Alnylam, 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증의 다발성 신경병증 치료를 위한 RNAi 치료제인 AMVUTTRA™(vutrisiran)의 FDA 승인 발표

– XNUMX개월에 한 번 피하 투여로 신경병증 손상의 역전을 입증하는 최초이자 유일한 FDA 승인 치료법 –

– AMVUTTRA는 외부 위약에 비해 다발신경병증, 삶의 질 및 보행 속도가 크게 개선된 XNUMX차 및 모든 XNUMX차 종점을 충족했습니다 –

– 액세스를 가속화하기 위한 가치 기반 계약을 통해 XNUMX월 초 출시 예정 –

– Alnylam, 내일 14년 2022월 8일 화요일 오전 00시(동부 표준시) 컨퍼런스 콜 개최 –

매사추세츠 주 캠브리지 – (비즈니스 와이어) –Alnylam 제약, Inc. 선도적인 RNAi 치료제 회사인 (나스닥: ALNY)은 미국 식품의약국(FDA)이 AMVUTTRA를 승인했다고 오늘 발표했습니다. (vutrisiran)은 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위해 9개월마다(분기마다) 피하 주사를 통해 투여되는 RNAi 치료제입니다. hATTR 아밀로이드증은 치료 옵션이 거의 없는 쇠약성 다발신경병증 발현을 동반하는 희귀하고 유전되며 빠르게 진행되는 치명적인 질병입니다. FDA 승인은 HELIOS-A 3상 연구의 긍정적인 50개월 결과를 기반으로 합니다. 여기서 AMVUTTRA는 다발신경병증의 징후와 증상을 크게 개선했으며 환자의 XNUMX% 이상이 질병 증상의 정지 또는 역전을 경험했습니다.

“XNUMX년 전, Alnylam은 hATTR 아밀로이드증과 같이 중대한 미충족 의료 수요가 있는 심각한 질병을 해결하기 위한 새로운 접근법이 필요한 전 세계 사람들의 삶에 의미 있는 영향을 미치기 위해 RNA 간섭에 대한 대담한 비전을 가지고 설립되었습니다. 오늘날 AMVUTTRA는 이 치명적인 질병의 다발신경병증을 앓고 있는 사람들을 위한 치료 기준을 바꿀 가능성이 있습니다.”라고 Alnylam Pharmaceuticals의 CEO인 MBChB의 Yvonne Greenstreet는 말했습니다. “우리는 hATTR 아밀로이드증 커뮤니티를 위해 AMVUTTRA를 현실로 만드는 데 참여한 환자, 가족 및 연구자에게 매우 감사합니다. XNUMX년 이내에 규제 승인을 받기 위해 Alnylam이 개발한 다섯 번째 RNAi 치료제인 AMVUTTRA는 P 달성에 한 걸음 더 다가가는 중요한 이정표를 나타냅니다.⁵선도적인 생명공학 회사로의 Alnylam의 전환을 목표로 하는 x25 목표입니다.”

AMVUTTRA의 FDA 승인은 다음을 기반으로 합니다. 긍정적인 9개월 결과 HELIOS-A는 다발신경병증을 동반한 hATTR 아밀로이드증 환자의 다양한 그룹에서 AMVUTTRA의 효능과 안전성을 평가한 글로벌, 무작위, 오픈 라벨, 다기관, 3상 연구입니다. hATTR 아밀로이드증 환자 164명을 3:1로 무작위 배정하여 25개월마다 122회 vutrisiran 0.3mg(N=42)을 피하주사하거나 18주마다 77회 patisiran 3mg/kg(N=XNUMX)을 정맥주사했습니다. 그룹) XNUMX개월 동안. AMVUTTRA의 효능은 HELIOS-A의 AMVUTTRA 그룹을 비슷한 환자 모집단을 대상으로 한 무작위 대조 연구인 patisiran의 획기적인 APOLLO XNUMX상 연구의 위약 그룹(n=XNUMX)과 비교하여 평가했습니다.

AMVUTTRA는 연구의 7차 종점인 수정된 신경병증 손상 점수 + 7(mNIS+9)에서 114개월 기준선으로부터의 변화를 충족했습니다. AMVUTTRA(N=2.2)로 치료한 결과 mNIS+7이 기준선에서 14.8포인트 평균 감소(개선)되었으며 외부 위약 그룹(N=67)에 대해 보고된 17.0포인트 평균 증가(악화)와 비교하여 위약 대비 0.0001점 평균 차이(p<9); 50개월까지 AMVUTTRA로 치료받은 환자의 XNUMX%가 기준선에 비해 신경병증 손상이 개선되었습니다.

