Alnylam ने AMVUTTRA™ (vutrisiran) के FDA अनुमोदन की घोषणा की, जो वयस्कों में वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन-मध्यस्थ अमाइलॉइडोसिस के पोलीन्यूरोपैथी के उपचार के लिए एक RNAi चिकित्सीय है।

- हर तीन महीने में एक बार उपचर्म प्रशासन के साथ न्यूरोपैथी हानि में पहला और एकमात्र एफडीए-अनुमोदित उपचार प्रदर्शित करता है -

- AMVUTTRA ने प्राथमिक और सभी माध्यमिक समापन बिंदुओं को पूरा किया, पोलीन्यूरोपैथी में महत्वपूर्ण सुधार के साथ, जीवन की गुणवत्ता और बाहरी प्लेसबो से संबंधित गति गति -

- कंपनी को जुलाई की शुरुआत में लॉन्च करने की उम्मीद है, मूल्य-आधारित समझौतों के साथ पहुंच में तेजी लाने के लिए -

- अलनीलम कल, मंगलवार, 14 जून, 2022 को सुबह 8:00 बजे सम्मेलन कॉल की मेजबानी करेगा -

कैंब्रिज, मास। (बिजनेस तार) -अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स, इंक। (नैस्डैक: ALNY), अग्रणी RNAi चिकित्सीय कंपनी, ने आज घोषणा की कि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने AMVUTTRA को मंजूरी दी है। (वुट्रिसिरन), वयस्कों में वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन-मध्यस्थता (एचएटीटीआर) अमाइलॉइडोसिस के पोलीन्यूरोपैथी के उपचार के लिए हर तीन महीने (त्रैमासिक) में एक बार चमड़े के नीचे इंजेक्शन के माध्यम से प्रशासित एक आरएनएआई चिकित्सीय। hATTR अमाइलॉइडोसिस दुर्बल करने वाली पोलीन्यूरोपैथी अभिव्यक्तियों के साथ एक दुर्लभ, विरासत में मिली, तेजी से प्रगतिशील और घातक बीमारी है, जिसके लिए उपचार के कुछ विकल्प हैं। FDA अनुमोदन HELIOS-A चरण 9 के अध्ययन के सकारात्मक 3-महीने के परिणामों पर आधारित है, जहां AMVUTTRA ने पोलीन्यूरोपैथी के संकेतों और लक्षणों में काफी सुधार किया है, जिसमें 50 प्रतिशत से अधिक रोगियों ने अपनी बीमारी की अभिव्यक्तियों को रोकने या उलटने का अनुभव किया है।

"बीस साल पहले, अलनीलम की स्थापना आरएनए हस्तक्षेप के लिए साहसिक दृष्टि के साथ की गई थी, जो कि एचएटीटीआर एमाइलॉयडोसिस जैसी महत्वपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताओं के साथ गंभीर बीमारियों को दूर करने के लिए नए दृष्टिकोणों की आवश्यकता वाले लोगों के जीवन पर सार्थक प्रभाव डालने के लिए स्थापित किया गया था। आज, AMVUTTRA में इस विनाशकारी बीमारी के पोलीन्यूरोपैथी के साथ रहने वाले लोगों के लिए देखभाल के मानक को बदलने की क्षमता है, ”अलनीलम फार्मास्युटिकल्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी, एमबीसीएचबी, यवोन ग्रीनस्ट्रीट ने कहा। "हम रोगियों, परिवारों और जांचकर्ताओं के बहुत आभारी हैं, जिन्होंने अएमवीत्तरा को एचएटीटीआर एमाइलॉयडोसिस समुदाय के लिए एक वास्तविकता बनाने में शामिल किया है। चार साल से कम समय में विनियामक अनुमोदन प्राप्त करने के लिए अलनीलम द्वारा विकसित पांचवें आरएनएआई चिकित्सीय के रूप में, हमारा मानना ​​है कि अमवट्टा एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर का प्रतिनिधित्व करता है जो हमें अपने पी को प्राप्त करने के करीब एक कदम आगे लाता है।⁵x25 लक्ष्य एक प्रमुख बायोटेक कंपनी के लिए Alnylam के संक्रमण के उद्देश्य से है।"

