কয়েক মাসের মধ্যে, একটি সাহসী ক্লিনিকাল ট্রায়াল সবচেয়ে দুর্বল লোকেদের হার্ট অ্যাটাকের ঝুঁকি মৌলিকভাবে কমিয়ে দিতে পারে। সবকিছু ঠিকঠাক থাকলে, এটি কেবল একটি শট লাগবে।
এটা কোন সাধারণ শট না. এর নেতৃত্বে বিচারক ড ভার্ভ থেরাপিউটিক্স, ম্যাসাচুসেটস ভিত্তিক একটি বায়োটেকনোলজি কোম্পানি, মানবদেহের অভ্যন্তরে সরাসরি জেনেটিক বেস এডিটর পরীক্ষা করার প্রথম একজন হবে। জিন এডিটিং টুল CRISPR-Cas9 এর একটি বৈকল্পিক, বেস এডিটররা যখন স্টারডমে উন্নীত হয় প্রথম চালু সূক্ষ্ম ডিএনএ স্ট্র্যান্ডগুলি না ভেঙে একক জেনেটিক অক্ষর প্রতিস্থাপনে তাদের দক্ষতার জন্য। কারণ এটি ক্লাসিক সংস্করণের চেয়ে নিরাপদ CRISPR, নতুন টুল আশা জাগিয়েছে যে এটি জেনেটিক রোগের চিকিৎসার জন্য ব্যবহার করা যেতে পারে।
ভার্ভের সিইও, ডঃ সেকার ক্যাথিরসান, নোট নিয়েছেন। হার্ভার্ড ইউনিভার্সিটির একজন কার্ডিওলজিস্ট, ক্যাথিরসান ভাবছিলেন যে বেস এডিটিং আমাদের সময়ের অন্যতম প্রধান হত্যাকারীর সমাধান করতে সাহায্য করতে পারে: হার্ট অ্যাটাক। এটা নিখুঁত টেস্ট কেস বলে মনে হচ্ছে. আমরা হার্ট অ্যাটাকের একটি প্রধান কারণ জানি - উচ্চ কোলেস্টেরলের মাত্রা, বিশেষ করে LDL-C (লো-ডেনসিটি লাইপোপ্রোটিন কোলেস্টেরল) নামে একটি সংস্করণ। আমরা বেশ কয়েকটি প্রধান জিনও জানি যা এর স্তর নিয়ন্ত্রণ করে। এবং—সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ—আমরা ডিএনএ অক্ষরের অদলবদল জানি যা তাত্ত্বিকভাবে এলডিএল-সি-কে মারাত্মকভাবে কমিয়ে দিতে পারে এবং ফলস্বরূপ হার্ট অ্যাটাকের ঝুঁকি কমাতে পারে।
শুধু একটি সমস্যা আছে: আমরা জানি না বেস এডিটররা কিভাবে একটি জীবন্ত মানবদেহের ভিতরে আচরণ করবে।
কোলেস্টেরল নাচ
LDL-C হল একটি চর্বিযুক্ত টুকরো চুইংগামের মতো যাতে প্রোটিন মিশ্রিত থাকে , কোষ জীববিদ্যা ভয়ঙ্কর অদ্ভুত)। ভোইলা—রক্তপ্রবাহে কম ফ্যাটি গাঙ্ক থাকে।
এটি ঘটানোর জন্য, LDL-C কোষে ডক করতে হবে। ডকিং পয়েন্টটিকে যথাযথভাবে LDLR নাম দেওয়া হয়েছে, রিসেপ্টরের জন্য "R" সহ। একটি দক্ষ শিপিং ইয়ার্ডের মতো, সেলটি LDL-C স্তরের উপর নির্ভর করে কতগুলি ডক উপলব্ধ রয়েছে তা নিয়ন্ত্রণ করে। পর্যাপ্ত কোলেস্টেরল না থাকলে, কোষটি ডকগুলি ধ্বংস করার জন্য একটি "হ্যান্ডলার", PCSK9-কে নির্দেশ করে।