AMVUTTRA는 또한 Norfolk QoL-DN(Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) 점수와 시간 제한 9미터 보행 테스트(10-MWT)에서 상당한 개선으로 10개월에 연구에서 모든 XNUMX차 평가변수를 충족했으며 개선이 관찰되었습니다. 수정된 체질량 지수(mBMI)의 기준선으로부터의 변화를 포함하는 탐색적 종점에서, 모두 외부 위약에 상대적입니다. 18개월 효능 결과 9개월 데이터와 일치했으며, AMVUTTRA는 mNIS+7, Norfolk QoL-DN, 10-MWT 및 mBMI를 포함한 모든 XNUMX차 평가변수에서 외부 위약과 비교하여 통계적으로 유의미한 개선을 달성했으며, 내부에 비해 혈청 TTR 감소의 비열등성을 달성했습니다. - 연구 patisiran 참조 그룹.

AMVUTTRA는 9개월의 투약으로 고무적인 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했으며 약물 관련 중단이나 사망은 없었다. AMVUTTRA 치료 환자에서 가장 흔하게 보고된 부작용(AE)에는 관절통(11%), 호흡곤란(7%), 비타민 A 감소(7%)가 포함됐다. 주사 부위 반응(ISR)은 5명의 환자(4%)에서 보고되었으며 모두 경미하고 일시적이었습니다.

"AMVUTTRA의 FDA 승인은 이 진행성, 생명을 위협하는 다기관 질환의 다발성 신경병증을 해결하기 위해 추가 요법이 필요한 hATTR 아밀로이드증 커뮤니티에 매우 고무적입니다. - 연구 조사관. "AMVUTTRA는 환자의 질병 관리 경험을 개선하는 데 도움이 될 수 있는 드문 피하 투여 요법과 함께 허용 가능한 안전성 프로파일을 가진 환자의 다발신경병증 진행을 중단하거나 역전시킬 수 있는 가능성을 입증한 새로운 치료 옵션입니다."

아밀로이드증 연구 컨소시엄(Amyloidosis Research Consortium)의 설립자이자 CEO인 이사벨 루사다(Isabelle Lousada)는 “오늘 FDA가 vutrisiran을 승인한 것을 축하합니다. "이 승인으로 Alnylam은 삶의 질 향상을 지원할 수 있는 치료 옵션을 확장하여 아밀로이드증 커뮤니티의 환자와 가족에게 희망을 제공합니다."

Alnylam은 RNAi 치료제의 혜택을 받을 수 있는 사람들이 RNAi 치료제에 접근할 수 있도록 하는 강력하고 입증된 실적을 보유하고 있습니다. 환자 액세스 철학 보고서. 환자 액세스 철학에 따라 AMVUTTRA는 제공되는 가치에 따라 가격이 책정됩니다. 기존의 혁신적인 가치 기반 계약(VBA) 프레임워크는 환자를 위한 이 중요한 치료법에 대한 액세스를 가속화하는 데 도움이 될 것으로 예상됩니다. AMVUTTRA는 XNUMX월 초에 미국의 의료 서비스 제공자에게 선적이 가능할 것으로 예상됩니다.

Alnylam은 환자 지원 서비스 프로그램인 Alnylam Assist를 제공합니다., 미국에 있는 사람들이 AMVUTTRA와 그 가족을 처방하여 이 새로운 요법에 접근하는 데 도움을 받을 수 있습니다. Alnylam Assist에는 자격이 있는 사람들을 위한 보험 혜택 및 재정 지원 확인을 통해 환자를 지원하는 전담 팀인 사례 관리자가 포함됩니다. 환자 교육 담당자는 또한 질병 및 치료에 대한 환자의 질문에 답변할 수 있습니다. 의사와 환자는 다음을 방문하여 Alnylam의 환자 지원 서비스 프로그램에 대해 자세히 알아볼 수 있습니다. AlnylamAssist.com 또는 1-833-256-2748로 전화하십시오.

Vutrisiran은 유럽의약품청(EMA), 브라질 보건규제청(ANVISA) 및 일본 의약품의료기기청(PMDA)의 검토를 받고 있습니다. 뷰트리시란은 이전에 미국과 유럽연합(EU)에서 ATTR 아밀로이드증 치료제로, 일본에서는 다발신경병증을 동반한 트랜스티레틴형 가족성 아밀로이드증 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다. HELIOS-A 시험에서 진행 중인 무작위 치료 연장(RTE) 기간 내에 연 50회 3mg 투여 요법이 평가 중입니다. Vutrisiran은 또한 hATTR 및 야생형 ATTR(wtATTR) 아밀로이드증을 포함한 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 환자의 치료를 위한 HELIOS-B XNUMX상 연구에서 평가되고 있습니다.

