Alnylam تایید FDA را از AMVUTTRA™ (vutrisiran)، یک داروی RNAi برای درمان پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز ارثی ناشی از ترانس تیرتین در بزرگسالان اعلام کرد.

- اولین و تنها درمان تایید شده FDA که معکوس کننده اختلالات نوروپاتی را با تزریق زیر جلدی هر سه ماه یکبار نشان می دهد -

- AMVUTTRA به نقاط پایانی اولیه و ثانویه رسید، با بهبود قابل توجهی در پلی نوروپاتی، کیفیت زندگی و سرعت راه رفتن نسبت به دارونما خارجی -

- انتظار می رود شرکت در اوایل ژوئیه با توافق نامه های ارزشی برای تسریع دسترسی راه اندازی شود.

- Alnylam میزبان تماس کنفرانسی فردا، سه شنبه، 14 ژوئن 2022، ساعت 8:00 صبح به وقت شرقی -

CAMBRIDGE، Mass .– (سیم مشاغل) -داروسازی Alnylam ، شرکت (Nasdaq: ALNY)، شرکت پیشرو در درمان RNAi، امروز اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) AMVUTTRA را تایید کرده است. (vutrisiran)، یک داروی درمانی RNAi که از طریق تزریق زیر جلدی هر سه ماه یکبار (سه ماه یکبار) برای درمان پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز ارثی با واسطه ترانس تیرتین (hATTR) در بزرگسالان تجویز می شود. آمیلوئیدوز hATTR یک بیماری نادر، ارثی، به سرعت پیشرونده و کشنده با تظاهرات پلی نوروپاتی ناتوان کننده است که گزینه های درمانی کمی برای آن وجود دارد. تاییدیه FDA بر اساس نتایج مثبت 9 ماهه از مطالعه فاز 3 HELIOS-A است که در آن AMVUTTRA به طور قابل توجهی علائم و نشانه های پلی نوروپاتی را بهبود بخشید و بیش از 50 درصد از بیماران تظاهرات بیماری خود را متوقف یا معکوس کردند.

بیست سال پیش، Alnylam با چشم‌اندازی جسورانه برای تداخل RNA تأسیس شد تا تأثیر معناداری بر زندگی افرادی در سراسر جهان داشته باشد که نیازمند رویکردهای جدید برای رسیدگی به بیماری‌های جدی با نیازهای پزشکی برآورده نشده قابل توجه، مانند آمیلوئیدوز hATTR هستند. یوون گرین استریت، MBChB، مدیر اجرایی داروسازی Alnylam گفت: امروزه، AMVUTTRA این پتانسیل را دارد که استاندارد مراقبت برای افرادی که مبتلا به پلی نوروپاتی این بیماری ویرانگر هستند را تغییر دهد. ما از بیماران، خانواده‌ها و محققینی که در ساختن AMVUTTRA برای جامعه آمیلوئیدوز hATTR مشارکت دارند بسیار سپاسگزاریم. به‌عنوان پنجمین درمان RNAi که توسط Alnylam توسعه یافته و در کمتر از چهار سال تأیید قانونی دریافت می‌کند، ما معتقدیم AMVUTTRA نقطه عطف مهمی است که ما را یک قدم به دستیابی به P خود نزدیک‌تر می‌کند.⁵اهداف x25 با هدف انتقال Alnylam به یک شرکت پیشرو در بیوتکنولوژی است.

تاییدیه FDA AMVUTTRA بر اساس نتایج مثبت 9 ماهه از HELIOS-A، یک مطالعه جهانی، تصادفی، برچسب باز، چند مرکزی، فاز 3 که کارایی و ایمنی AMVUTTRA را در گروه متنوعی از بیماران مبتلا به آمیلوئیدوز hATTR با پلی نوروپاتی ارزیابی کرد. 164 بیمار مبتلا به آمیلوئیدوز hATTR به صورت تصادفی 3:1 برای دریافت 25 میلی گرم وترسیران (N=122) از طریق تزریق زیر جلدی هر سه ماه یک بار یا 0.3 میلی گرم بر کیلوگرم پاتیسیران (N=42) از طریق انفوزیون داخل وریدی هر سه هفته یک بار (مرجع) انتخاب شدند. گروه) به مدت 18 ماه. اثربخشی AMVUTTRA با مقایسه گروه AMVUTTRA در HELIOS-A با گروه دارونما (77=n) از مطالعه شاخص APOLLO فاز 3 Patisiran، یک مطالعه تصادفی کنترل شده در یک جمعیت بیمار مقایسه شد.