কিন্তু PCSK9 অনেক সময় অতি উৎসাহী হতে পারে। পর্যাপ্ত সংখ্যক ডক ব্যতীত, LDL-C এর কাছে ধরার মতো কিছুই নেই এবং রক্তপ্রবাহের ভিতরে জমা হয়। অবশেষে এটি রক্তনালীর দেয়ালের সাথে লেগে যায় এবং একটি বাজে ভূত্বক তৈরি করে, রক্ত সরবরাহের পরিকাঠামোকে সংকুচিত করে এবং হার্ট অ্যাটাক বা স্ট্রোকের ঝুঁকি বাড়ায়। পারিবারিক হাইপারকোলেস্টেরোলেমিয়া (HeFH) এ পুরো প্রক্রিয়াটি উচ্চ গিয়ারে নিক্ষিপ্ত হয়, যেখানে PCSK9-এ ডিএনএ অক্ষর পরিবর্তিত হয় এবং এর ফলে কোলেস্টেরল আকাশচুম্বী হয় - প্রায়শই জীবন-হুমকির পর্যায়ে।
PCSK9 কয়েক দশক ধরে বিজ্ঞানীদের ক্রসহেয়ারে রয়েছে। স্ট্যাটিন একটি জনপ্রিয় পছন্দ, কিন্তু তারা অন্তর্নিহিত জেনেটিক সমস্যা মোকাবেলা না করেই শুধুমাত্র উপসর্গ-উচ্চ কোলেস্টেরল-কে লক্ষ্য করে। বেশ কিছু ওষুধ, যেমন অ্যান্টিবডি যা এর ক্রিয়াকে বাধা দেয়, 2015 সালে এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত হয়েছিল। জিনের প্রকাশ বন্ধ করার আরেকটি বিকল্প হল ছোট হস্তক্ষেপকারী আরএনএ, যা 2021 সালে বাজারে গিয়েছিল। তবুও উভয় চিকিত্সার প্রয়োজন ঘন ঘন ইনজেকশন—কিছু ডাক্তারের অফিসে—তাদের জীবনভর সংগ্রাম করে তোলে। এগুলি হার্ট অ্যাটাকের ঝুঁকি সহ বৃহত্তর জনসংখ্যার জন্যও ডিজাইন করা হয়নি।
আজীবন বিনিয়োগের পরিবর্তে, হৃদরোগের জন্য একটি শট নেওয়ার উপায় আছে কি?
একটি প্রাইমেট সাফল্য
2021 সালে, কাথিরসান একটি আমূল পদক্ষেপ করেছে: ক্ষণস্থায়ী থেরাপি ভুলে যান—আসুন উৎসকে লক্ষ্য করি।
CRISPR বেস এডিটরদের মধ্যে ট্যাপ করে, তার দল তৈরি করেছে ইঁদুরের আগের কাজ এবং দেখিয়েছেন যে ABE8.8 ডাব করা বেস এডিটরের একটি একক ইনজেকশন, স্বাস্থ্যকর ম্যাকাক বানরের উভয় ক্ষেত্রেই PCSK9 এবং LDL কোলেস্টেরলের মাত্রা কমাতে পারে।
থেরাপি শিল্প একটি কাজ. এটিতে দুটি সহজে এবং সস্তায় সংশ্লেষিত উপাদান রয়েছে: একটি এমআরএনএ যা শরীরের ভিতরে বেস এডিটর তৈরি করে এবং একটি গাইড আরএনএ (জিআরএনএ) বেস এডিটরকে সঠিক ডিএনএ স্পটটিতে নির্দেশ করতে। উপাদানগুলি তারপর একটি লিপিড ন্যানো পার্টিকেলের ভিতরে আবদ্ধ করা হয়েছিল - মূলত, একটি ফ্যাটি বুদবুদ - এবং বানরের রক্তপ্রবাহে ইনজেকশন দেওয়া হয়েছিল।