방문 AMVUTTRA.com 전체 처방 정보를 포함한 자세한 정보.

전화 회의 정보

Alnylam Management는 14년 2022월 8일 화요일 오전 00시(동부 표준시) 컨퍼런스 콜을 통해 AMVUTTRA의 FDA 승인에 대해 논의할 예정입니다. 회사 웹사이트의 투자자 페이지에서도 웹캐스트 프레젠테이션을 볼 수 있습니다. www.alnylam.com. 전화를 받으려면 시작 시간 1분 전에 877-312-7507-1(국내) 또는 +631-813-4828-1084157(국제)로 전화를 걸어 회의 ID 11을 참조하십시오. 통화가 다시 재생됩니다. 통화 당일 오전 00시(동부 표준시)부터 사용 가능합니다. 다시 보기에 액세스하려면 855-859-2056(국내) 또는 +1-404-537-3406(국제)으로 전화를 걸어 회의 ID 1084157을 참조하십시오.

중요 안전 정보

혈청 비타민 A 수치 감소 및 권장 보충제

AMVUTTRA 치료는 혈청 비타민 A 수치를 감소시킵니다.

AMVUTTRA를 복용하는 환자에게는 비타민 A 일일 권장량(RDA) 보충이 권장됩니다. 혈청 비타민 A 수치는 체내 총 비타민 A 수치를 반영하지 않기 때문에 AMVUTTRA로 치료하는 동안 정상 혈청 비타민 A 수치를 달성하기 위해 RDA보다 높은 용량을 투여해서는 안 됩니다.

환자가 비타민 A 결핍을 암시하는 안과 증상(예: 야맹증)이 나타나면 안과 의사에게 의뢰해야 합니다.

이상 반응

AMVUTTRA로 치료받은 환자에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 관절통(11%), 호흡곤란(7%), 비타민 A 감소(7%)였다.

AMVUTTRA에 대한 추가 정보는 전체를 참조하십시오. 처방 정보.

AMVUTTRA 소개 (부트리시란)

암부트라 (vutrisiran)은 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위해 미국에서 승인된 RNAi 치료제입니다. 이것은 돌연변이 및 야생형 트랜스티레틴(TTR) 메신저 RNA(mRNA)를 표적으로 하는 이중 가닥 siRNA(small interfering RNA)입니다. Alnylam의 ESC(Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc-컨쥬게이트 전달 플랫폼을 사용하는 AMVUTTRA는 3개월에 한 번(분기마다) 피하 주사가 가능하도록 향상된 효능과 높은 대사 안정성을 위해 설계되었습니다. 중추적인 HELIOS-A XNUMX상 연구의 결과는 AMVUTTRA가 혈청 TTR 수준을 빠르게 감소시키고 기준선에 비해 신경병증 손상을 역전시킬 가능성이 있으며 hATTR 아밀로이드증의 다발신경병증 환자에서 외부 위약에 비해 질병 부담의 다른 주요 측정을 개선함을 보여줍니다. AMVUTTRA에 대한 자세한 내용은 다음을 방문하십시오. AMVUTTRA.com.

hATTR 아밀로이드증에 대하여

유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증은 TTR 유전자의 변이(즉, 돌연변이)에 의해 발생하는 유전되고 점진적으로 쇠약해지고 치명적인 질병입니다. TTR 단백질은 주로 간에서 생산되며 일반적으로 비타민 A의 운반체입니다. TTR 유전자의 변이체는 비정상적인 아밀로이드 단백질이 축적되어 말초 신경 및 심장과 같은 신체 기관 및 조직을 손상시켜 난치성 말초 감각 운동 장애를 유발합니다. 신경병증, 자율 신경병증 및/또는 심근병증, 뿐만 아니라 다른 질병 징후. hATTR 아밀로이드증은 전 세계적으로 약 50,000명의 사람들에게 영향을 미치는 상당한 이환율과 사망률을 가진 주요 미충족 의료 수요를 나타냅니다. 평균 생존 기간은 진단 후 4.7년이며 심근병증이 있는 환자의 경우 생존율이 감소합니다(3.4년).