AMVUTTRA به نقطه پایانی اولیه مطالعه، یعنی تغییر از سطح پایه در امتیاز اختلال نوروپاتی اصلاح شده + 7 (mNIS+7) در 9 ماه رسید. درمان با AMVUTTRA (N = 114) منجر به کاهش 2.2 امتیازی (بهبود) در mNIS+7 نسبت به سطح پایه در مقایسه با میانگین 14.8 امتیاز افزایش (بدتر شدن) گزارش شده برای گروه دارونما خارجی (N = 67) شد که منجر به تفاوت میانگین 17.0 امتیاز نسبت به دارونما (P<0.0001). در 9 ماهگی، 50 درصد از بیماران تحت درمان با AMVUTTRA بهبودی را در اختلال نوروپاتی نسبت به سطح ابتدایی تجربه کردند.

AMVUTTRA همچنین تمام نقاط پایانی ثانویه مطالعه را در 9 ماه با بهبود قابل توجهی در نمره پرسشنامه کیفیت زندگی نورفولک- نوروپاتی دیابتی (Norfolk QoL-DN) و آزمون راه رفتن 10 متری (10-MWT) انجام داد و بهبودهایی مشاهده شد. در نقاط پایانی اکتشافی، از جمله تغییر از سطح پایه در شاخص توده بدنی اصلاح شده (mBMI)، همه نسبت به دارونما خارجی. نتایج اثربخشی در 18 ماهگی با داده‌های 9 ماهه مطابقت داشت، با AMVUTTRA در مقایسه با دارونما خارجی برای تمام نقاط پایانی ثانویه از جمله mNIS+7، Norfolk QoL-DN، 10-MWT و mBMI، و عدم حقارت در کاهش TTR سرم نسبت به داخل، به بهبودهای آماری معنی‌داری دست یافت. -گروه مرجع مطالعه پاتیسیران.

AMVUTTRA یک پروفایل ایمنی و تحمل دلگرم کننده با 9 ماه دوز نشان داد و هیچ قطع یا مرگ مرتبط با دارو وجود نداشت. شایع ترین عوارض جانبی گزارش شده (AEs) در بیماران تحت درمان با AMVUTTRA شامل آرترالژی (11 درصد)، تنگی نفس (7 درصد) و کاهش ویتامین A (7 درصد) بود. واکنش های محل تزریق (ISR) در 5 بیمار (4 درصد) گزارش شد و همه خفیف و گذرا بودند.

مایکل پولیدفکیس، MD، MHS، پروفسور، اعصاب جانز هاپکینز و HELIOS، گفت: «تأیید FDA AMVUTTRA برای جامعه آمیلوئیدوز hATTR، که به درمان‌های اضافی برای رسیدگی به پلی نوروپاتی این بیماری پیش‌رونده، تهدیدکننده حیات و چند سیستمی نیاز دارند، بسیار دلگرم‌کننده است. -یک محقق مطالعه AMVUTTRA یک گزینه درمانی جدید است که پتانسیل توقف یا معکوس کردن پیشرفت پلی نوروپاتی را در بیماران با مشخصات ایمنی قابل قبول، همراه با یک رژیم دوز زیر جلدی نادر که ممکن است به بهبود تجربه مدیریت بیماری برای بیماران نیز کمک کند، نشان داده است.

ایزابل لوسادا، بنیانگذار و مدیر عامل کنسرسیوم تحقیقاتی آمیلوئیدوز، گفت: «امروز ما تأیید FDA از vutrisiran را جشن می گیریم، یک گزینه درمانی مورد استقبال بیماران آمیلوئیدوز hATTR که چالش های پلی نوروپاتی این بیماری را تجربه می کنند. "با این تایید، Alnylam گزینه های درمانی را گسترش داده است که ممکن است از بهبود کیفیت زندگی حمایت کند و امیدی برای بیماران و خانواده های جامعه آمیلوئیدوز ایجاد کند."