AMVUTTRA की FDA अनुमोदन पर आधारित है सकारात्मक 9 महीने के परिणाम HELIOS-A से, एक वैश्विक, यादृच्छिक, ओपन-लेबल, मल्टीसेंटर, चरण 3 अध्ययन जिसने पोलीन्यूरोपैथी के साथ hATTR अमाइलॉइडोसिस वाले रोगियों के विविध समूह में AMVUTTRA की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन किया। एचएटीटीआर अमाइलॉइडोसिस वाले 164 रोगियों को हर तीन महीने में एक बार चमड़े के नीचे इंजेक्शन के माध्यम से 3 मिलीग्राम वुट्रिसिरन (एन = 1) प्राप्त करने के लिए 25: 122 यादृच्छिक किया गया था या हर तीन सप्ताह में एक बार 0.3 मिलीग्राम / किग्रा पेटीसिरन (एन = 42) अंतःशिरा जलसेक के माध्यम से प्राप्त किया गया था (संदर्भ समूह) 18 महीने के लिए। AMVUTTRA की प्रभावकारिता का मूल्यांकन HELIOS-A में AMVUTTRA समूह की तुलना प्लेसीबो समूह (n = 77) के साथ ऐतिहासिक APOLLO चरण 3 पेटीसीरन के अध्ययन से किया गया था, जो एक तुलनीय रोगी आबादी में एक यादृच्छिक नियंत्रित अध्ययन है।

AMVUTTRA ने 7 महीनों में अध्ययन के प्राथमिक समापन बिंदु, संशोधित न्यूरोपैथी इम्पेयरमेंट स्कोर + 7 (mNIS+9) में बेसलाइन से परिवर्तन को पूरा किया। AMVUTTRA (N=114) के साथ उपचार के परिणामस्वरूप बाह्य प्लेसीबो समूह (N=2.2) के लिए रिपोर्ट की गई 7 बिंदु माध्य वृद्धि (बिगड़ती) की तुलना में आधारभूत से mNIS+14.8 में 67 अंक की कमी (सुधार) हुई, जिसके परिणामस्वरूप एक प्लेसीबो के सापेक्ष 17.0 अंक माध्य अंतर (p<0.0001); 9 महीने तक, AMVUTTRA के साथ इलाज किए गए 50 प्रतिशत रोगियों ने बेसलाइन के सापेक्ष न्यूरोपैथी हानि में सुधार का अनुभव किया।

AMVUTTRA ने 9 महीनों में अध्ययन में सभी माध्यमिक समापन बिंदुओं को पूरा किया, जीवन प्रश्नावली की नॉरफ़ॉक गुणवत्ता-मधुमेह न्यूरोपैथी (नॉरफ़ॉक क्यूओएल-डीएन) स्कोर और समयबद्ध 10-मीटर वॉक टेस्ट (10-MWT) में महत्वपूर्ण सुधार के साथ, और सुधार देखे गए। खोजपूर्ण समापन बिंदुओं में, संशोधित बॉडी मास इंडेक्स (एमबीएमआई) में बेसलाइन से परिवर्तन सहित, बाहरी प्लेसीबो के सभी सापेक्ष। 18 महीनों में प्रभावोत्पादकता परिणाम 9-महीने के डेटा के अनुरूप थे, AMVUTTRA ने mNIS + 7, नॉरफ़ॉक QoL-DN, 10-MWT और mBMI सहित सभी माध्यमिक समापन बिंदुओं के लिए बाहरी प्लेसीबो की तुलना में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार प्राप्त किया, और सीरम टीटीआर में कमी के सापेक्ष गैर-हीनता। -स्टडी पाटीसिरन रेफरेंस ग्रुप।

AMVUTTRA ने 9 महीने की खुराक के साथ एक उत्साहजनक सुरक्षा और सहनशीलता प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया और नशीली दवाओं से संबंधित कोई भी बंद या मृत्यु नहीं हुई। AMVUTTRA- उपचारित रोगियों में सबसे अधिक सूचित प्रतिकूल घटनाओं (AEs) में आर्थ्राल्जिया (11 प्रतिशत), डिस्पेनिया (7 प्रतिशत) और विटामिन ए की कमी (7 प्रतिशत) शामिल हैं। 5 रोगियों (4 प्रतिशत) में इंजेक्शन साइट प्रतिक्रियाएं (आईएसआर) की सूचना मिली थी और सभी हल्के और क्षणिक थे।