ক্লাসিক CRISPR ট্রিটমেন্টের বিপরীতে, যেগুলির জন্য সাধারণত একটি ভাইরাসের প্রয়োজন হয়, লিপিড ন্যানো পার্টিকেলগুলি অনেক বেশি নিরাপদ যে তারা জিনোমে একীভূত হওয়ার ঝুঁকি বহন করে না। এগুলি সহজেই লিভার দ্বারা গ্রহণ করা হয়। কোলেস্টেরল বিপাকের একটি প্রধান উৎস হিসেবে, লিভার হল জিন সম্পাদক এবং ডেলিভারি মেকানিজম পরীক্ষা করার জন্য নিখুঁত প্রার্থী।
শুধুমাত্র একটি আধানের মাধ্যমে, থেরাপির PCSK63 জিন সম্পাদনা করার সময় 9 শতাংশ ফ্রিকোয়েন্সি ছিল। দুই সপ্তাহ পর বানরের কোলেস্টেরলের মাত্রা অর্ধেকেরও বেশি কমে যায়। এটি কেবল একটি ব্লিপ নয়, বরং একটি বিভ্রান্তি: আট মাস পরে, বানরদের পূর্বের PCSK10 মাত্রার মাত্র 9 শতাংশ এবং ধারাবাহিকভাবে কম কোলেস্টেরল ছিল। বায়োপসি এবং রক্ত পরীক্ষাগুলিও দেখিয়েছে যে বানরগুলি কয়েকটি পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া অনুভব করেছে।
জিন সম্পাদকও হতবাকভাবে নির্দিষ্ট ছিলেন। একটি স্ক্রিনে, শুধুমাত্র একটি ডিএনএ সাইট অফ-টার্গেট সম্পাদনার জন্য পপ আপ হয়েছে। যাইহোক, সাইটটি বানর-নির্দিষ্ট হতে পারে এবং মানুষের লিভার কোষের পরীক্ষায় এটিকে কখনই সমস্যা হিসাবে চিহ্নিত করা হয়নি।
এটি "CRISPR বেস এডিটিং এর অসাধারণ থেরাপিউটিক সম্ভাবনার" একটি উত্তেজনাপূর্ণ উদাহরণ বলেছেন নেদারল্যান্ডসের হুব্রেচ্ট ইনস্টিটিউটের ডাঃ ইভা ভ্যান রুইজ, যিনি সেই সময়ে গবেষণায় জড়িত ছিলেন না। "অবশ্যই, অফ-টার্গেট মিউটেশন, ইমিউনোজেনিসিটি এবং অঙ্গ টার্গেটিং সম্পর্কিত উদ্বেগগুলি অবশ্যই সমাধান করা উচিত। তবুও, CRISPR-ভিত্তিক সিস্টেমে দ্রুত অগ্রগতির সাথে, ক্লিনিকাল অনুবাদে যাওয়ার ক্ষেত্রে সুনির্দিষ্ট জিনোম সম্পাদনার সুবিধাগুলি অসুবিধাগুলিকে ছাড়িয়ে যাওয়ার আগে এটি সময়ের ব্যাপার বলে মনে হয়।"
একটি প্যারাডাইম শিফট
হার্ট অ্যাটাক প্রতিরোধে মানবদেহের অভ্যন্তরে সরাসরি জিন সম্পাদনা চরম মনে হতে পারে। তবে দলটির কাছে এক ও সম্পন্ন কৌশল অনুসরণ করার কারণ রয়েছে।
প্রধান ধরনের লিভার কোষের জীবন অপেক্ষাকৃত দীর্ঘ। এর মানে "যকৃতে PCSK9 ফাংশনকে স্থায়ীভাবে বাধা দেওয়ার জন্য জিন সম্পাদনা উপাদানগুলির এককালীন প্রশাসন তাই কয়েক দশক ধরে কার্যকর হতে পারে, জীবনযাত্রার মান উন্নত করতে এবং স্বাস্থ্যসেবা খরচ কমাতে পারে," বলেছেন ভ্যান রুইজ।