Alnylam سابقه قوی و اثبات شده ای دارد تا اطمینان حاصل کند که افرادی که ممکن است از درمان های RNAi بهره مند شوند، به آنها دسترسی خواهند داشت، همانطور که در جدیدترین نسخه این شرکت ذکر شده است. گزارش فلسفه دسترسی بیمار. مطابق با فلسفه دسترسی بیمار ما، AMVUTTRA مطابق با ارزش ارائه شده قیمت گذاری می شود. پیش‌بینی می‌شود چارچوب توافق‌نامه مبتنی بر ارزش (VBA) ابتکاری موجود ما به تسریع دسترسی به این درمان مهم برای بیماران کمک کند. انتظار می رود AMVUTTRA برای ارسال به ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی در ایالات متحده در اوایل ماه جولای در دسترس باشد.

Alnylam یک برنامه خدمات پشتیبانی از بیمار، Alnylam Assist را ارائه می دهدبرای افرادی که در ایالات متحده AMVUTTRA و خانواده‌هایشان را تجویز کرده‌اند تا برای دسترسی به این درمان جدید کمک دریافت کنند. Alnylam Assist شامل Case Managers است، تیمی که برای کمک به بیماران در راستی‌آزمایی مزایای بیمه و کمک مالی برای کسانی که واجد شرایط هستند، اختصاص داده شده است. رابط های آموزش بیمار نیز برای پاسخگویی به سوالات بیماران در مورد بیماری و درمان آنها در دسترس هستند. پزشکان و بیماران می توانند با مراجعه به برنامه خدمات حمایت از بیمار Alnylam اطلاعات بیشتری کسب کنند AlnylamAssist.com یا با شماره 1-833-256-2748 تماس بگیرید.

Vutrisiran توسط آژانس دارویی اروپا (EMA)، آژانس تنظیم مقررات سلامت برزیل (ANVISA) و آژانس داروسازی و تجهیزات پزشکی ژاپن (PMDA) در دست بررسی است. Vutrisiran قبلاً در ایالات متحده و اتحادیه اروپا (EU) برای درمان آمیلوئیدوز ATTR و در ژاپن برای آمیلوئیدوز خانوادگی نوع ترانس تیرتین با پلی نوروپاتی به عنوان داروی یتیم اعطا شده بود. یک رژیم دوز دوز 50 میلی گرمی دوسالانه در دوره تمدید درمان تصادفی شده (RTE) در کارآزمایی HELIOS-A در دست ارزیابی است. Vutrisiran همچنین در مطالعه فاز 3 HELIOS-B برای درمان بیماران مبتلا به آمیلوئیدوز ATTR با کاردیومیوپاتی، از جمله آمیلوئیدوز hATTR و نوع وحشی ATTR (wtATTR) مورد ارزیابی قرار گرفته است.

بازدید AMVUTTRA.com برای اطلاعات بیشتر، از جمله اطلاعات کامل نسخه.

اطلاعات تماس کنفرانسی

مدیریت Alnylam تایید FDA AMVUTTRA را از طریق کنفرانس تلفنی در روز سه‌شنبه، ۱۴ ژوئن ۲۰۲۲، ساعت ۸:۰۰ صبح به وقت شرقی مورد بحث قرار خواهد داد. ارائه پخش اینترنتی نیز در صفحه سرمایه گذاران وب سایت شرکت در دسترس خواهد بود، www.alnylam.com. برای دسترسی به تماس، لطفاً پنج دقیقه قبل از زمان شروع، با شماره 1-877-312-7507 (داخلی) یا +1-631-813-4828 (بین المللی) تماس بگیرید و به شناسه کنفرانس 1084157 مراجعه کنید. تماس مجدد پخش خواهد شد. از ساعت 11:00 صبح به وقت شرقی در روز تماس در دسترس است. برای دسترسی به پخش مجدد، لطفاً 855-859-2056 (داخلی) یا +1-404-537-3406 (بین المللی) را شماره گیری کرده و به شناسه کنفرانس 1084157 مراجعه کنید.