जॉन्स हॉपकिन्स न्यूरोलॉजी और हेलिओस के प्रोफेसर, एमएचएस, एमएचएस के एमडी माइकल पॉलीडेफकिस ने कहा, "एएमवीयूटीआरए की एफडीए अनुमोदन एचएटीटीआर एमिलॉयडोसिस समुदाय के लिए बहुत उत्साहजनक है, जिन्हें इस प्रगतिशील, जीवन-धमकी देने वाली, मल्टीसिस्टम बीमारी के बहुपद को संबोधित करने के लिए अतिरिक्त उपचार की आवश्यकता है।" -एक अध्ययन अन्वेषक। "AMVUTTRA एक नया चिकित्सीय विकल्प है जिसने एक स्वीकार्य सुरक्षा प्रोफ़ाइल वाले रोगियों में पोलीन्यूरोपैथी प्रगति को रोकने या उलटने की क्षमता का प्रदर्शन किया है, साथ ही एक दुर्लभ, उपचर्म खुराक आहार जो रोगियों के लिए रोग प्रबंधन अनुभव को बेहतर बनाने में भी मदद कर सकता है।"

एमिलॉयडोसिस रिसर्च कंसोर्टियम के संस्थापक और सीईओ इसाबेल लुसाडा ने कहा, "आज हम वुट्रीसिरन की एफडीए की मंजूरी का जश्न मनाते हैं, जो एचएटीटीआर एमाइलॉयडोसिस रोगियों के लिए एक स्वागत योग्य उपचार विकल्प है, जो बीमारी की पोलीन्यूरोपैथी की चुनौतियों का सामना कर रहे हैं।" "इस अनुमोदन के साथ, अलनीलम ने उपचार विकल्पों का विस्तार किया है जो जीवन की गुणवत्ता में सुधार का समर्थन कर सकते हैं, एमिलॉयडोसिस समुदाय में रोगियों और परिवारों के लिए आशा प्रदान कर सकते हैं।"

कंपनी के नवीनतम में उल्लिखित के अनुसार, अलनीलम का यह सुनिश्चित करने के लिए एक मजबूत और सिद्ध ट्रैक रिकॉर्ड है कि जो आरएनएआई चिकित्सीय से लाभान्वित हो सकते हैं, उनकी उन तक पहुंच होगी। रोगी पहुंच दर्शन रिपोर्ट. हमारे रोगी पहुंच दर्शन के अनुरूप, AMVUTTRA की कीमत वितरित मूल्य के अनुरूप है। हमारे मौजूदा नवोन्मेषी मूल्य-आधारित समझौते (वीबीए) ढांचे से रोगियों के लिए इस महत्वपूर्ण चिकित्सा तक पहुंच में तेजी लाने में मदद की उम्मीद है। AMVUTTRA जुलाई की शुरुआत में अमेरिका में स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के लिए शिपमेंट के लिए उपलब्ध होने की उम्मीद है।

Alnylam एक रोगी सहायता सेवा कार्यक्रम प्रदान करता है, Alnylam Assist, अमेरिका में लोगों ने इस नई चिकित्सा तक पहुँचने में सहायता प्राप्त करने के लिए AMVUTTRA और उनके परिवारों को निर्धारित किया। अलनीलम असिस्ट में केस मैनेजर्स शामिल हैं, जो एक टीम है जो मरीजों को बीमा लाभों के सत्यापन में मदद करने और योग्यता प्राप्त करने वालों के लिए वित्तीय सहायता के लिए समर्पित है। रोगी शिक्षा संपर्क भी रोगियों के उनकी बीमारी और उपचार के बारे में सवालों के जवाब देने के लिए उपलब्ध हैं। चिकित्सक और रोगी Alnylam के रोगी सहायता सेवा कार्यक्रम के बारे में अधिक जान सकते हैं AlnylamAssist.com या 1-833-256-2748 पर कॉल करें।

यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए), ब्राजील की स्वास्थ्य नियामक एजेंसी (एएनवीएसए) और जापानी फार्मास्यूटिकल्स एंड मेडिकल डिवाइसेज एजेंसी (पीएमडीए) द्वारा वुट्रिसिरन की समीक्षा की जा रही है। वुट्रिसिरन को पहले अमेरिका और यूरोपीय संघ (ईयू) में एटीटीआर एमाइलॉयडोसिस के इलाज के लिए और जापान में पॉलीन्यूरोपैथी के साथ ट्रान्सथायरेटिन टाइप फैमिलियल एमाइलॉयडोसिस के लिए अनाथ ड्रग पदनाम दिया गया था। HELIOS-A परीक्षण में चल रहे यादृच्छिक उपचार विस्तार (RTE) अवधि के भीतर एक द्विवार्षिक 50mg खुराक आहार का मूल्यांकन किया जा रहा है। एचएटीटीआर और वाइल्ड-टाइप एटीटीआर (डब्ल्यूटीएटीटीआर) एमाइलॉयडोसिस दोनों सहित कार्डियोमायोपैथी के साथ एटीटीआर एमाइलॉयडोसिस के रोगियों के उपचार के लिए हेलीओस-बी चरण 3 के अध्ययन में वुट्रीसिरन का मूल्यांकन भी किया जा रहा है।

भेंट AMVUTTRA.com पूर्ण निर्धारित जानकारी सहित अधिक जानकारी के लिए।

सम्मेलन कॉल जानकारी

Alnylam प्रबंधन मंगलवार, 14 जून, 2022 को सुबह 8:00 बजे ET में कॉन्फ्रेंस कॉल के माध्यम से AMVUTTRA के FDA अनुमोदन पर चर्चा करेगा। एक वेबकास्ट प्रस्तुति कंपनी की वेबसाइट के निवेशक पृष्ठ पर भी उपलब्ध होगी, www.alnylam.com. कॉल को एक्सेस करने के लिए, कृपया प्रारंभ समय से पांच मिनट पहले 1-877-312-7507 (घरेलू) या +1-631-813-4828 (अंतर्राष्ट्रीय) डायल करें और कॉन्फ़्रेंस आईडी 1084157 देखें। कॉल का रिप्ले होगा कॉल के दिन सुबह 11:00 बजे ET उपलब्ध है। रीप्ले को एक्सेस करने के लिए, कृपया 855-859-2056 (घरेलू) या +1-404-537-3406 (अंतर्राष्ट्रीय) डायल करें और कॉन्फ़्रेंस आईडी 1084157 देखें।

महत्वपूर्ण सुरक्षा जानकारी

कम सीरम विटामिन ए स्तर और अनुशंसित पूरक

AMVUTTRA उपचार से सीरम विटामिन ए के स्तर में कमी आती है।

AMVUTTRA लेने वाले रोगियों के लिए विटामिन ए के अनुशंसित दैनिक भत्ता (आरडीए) के पूरक की सलाह दी जाती है। AMVUTTRA के साथ उपचार के दौरान सामान्य सीरम विटामिन ए स्तरों को प्राप्त करने की कोशिश करने के लिए आरडीए से अधिक खुराक नहीं दी जानी चाहिए, क्योंकि सीरम विटामिन ए का स्तर शरीर में कुल विटामिन ए को प्रतिबिंबित नहीं करता है।

मरीजों को एक नेत्र रोग विशेषज्ञ के पास भेजा जाना चाहिए यदि वे विटामिन ए की कमी (जैसे, रतौंधी) के संकेत देने वाले नेत्र संबंधी लक्षण विकसित करते हैं।

प्रतिकूल प्रतिक्रिया

AMVUTTRA के साथ इलाज किए गए रोगियों में होने वाली सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं आर्थ्राल्जिया (11%), डिस्पेनिया (7%), और विटामिन ए में कमी (7%) थीं।

AMVUTTRA के बारे में अतिरिक्त जानकारी के लिए, कृपया पूरा देखें सूचना देना.

