau cho thấy tiềm năng nâng cao độ bền chống lại các mục tiêu không thể phá hủy trước đây.

Một công cụ khám phá thuốc bất khả tri về bệnh tật

Sử dụng nền tảng BEYOND độc quyền của mình, một công cụ khám phá thuốc bất khả tri về bệnh tật mà công ty cho biết kết hợp hiệu quả vật lý và AI trong các thuật toán tìm kiếm, Ten63 đặt mục tiêu theo đuổi các mục tiêu đã được xác thực vượt xa tầm với của nghiên cứu trị liệu thông thường.

Theo công ty, thuật toán tìm kiếm độc đáo của BEYOND có thể tìm kiếm gần 19.5 triệu hợp chất mỗi giây, hoặc gần bằng số lượng hợp chất được khám phá bằng thực nghiệm trong lịch sử nhân loại. Kết quả là BEYOND có thể tìm thấy các phân tử tốt nhất cho một dự án khám phá thuốc nhất định trong số hơn 100 nghìn tỷ lựa chọn.

Frenkel giải thích: “Nền tảng này tìm kiếm toàn bộ không gian hóa học rộng lớn này, như thể mỗi phân tử được kiểm tra từng phân tử một”. “Phương pháp tốt nhất tiếp theo ở mức độ chính xác này sẽ cần hơn 1,000 năm để tìm kiếm trong cùng không gian này. Điều này cho phép Ten63 tìm ra giải pháp mà không phương pháp nào khác có thể tìm được.”

Ông nói: “Cách chúng tôi xác nhận phương pháp tiếp cận của mình là theo đuổi một loại protein được phát hiện vào năm 1979 có tên là c-Myc. “Nó luôn được coi là chén thánh trong bệnh ung thư, nguyên nhân gây ra tới 70% các ca ung thư và nó có khả năng điều chỉnh hàng nghìn gen trong cơ thể. Một số người gọi nó là chất điều hòa chính của bệnh ung thư. Cộng đồng khoa học có mong muốn rất lớn là theo đuổi c-Myc, nhưng khả năng thực hiện được điều đó là vô cùng khó khăn và chưa ai có thể phá vỡ được nó.”

Frenkel và nhóm bắt đầu so sánh nhiều loại phân tử từ những nỗ lực trước đó với kết quả từ những phát hiện sử dụng nhiên liệu SAU. Những gì họ phát hiện ra là BEYOND có thể cạnh tranh, theo mức độ lớn, các phân tử hàng đầu đã được phát hiện trong 40 năm nỗ lực vừa qua của cả ngành công nghiệp và giới học thuật. “Điều này thực sự cho chúng tôi thấy rằng chúng tôi đang đi đúng hướng. Những gì chúng tôi có là thứ có thể mang lại giá trị lớn và có khả năng giúp chúng tôi phá vỡ những mục tiêu này lần đầu tiên.”

Ten63 là gì?

Ten63 có sự hỗ trợ của một số nhà đầu tư tổ chức mạnh, bao gồm SOSV, Morpheus Ventures và Draper Associates và Draper Dragon.

Frenkel cho biết tên công ty Ten63 “đề cập đến 10^63, tổng số phân tử có thể giống thuốc tuân theo quy tắc của Lipinski”. Những người sáng lập quyết định cái tên này sẽ cung cấp cái nhìn sâu sắc về sự khác biệt của công ty và khả năng khám phá một không gian hóa học rộng lớn.

Nhìn về phía trước, Frenkel và công ty rất vui mừng được tham gia sâu vào hệ sinh thái khoa học đời sống RTP tại địa phương bằng cách hợp tác với các công ty lớn khác trong khu vực. Trong khi đó, nhóm tiếp tục làm việc chăm chỉ và tập trung vào sứ mệnh cải thiện cuộc sống của bệnh nhân.

Frenkel nói: “Đó là một hành trình thú vị và đầy thử thách. “Chúng tôi biết mục tiêu là rất khó khăn, nhưng sứ mệnh cải thiện kết quả cho hàng nghìn bệnh nhân như mẹ tôi là xứng đáng”.

(C) Trung tâm công nghệ sinh học NC