اطلاعات مهم ایمنی

کاهش سطح ویتامین A سرم و مکمل های توصیه شده

درمان AMVUTTRA منجر به کاهش سطح ویتامین A سرم می شود.

برای بیمارانی که AMVUTTRA مصرف می کنند، مکمل در مقدار توصیه شده روزانه (RDA) ویتامین A توصیه می شود. در طول درمان با AMVUTTRA نباید دوزهای بالاتر از RDA برای دستیابی به سطوح طبیعی ویتامین A سرم تجویز شود، زیرا سطح ویتامین A سرم منعکس کننده کل ویتامین A در بدن نیست.

در صورت بروز علائم چشمی حاکی از کمبود ویتامین A (مانند شب کوری) بیماران باید به چشم پزشک ارجاع داده شوند.

واکنشهای جانبی

شایع ترین عوارض جانبی که در بیماران تحت درمان با AMVUTTRA رخ داد، آرترالژی (11%)، تنگی نفس (7%) و کاهش ویتامین A (7%) بود.

برای اطلاعات بیشتر در مورد AMVUTTRA، لطفاً به قسمت کامل مراجعه کنید تجویز اطلاعات.

درباره AMVUTTRA (وتریسیران)

AMVUTTRA (vutrisiran) یک داروی درمانی RNAi است که در ایالات متحده برای درمان پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز ارثی با واسطه ترانس تیرتین (hATTR) در بزرگسالان تأیید شده است. این یک RNA مداخله گر کوچک دو رشته ای (siRNA) است که RNA پیام رسان ترانس تیرتین (TTR) جهش یافته و نوع وحشی (TTR) را هدف قرار می دهد. AMVUTTRA با استفاده از پلتفرم تحویل کونژوگه با شیمی تثبیت پیشرفته (ESC)-GalNAc Alnylam برای افزایش قدرت و پایداری متابولیک بالا طراحی شده است تا امکان تزریق زیر جلدی را هر سه ماه یکبار (سه ماهه) فراهم کند. نتایج حاصل از مطالعه فاز 3 محوری HELIOS-A نشان می‌دهد که AMVUTTRA به سرعت سطوح TTR سرم را کاهش می‌دهد، پتانسیل معکوس کردن اختلال نوروپاتی را نسبت به سطح پایه دارد و سایر معیارهای کلیدی بار بیماری را نسبت به دارونما خارجی در بیماران مبتلا به پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز hATTR بهبود می‌بخشد. برای اطلاعات بیشتر در مورد AMVUTTRA، مراجعه کنید AMVUTTRA.com.

درباره hATTR آمیلوئیدوز

آمیلوئیدوز ارثی با واسطه ترانس تیرتین (hATTR) یک بیماری ارثی، به تدریج ناتوان کننده و کشنده است که توسط انواع (یعنی جهش) در ژن TTR ایجاد می شود. پروتئین TTR اساساً در کبد تولید می‌شود و معمولاً حامل ویتامین A است. انواع مختلف ژن TTR باعث تجمع پروتئین‌های آمیلوئید غیرطبیعی می‌شود و به اندام‌ها و بافت‌های بدن مانند اعصاب محیطی و قلب آسیب می‌رساند و در نتیجه حسی-حرکتی محیطی غیرطبیعی است. نوروپاتی، نوروپاتی اتونومیک و/یا کاردیومیوپاتی، و همچنین سایر تظاهرات بیماری. آمیلوئیدوز hATTR، نشان دهنده یک نیاز عمده پزشکی برآورده نشده با عوارض و مرگ و میر قابل توجه است که تقریباً 50,000 نفر را در سراسر جهان تحت تأثیر قرار می دهد. میانگین بقا 4.7 سال پس از تشخیص است، با کاهش بقا (3.4 سال) برای بیمارانی که با کاردیومیوپاتی مراجعه می کنند.