AMVUTTRA . के बारे में (वुत्रिसिरन)

अमवत्तरा (vutrisiran) वयस्कों में वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन-मध्यस्थता (hATTR) अमाइलॉइडोसिस के पोलीन्यूरोपैथी के उपचार के लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में स्वीकृत एक RNAi चिकित्सीय है। यह एक डबल-स्ट्रैंडेड स्मॉल इंटरफेरिंग आरएनए (siRNA) है जो म्यूटेंट और वाइल्ड-टाइप ट्रान्सथायरेटिन (TTR) मैसेंजर RNA (mRNA) को लक्षित करता है। Alnylam के एन्हांस्ड स्टेबिलाइज़ेशन केमिस्ट्री (ESC) -GalNAc-conjugate डिलीवरी प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करते हुए, AMVUTTRA को हर तीन महीने (त्रैमासिक) में एक बार चमड़े के नीचे इंजेक्शन की अनुमति देने के लिए बढ़ी हुई शक्ति और उच्च चयापचय स्थिरता के लिए डिज़ाइन किया गया है। महत्वपूर्ण HELIOS-A चरण 3 के अध्ययन से पता चलता है कि AMVUTTRA तेजी से सीरम TTR स्तर को कम करता है, बेसलाइन के सापेक्ष न्यूरोपैथी हानि को उलटने की क्षमता रखता है और hATTR एमाइलॉयडोसिस के पोलीन्यूरोपैथी वाले रोगियों में बाहरी प्लेसीबो के सापेक्ष रोग के बोझ के अन्य प्रमुख उपायों में सुधार करता है। AMVUTTRA के बारे में अधिक जानकारी के लिए देखें AMVUTTRA.com.

एचएटीटीआर अमाइलॉइडोसिस के बारे में

वंशानुगत ट्रान्सथायरेटिन-मध्यस्थता (एचएटीटीआर) एमाइलॉयडोसिस टीटीआर जीन में वेरिएंट (यानी, म्यूटेशन) के कारण विरासत में मिली, उत्तरोत्तर दुर्बल करने वाली और घातक बीमारी है। टीटीआर प्रोटीन मुख्य रूप से यकृत में उत्पन्न होता है और आम तौर पर विटामिन ए का वाहक होता है। टीटीआर जीन में वेरिएंट असामान्य अमाइलॉइड प्रोटीन को शरीर के अंगों और ऊतकों, जैसे कि परिधीय नसों और हृदय को जमा और नुकसान पहुंचाते हैं, जिसके परिणामस्वरूप अट्रैक्टिव परिधीय संवेदी-मोटर होता है। न्यूरोपैथी, स्वायत्त न्यूरोपैथी, और/या कार्डियोमायोपैथी, साथ ही साथ अन्य रोग अभिव्यक्तियाँ। hATTR अमाइलॉइडोसिस, दुनिया भर में लगभग 50,000 लोगों को प्रभावित करने वाली महत्वपूर्ण रुग्णता और मृत्यु दर के साथ एक प्रमुख अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता का प्रतिनिधित्व करता है। निदान के बाद औसत उत्तरजीविता 4.7 वर्ष है, कार्डियोमायोपैथी के रोगियों के लिए जीवित रहने में कमी (3.4 वर्ष) है।

RNAi . के बारे में

आरएनएआई (आरएनए हस्तक्षेप) जीन साइलेंसिंग की एक प्राकृतिक सेलुलर प्रक्रिया है जो प्रतिनिधित्व करती है आज जीव विज्ञान और औषधि विकास में सबसे आशाजनक और तेजी से आगे बढ़ने वाले क्षेत्रों में से एक। इसकी खोज को "एक प्रमुख वैज्ञानिक सफलता जो हर दशक में एक बार होती है" के रूप में घोषित किया गया है, और इसे फिजियोलॉजी या मेडिसिन के लिए 2006 के नोबेल पुरस्कार के पुरस्कार से मान्यता दी गई थी। हमारी कोशिकाओं में होने वाली आरएनएआई की प्राकृतिक जैविक प्रक्रिया का उपयोग करके, दवाओं का एक नया वर्ग, जिसे आरएनएआई चिकित्सीय के रूप में जाना जाता है, अब एक वास्तविकता है। छोटे हस्तक्षेप करने वाले आरएनए (siRNA), अणु जो RNAi की मध्यस्थता करते हैं और जिसमें Alnylam का RNAi चिकित्सीय मंच शामिल है, आज की दवाओं के ऊपर की ओर मैसेंजर RNA (mRNA) को शांत करके कार्य करता है - आनुवंशिक अग्रदूत - जो रोग पैदा करने वाले प्रोटीन के लिए एन्कोड करते हैं, इस प्रकार उन्हें बनने से रोकते हैं। . यह एक क्रांतिकारी दृष्टिकोण है जिसमें आनुवंशिक और अन्य बीमारियों के रोगियों की देखभाल को बदलने की क्षमता है।

अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स के बारे में

अलनीलम (नैस्डैक: एएलएनवाई) ने आरएनए इंटरफेरेंस (आरएनएआई) के अनुवाद को नई दवाओं की एक पूरी नई श्रेणी में बदल दिया है, जिसमें दुर्लभ और प्रचलित बीमारियों से पीड़ित लोगों के जीवन को बदलने की क्षमता है। नोबेल पुरस्कार विजेता विज्ञान के आधार पर, आरएनएआई चिकित्सा विज्ञान एक शक्तिशाली, नैदानिक ​​रूप से मान्य दृष्टिकोण का प्रतिनिधित्व करता है जो परिवर्तनकारी दवाएं देता है। 20 साल पहले इसकी स्थापना के बाद से, अलनीलम ने आरएनएआई क्रांति का नेतृत्व किया है और वैज्ञानिक संभावना को वास्तविकता में बदलने के लिए एक साहसिक दृष्टि प्रदान करना जारी रखा है। Alnylam के वाणिज्यिक RNAi चिकित्सीय उत्पाद ONPATTRO . हैं^® (पतिसीरन), गिवलारी^® (गिवोसिरन), ऑक्सलुमो^® (लुमसीरन), अमवत्तरा (वुत्रिसिरन) और लेक्विओ^® (inclisiran) Alnylam के साथी, नोवार्टिस द्वारा विकसित और व्यावसायीकरण किया जा रहा है। अलनीलम में जांच दवाओं की एक गहरी पाइपलाइन है, जिसमें पांच उत्पाद उम्मीदवार शामिल हैं जो देर से विकास में हैं। Alnylam अपने "Alnylam P ." पर क्रियान्वित कर रहा है⁵x25” की रणनीति दुर्लभ और सामान्य दोनों तरह की बीमारियों में परिवर्तनकारी दवाएं देने की है, जो स्थायी नवाचार और असाधारण वित्तीय प्रदर्शन के माध्यम से दुनिया भर के रोगियों को लाभान्वित करती है, जिसके परिणामस्वरूप एक अग्रणी बायोटेक प्रोफ़ाइल बनती है। Alnylam का मुख्यालय कैम्ब्रिज, MA में है। हमारे लोगों, विज्ञान और पाइपलाइन के बारे में अधिक जानकारी के लिए, www.alnylam.com और ट्विटर पर हमारे साथ जुड़ें @अलनीलमपर, लिंक्डइन, या पर इंस्टाग्राम.