ভার্ভ একমাত্র সংস্থা নয় যা হৃদরোগের জন্য একটি দৃষ্টান্ত পরিবর্তনের দিকে নজর দেয়। আরেকটি গবেষণায় একই সময়ে, জুরিখ বিশ্ববিদ্যালয়ের ডক্টর জেরাল্ড শোয়াঙ্কের নেতৃত্বে, একই রকম CRISPR বেস এডিটিং পদ্ধতি গ্রহণ করে এবং এক মাস পরে PCSK26 মাত্রায় 9 শতাংশ হ্রাস পায়, যা দ্বিতীয় মাত্রার পরে কার্যকারিতা বৃদ্ধি পায়। আরও একটি গবেষণা PCSK9 টার্গেট করা অ্যান্টিসেন্স অলিগোনিউক্লিওটাইডস (এএসও) দিয়ে একটি ভিন্ন রুট নিয়েছে, ডিএনএ অক্ষরের একটি স্ট্রিং যা একটি জিনকে ব্লক করে। এখানে, PCSK9 বন্ধ করার হার সহ, ইনজেকশনের পরিবর্তে চিকিত্সাটি মৌখিকভাবে খাওয়া হয়েছিল।
ভার্ভের জন্য, 2022 সালের মাঝামাঝি নিউজিল্যান্ডে অনুষ্ঠিত হতে চলেছে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের উপর অনেক কিছু। সফল হলে, এটি সরাসরি শরীরের অভ্যন্তরে বেস এডিটর ব্যবহার করার প্রথম অভিযান এবং হার্ট অ্যাটাক পরিচালনার জন্য একটি সম্ভাব্য স্থায়ী সমাধান হবে। শুরু করার জন্য, ট্রায়ালটি শুধুমাত্র HeFH-এ আক্রান্ত ব্যক্তিদের নিয়োগ করবে, জেনেটিক ব্যাধি যা অত্যন্ত উচ্চ মাত্রার কোলেস্টেরলের কারণ। প্রথম পর্যায়টি মূলত নিরাপত্তার উপর দৃষ্টি নিবদ্ধ করে, যদিও উন্নতিগুলি-যদি থাকে তবে-বিশ্লেষণের পরেও দেখা যেতে পারে। ভার্ভ 2023 সালের দিকে প্রাথমিক ফলাফল আশা করছে। এদিকে, কোম্পানিটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল সবুজ আলোর জন্য যুক্তরাজ্য এবং মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রকেও বলছে।
কোম্পানির সামনে একটি সংগ্রাম আছে। যদিও এটিকে ইঁদুর এবং বানরের প্রাক-ক্লিনিকাল ট্রায়ালে নিরাপদ বলে মনে করা হয়েছিল, তবুও মানুষের ইমিউন সিস্টেম ডেলিভারি গাড়িকে আক্রমণ করতে পারে। চিকিত্সা রোগীদের অনিচ্ছার সম্মুখীন হতে পারে কারণ এটি সরাসরি জিনোম সম্পাদনা করে। দীর্ঘমেয়াদী চিকিত্সা এবং পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া অজানা থেকে যায়। এবং অবশেষে, চিকিৎসার খরচ-আনুমানিক $50,000 থেকে $200,000— এটা কিছু জন্য অপ্রাপ্য করা হবে. স্ট্যাটিন, উদাহরণস্বরূপ, হিসাবে কম হতে পারে Month একমাসে এক্সএনএমএক্স, কিন্তু দীর্ঘমেয়াদী চিকিত্সা প্রয়োজন.
ভার্ভ ইতিমধ্যে ভবিষ্যতের দিকে নজর দিচ্ছে। "আমরা প্রথমে প্রাণঘাতী এথেরোস্ক্লেরোটিক কার্ডিওভাসকুলার ডিজিজ (এএসসিভিডি) সহ প্রাপ্তবয়স্কদের উপর ফোকাস করব এবং তারপরে রোগে আক্রান্ত রোগীদের বৃহত্তর জনসংখ্যাতে প্রসারিত করব," তারা বলেছেন.