درباره RNAi

RNAi (تداخل RNA) یک فرآیند طبیعی سلولی خاموش کردن ژن است که نشان دهنده آن است یکی از امیدوار کننده ترین و سریع ترین مرزها در توسعه زیست شناسی و دارو امروزه. کشف آن به عنوان "یک پیشرفت علمی بزرگ که هر دهه یک بار اتفاق می افتد" اعلام شده است و با اعطای جایزه نوبل فیزیولوژی یا پزشکی در سال 2006 شناخته شد. با استفاده از فرآیند بیولوژیکی طبیعی RNAi که در سلول‌های ما اتفاق می‌افتد، کلاس جدیدی از داروها که به عنوان درمان‌های RNAi شناخته می‌شوند، اکنون به واقعیت تبدیل شده‌اند. RNA مداخله گر کوچک (siRNA)، مولکول هایی که واسطه RNAi هستند و پلت فرم درمانی RNAi Alnylam را تشکیل می دهند، در بالادست داروهای امروزی با خاموش کردن RNA پیام رسان (mRNA) - پیش سازهای ژنتیکی - که پروتئین های عامل بیماری را رمزگذاری می کنند، عمل می کنند، بنابراین از ساخت آنها جلوگیری می کند. . این یک رویکرد انقلابی با پتانسیل تغییر مراقبت از بیماران مبتلا به بیماری های ژنتیکی و سایر بیماری ها است.

درباره آلنیلام داروسازی

Alnylam (Nasdaq: ALNY) ترجمه تداخل RNA (RNAi) را به یک کلاس کاملاً جدید از داروهای نوآورانه با پتانسیل تغییر زندگی افراد مبتلا به بیماری‌های نادر و شایع با نیازهای برآورده نشده هدایت کرده است. بر اساس علم برنده جایزه نوبل، درمان‌های RNAi یک رویکرد قدرتمند و تایید شده بالینی را نشان می‌دهد که داروهای متحول کننده را ارائه می‌دهد. از زمان تأسیس آن در 20 سال پیش، Alnylam انقلاب RNAi را رهبری کرده است و همچنان به ارائه چشم اندازی جسورانه برای تبدیل امکان علمی به واقعیت ادامه می دهد. محصولات تجاری RNAi آلنیلام ONPATTRO هستند^® (patisiran), GIVLAARI^® (گیووسیران)، OXLUMO^® (لوماسیران)، AMVUTTRA (وتریسیران) و لقویو^® (inclisiran) در حال توسعه و تجاری سازی توسط شریک Alnylam، Novartis. Alnylam دارای خط لوله عمیقی از داروهای تحقیقاتی است، از جمله پنج نامزد محصول که در مراحل آخر توسعه هستند. Alnylam در حال اجرا بر روی “Alnylam P⁵استراتژی x25 اینچی برای ارائه داروهای دگرگون کننده در بیماری های نادر و رایج که به نفع بیماران در سراسر جهان از طریق نوآوری پایدار و عملکرد مالی استثنایی است، که منجر به نمایه بیوتکنولوژی پیشرو می شود. دفتر مرکزی Alnylam در کمبریج، MA است. برای اطلاعات بیشتر در مورد مردم، علم و خط لوله، www.alnylam.com و در توییتر با ما در ارتباط باشید @Alnylam، در لینکیا روی اینستاگرام.