अलनीलम फॉरवर्ड लुकिंग स्टेटमेंट्स

इस विज्ञप्ति में अलनीलम की भविष्य की अपेक्षाओं, योजनाओं और संभावनाओं से संबंधित विभिन्न कथन, जिसमें, बिना किसी सीमा के, वयस्कों में एचएटीटीआर एमाइलॉयडोसिस के पोलीन्यूरोपैथी के उपचार के लिए एक त्रैमासिक चमड़े के नीचे इंजेक्शन, एएमवीयूटीआरए की सुरक्षा और प्रभावकारिता के संबंध में अलनीलम के विचार, संभावित AMVUTTRA का एचएटीटीआर अमाइलॉइडोसिस के पोलीन्यूरोपैथी के साथ रहने वाले लोगों के लिए देखभाल के मानक को बदलने के लिए, एक स्वीकार्य सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ पोलीन्यूरोपैथी प्रगति को रोकने या उलटने की क्षमता के साथ और रोगियों के लिए रोग प्रबंधन अनुभव को बेहतर बनाने में मदद करने के लिए, अमेरिका का अपेक्षित समय AMVUTTRA का शुभारंभ, कई न्यायालयों में AMVUTTRA की निरंतर नियामक समीक्षा, HELIOS-A परीक्षण में एक द्विवार्षिक 50mg खुराक आहार का निरंतर मूल्यांकन, ATTR amyloidosis के साथ रोगियों के उपचार के लिए HELIOS-B चरण 3 अध्ययन में vutrisiran का मूल्यांकन। कार्डियोमायोपैथी, और एक अग्रणी बायोटेक कंपनी बनने की अलनीलम की आकांक्षा और इसकी "अलनीलम पी5x25" रणनीति की नियोजित उपलब्धि, 1995 के निजी प्रतिभूति मुकदमे सुधार अधिनियम के तहत सुरक्षित बंदरगाह प्रावधानों के उद्देश्यों के लिए दूरंदेशी बयानों का गठन करती है। वास्तविक परिणाम और भविष्य की योजनाएं विभिन्न महत्वपूर्ण जोखिमों, अनिश्चितताओं और अन्य कारकों के परिणामस्वरूप इन दूरंदेशी बयानों द्वारा इंगित भौतिक रूप से भिन्न हो सकती हैं, जिनमें बिना किसी सीमा के: COVID-19 वैश्विक महामारी या किसी भी भविष्य का प्रत्यक्ष या अप्रत्यक्ष प्रभाव शामिल है। Alnylam के व्यवसाय पर महामारी, संचालन के परिणाम और वित्तीय स्थिति और महामारी के प्रभाव को कम करने के लिए Alnylam के प्रयासों की प्रभावशीलता या समयबद्धता; प्रतिभा को आकर्षित करने और बनाए रखने और अपनी "Alnylam P5x25" रणनीति पर सफलतापूर्वक अमल करने की Alnylam की क्षमता पर हाल के नेतृत्व परिवर्तन का संभावित प्रभाव; उपन्यास दवा उम्मीदवारों और वितरण दृष्टिकोणों को खोजने और विकसित करने और अपने उत्पाद उम्मीदवारों की प्रभावकारिता और सुरक्षा को सफलतापूर्वक प्रदर्शित करने के लिए Alnylam की क्षमता; अपने उत्पाद उम्मीदवारों के लिए पूर्व-नैदानिक ​​​​और नैदानिक ​​​​परिणाम; नियामक एजेंसियों की कार्रवाई या सलाह और अपने उत्पाद उम्मीदवारों के लिए नियामक अनुमोदन प्राप्त करने और बनाए रखने की अलनीलम की क्षमता, साथ ही साथ अनुकूल मूल्य निर्धारण और प्रतिपूर्ति; विश्व स्तर पर अपने स्वीकृत उत्पादों को सफलतापूर्वक लॉन्च करना, विपणन करना और बेचना; अपने उत्पाद उम्मीदवारों या इसके विपणन उत्पादों के निर्माण और आपूर्ति में देरी, रुकावट या विफलता; बौद्धिक संपदा प्राप्त करना, बनाए रखना और संरक्षित करना; भविष्य में OXLUMO, ONPATTRO या AMVUTTRA के लिए संकेत का सफलतापूर्वक विस्तार करने के लिए Alnylam की क्षमता; संचालन में अनुशासित निवेश के माध्यम से अपने विकास और परिचालन खर्चों का प्रबंधन करने की Alnylam की क्षमता और भविष्य में इक्विटी वित्तपोषण की आवश्यकता के बिना भविष्य में एक आत्मनिर्भर वित्तीय प्रोफ़ाइल प्राप्त करने की क्षमता; रणनीतिक व्यापार सहयोग बनाए रखने के लिए Alnylam की क्षमता; नोवार्टिस, सनोफी, रीजेनरॉन और वीर सहित कुछ उत्पादों के विकास और व्यावसायीकरण के लिए तीसरे पक्ष पर अलनीलम की निर्भरता; मुकदमे का परिणाम; वर्तमान का संभावित प्रभाव और भविष्य की सरकारी जांच का जोखिम; और अप्रत्याशित व्यय; साथ ही उन जोखिमों पर अधिक पूरी तरह से चर्चा की गई "जोखिम कारक" में अलनीलम की सबसे हालिया तिमाही रिपोर्ट फॉर्म 10-क्यू के साथ दायर की गई है जो सिक्योरिटीज एंड एक्सचेंज कमीशन (एसईसी) और इसके अन्य एसईसी फाइलिंग में दायर की गई है। इसके अलावा, कोई भी भविष्योन्मुखी बयान केवल आज की स्थिति में अलनीलम के विचारों का प्रतिनिधित्व करता है और किसी भी बाद की तारीख के रूप में इसके विचारों का प्रतिनिधित्व करने पर भरोसा नहीं किया जाना चाहिए।

संपर्क

अलनीलम फार्मास्यूटिकल्स, इंक।
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(निवेशक)

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