ইতিমধ্যে, আইনি এবং প্রতিদান গিয়ারগুলিকে কর্মে সুইং করতে হবে। ড. আমস্টারডাম বিশ্ববিদ্যালয়ের কোয়েন পলুসমা এবং পিটার বোসমা, যিনি পূর্বে মন্তব্য বানরের গবেষণায়, “অদূর ভবিষ্যতে এই জীবন-পরিবর্তনকারী থেরাপিগুলি রোগীদের জন্য উপলব্ধ করা নিয়ন্ত্রক, স্বাস্থ্য বীমা কোম্পানি এবং সরকারের জন্য একটি কাজ। এই উত্তেজনাপূর্ণ প্রযুক্তিগত উন্নয়নের গতির পরিপ্রেক্ষিতে, তাদের সকলের জন্য এটি চালিয়ে যাওয়া চ্যালেঞ্জিং হবে।"
চিত্র ক্রেডিট: জোলিগন / Shutterstock.com
- "
- 000
- 10
- 2021
- কর্ম
- স্টক
- প্রশাসন
- প্রাপ্তবয়স্কদের
- সুবিধাদি
- এগিয়ে
- সব
- ইতিমধ্যে
- আমস্টারডাম
- বিশ্লেষণ
- অন্য
- অভিগমন
- কাছাকাছি
- শিল্প
- সহজলভ্য
- আগে
- জীববিদ্যা
- জৈবপ্রযুক্তি
- বাধা
- রক্ত
- ব্লুমবার্গ
- শরীর
- তৈরী করে
- পেতে পারি
- প্রার্থী
- বহন
- কারণ
- কারণসমূহ
- সিইও
- চ্যালেঞ্জিং
- সর্বোত্তম
- কোম্পানি
- কোম্পানি
- ধারণ
- নিয়ন্ত্রণ
- খরচ
- পারা
- ধার
- বিলি
- নির্ভর করে
- পরিকল্পিত
- ধ্বংস
- উন্নয়ন
- বিভিন্ন
- সরাসরি
- সরাসরি
- রোগ
- রোগ
- ডিএনএ
- নিচে
- ওষুধের
- সহজে
- সম্পাদক
- কার্যকর
- প্রভাব
- দক্ষতা
- দক্ষ
- উদাহরণ
- বিস্তৃত করা
- আশা
- অভিজ্ঞ
- চরম
- মুখ
- এফডিএ
- পরিশেষে
- প্রথম
- কেন্দ্রবিন্দু
- দৃষ্টি নিবদ্ধ করা
- পাওয়া
- ক্রিয়া
- মৌলিকভাবে
- ভবিষ্যৎ
- গিয়ার্
- সরকার
- দখল
- বৃহত্তর
- Green
- কৌশল
- ঘটা
- হার্ভার্ড
- স্বাস্থ্য
- স্বাস্থ্য বীমা
- স্বাস্থ্যসেবা
- সাহায্য
- এখানে
- উচ্চ
- কিভাবে
- যাহোক
- HTTPS দ্বারা
- মানবীয়
- উন্নতি
- বর্ধিত
- ক্রমবর্ধমান
- পরিকাঠামো
- বীমা
- বিনিয়োগ
- জড়িত
- সমস্যা
- IT
- শুধু একটি
- বরফ
- আইনগত
- উচ্চতা
- জীবনকাল
- আলো
- জীবিত
- দীর্ঘ
- দীর্ঘ মেয়াদী
- মুখ্য
- তৈরি করে
- পরিচালক
- বাজার
- ম্যাসাচুসেটস
- ব্যাপার
- মানে
- মিশ্র
- মাস
- মাসের
- অধিক
- সেতু
- চলন্ত
- প্রকৃতি
- কাছাকাছি
- চাহিদা
- নেদারল্যান্ডস
- নিউ জিল্যান্ড
- NIH এ
- সংখ্যা
- পছন্দ
- দৃষ্টান্ত
- বিশেষত
- সম্প্রদায়
- শতাংশ
- নির্ভুল
- স্থায়ী
- ফেজ
- টুকরা
- বিন্দু
- জনপ্রিয়
- জনসংখ্যা
- সম্ভাব্য
- সমস্যা
- প্রক্রিয়া
- গুণ
- ঢালু পথ
- হার
- হ্রাস করা
- হ্রাস
- সংক্রান্ত
- নিয়ন্ত্রকেরা
- থাকা
- প্রয়োজন
- ফলাফল
- ঝুঁকি
- রুট
- নিরাপদ
- নিরাপত্তা
- বিজ্ঞান
- স্ক্রিন
- সেট
- পরিবর্তন
- পরিবহন
- Shutterstock
- অনুরূপ
- সাইট
- ছোট
- So
- সমাধান
- সমাধান
- কিছু
- অকুস্থল
- শুরু
- কৌশল
- গবেষণায়
- অধ্যয়ন
- সফল
- সরবরাহ
- পদ্ধতি
- সিস্টেম
- লক্ষ্য
- লক্ষ্য করে
- টীম
- কারিগরী
- পরীক্ষা
- পরীক্ষামূলক
- পরীক্ষা
- নেদারল্যান্ড
- উৎস
- অতএব
- সময়
- বার
- টুল
- অনুবাদ
- চিকিত্সা
- চিকিৎসা
- অসাধারণ
- পরীক্ষা
- Uk
- বিশ্ববিদ্যালয়
- us
- সাধারণত
- বাহন
- চেক
- দুষ্ট
- জেয়
- হু
- ছাড়া
- হয়া যাই ?