بیانیه های آینده نگر Alnylam

اظهارات مختلف در این نسخه در مورد انتظارات، برنامه‌ها و چشم‌اندازهای آینده Alnylam، از جمله، بدون محدودیت، دیدگاه‌های Alnylam در مورد ایمنی و اثربخشی AMVUTTRA، یک تزریق زیر جلدی سه ماهه، برای درمان پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز hATTR در بزرگسالان، بالقوه AMVUTTRA برای تغییر استاندارد مراقبت برای افراد مبتلا به پلی نوروپاتی آمیلوئیدوز hATTR، با پتانسیل ثابت شده برای متوقف کردن یا معکوس کردن پیشرفت پلی نوروپاتی با مشخصات ایمنی قابل قبول و کمک به بهبود تجربه مدیریت بیماری برای بیماران، زمان مورد انتظار ایالات متحده. راه اندازی AMVUTTRA، ادامه بررسی نظارتی AMVUTTRA در حوزه های قضایی متعدد، ارزیابی مداوم یک رژیم دوز دوز 50 میلی گرم دو سالانه در کارآزمایی HELIOS-A، ارزیابی vutrisiran در مطالعه فاز 3 HELIOS-B برای درمان بیماران مبتلا به آمیلوئیدوز ATTR با کاردیومیوپاتی، و آرزوی Alnylam برای تبدیل شدن به یک شرکت پیشرو در بیوتکنولوژی و دستیابی برنامه‌ریزی شده به استراتژی Alnylam P5x25، بیانیه‌های آینده‌نگر برای اهداف مفاد بندر امن تحت قانون اصلاحات دعوی حقوقی اوراق بهادار خصوصی در سال 1995 است. نتایج واقعی و برنامه‌های آتی ممکن است به‌دلیل خطرات مهم مختلف، عدم قطعیت‌ها و سایر عوامل، از جمله تأثیر مستقیم یا غیرمستقیم همه‌گیری جهانی COVID-19 یا هر آینده‌ای که در آینده وجود داشته باشد، ممکن است از نظر مادی با نتایج نشان داده شده توسط این اظهارات آینده‌نگر متفاوت باشد. بیماری همه گیر در کسب و کار Alnylam، نتایج عملیات و وضعیت مالی و اثربخشی یا به موقع بودن تلاش های Alnylam برای کاهش تأثیر بیماری همه گیر؛ تأثیر بالقوه انتقال اخیر رهبری بر توانایی Alnylam برای جذب و حفظ استعدادها و اجرای موفقیت آمیز استراتژی Alnylam P5x25. توانایی Alnylam در کشف و توسعه نامزدهای دارویی جدید و رویکردهای تحویل و نشان دادن موفقیت آمیز کارایی و ایمنی نامزدهای محصول خود. نتایج پیش بالینی و بالینی برای نامزدهای محصول خود؛ اقدامات یا توصیه‌های آژانس‌های نظارتی و توانایی Alnylam برای کسب و حفظ تأییدیه نظارتی برای نامزدهای محصولات خود، از جمله vutrisiran، و همچنین قیمت‌گذاری و بازپرداخت مطلوب؛ با موفقیت راه اندازی، بازاریابی و فروش محصولات مورد تایید خود در سطح جهانی؛ تأخیر، وقفه یا شکست در تولید و عرضه محصولات نامزد یا محصولات عرضه شده آن به بازار؛ کسب، حفظ و حمایت از مالکیت معنوی؛ توانایی Alnylam برای گسترش موفقیت آمیز نشانه های OXLUMO، ONPATTRO یا AMVUTTRA در آینده. توانایی Alnylam برای مدیریت رشد و هزینه های عملیاتی خود از طریق سرمایه گذاری منظم در عملیات و توانایی آن برای دستیابی به مشخصات مالی خودپایدار در آینده بدون نیاز به تامین مالی سهام آتی. توانایی Alnylam برای حفظ همکاری های تجاری استراتژیک. وابستگی Alnylam به اشخاص ثالث برای توسعه و تجاری سازی برخی محصولات، از جمله Novartis، Sanofi، Regeneron و Vir. نتیجه دعوا؛ تأثیر بالقوه تحقیقات فعلی و خطرات آتی دولت؛ و هزینه های غیر منتظره؛ و همچنین آن خطراتی که به طور کامل در "عوامل خطر" ارائه شده با آخرین گزارش فصلی Alnylam در مورد فرم 10-Q ارائه شده در کمیسیون بورس و اوراق بهادار (SEC) و در سایر پرونده های SEC آن مورد بحث قرار گرفته است. علاوه بر این، هرگونه اظهارات آینده‌نگر تنها بیانگر دیدگاه‌های النیلام از امروز است و نباید به عنوان نمایانگر دیدگاه‌های آن در تاریخ‌های بعدی به آن اعتماد کرد.

اطلاعات تماس

داروسازی Alnylam ، شرکت
کریستین ریگان لیندنبوم

(سرمایه گذاران و رسانه ها)

617-682-4340

جاش برادسکی

(سرمایه گذاران)

617-551-8276