RNAi 소개

RNAi(RNA 간섭)는 다음을 나타내는 유전자 침묵의 자연적 세포 과정입니다. 오늘날 생물학 및 약물 개발 분야에서 가장 유망하고 빠르게 발전하는 프론티어 중 하나입니다. 그것의 발견은 "약 2006년에 한 번 발생하는 주요 과학적 돌파구"로 알려졌으며 XNUMX년 노벨 생리의학상을 수상했습니다. 우리 세포에서 발생하는 RNAi의 자연 생물학적 과정을 활용함으로써 RNAi 치료제로 알려진 새로운 종류의 의약품이 이제 현실이 되었습니다. RNAi를 매개하고 Alnylam의 RNAi 치료 플랫폼을 구성하는 분자인 Small interfering RNA(siRNA)는 질병을 유발하는 단백질을 암호화하는 유전자 전구체인 메신저 RNA(mRNA)를 침묵시켜 단백질이 만들어지는 것을 방지함으로써 오늘날 의약품의 업스트림 기능을 합니다. . 이것은 유전 및 기타 질병을 가진 환자의 치료를 변화시킬 수 있는 잠재력을 가진 혁신적인 접근 방식입니다.

알나일람 약품 소개

Alnylam(Nasdaq: ALNY)은 RNA 간섭(RNAi)을 완전히 새로운 종류의 혁신적 의약품으로 전환하는 데 앞장서 왔으며, 이를 통해 충족되지 않은 수요가 있는 희귀하고 널리 퍼진 질병으로 고통받는 사람들의 삶을 변화시킬 수 있습니다. 노벨상 수상 과학을 기반으로 하는 RNAi 치료제는 변형 의약품을 생산하는 강력하고 임상적으로 검증된 접근 방식을 나타냅니다. 20년 전 창립 이래 Alnylam은 RNAi 혁명을 주도해 왔으며 과학적 가능성을 현실로 바꾸는 대담한 비전을 계속해서 제공하고 있습니다. Alnylam의 상용 RNAi 치료제는 ONPATTRO입니다.^® (파티시란), GIVLAARI^® (기보시란), OXLUMO^® (루마시란), AMVUTTRA (부트리시란) 및 레크비오^® (inclisiran)은 Alnylam의 파트너인 Novartis가 개발 및 상용화하고 있습니다. Alnylam은 후기 개발 단계에 있는 XNUMX개의 제품 후보를 포함하여 연구 의약품의 심층적인 파이프라인을 보유하고 있습니다. Alnylam은 "Alnylam P에서 실행 중입니다.⁵x25” 전략은 지속 가능한 혁신과 뛰어난 재무 성과를 통해 전 세계 환자에게 도움이 되는 희귀 및 일반 질병 모두에 혁신적인 의약품을 제공하여 선도적인 생명공학 프로파일을 도출합니다. Alnylam은 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 두고 있습니다. 우리의 인력, 과학 및 파이프라인에 대한 자세한 내용은 www.alnylam.com Twitter에서 우리와 교류하십시오. @알나일람일, 링크드인나에 인스타그램.

Alnylam 미래 예측 진술

성인의 hATTR 아밀로이드증의 다발신경병증 치료를 위한 AMVUTTRA(분기별 피하 주사제)의 안전성 및 효능에 대한 Alnylam의 견해를 포함하되 이에 국한되지 않는 Alnylam의 향후 기대, 계획 및 전망에 관한 이 릴리스의 다양한 진술, 잠재적 AMVUTTRA의 hATTR 아밀로이드증의 다발신경병증을 앓고 있는 사람들을 위한 치료 표준을 변경하고, 허용 가능한 안전성 프로필로 다발신경병증 진행을 중단하거나 역전시킬 수 있는 가능성이 입증되었으며, 환자의 질병 관리 경험을 개선하는 데 도움이 됩니다. AMVUTTRA 출시, 여러 관할권에서 AMVUTTRA에 대한 지속적인 규제 검토, HELIOS-A 시험에서 연 50회 3mg 투여 요법에 대한 지속적인 평가, HELIOS-B 임상 5상 연구에서 vutrisiran 평가 심근병증, 선도적인 생명공학 회사가 되려는 Alnylam의 열망과 "Alnylam P25x1995" 전략의 계획된 성취는 XNUMX년 민간 증권 소송 개혁법에 따른 면책 조항의 목적을 위한 미래 예측 진술을 구성합니다. 실제 결과 및 향후 계획은 다양한 중요한 위험, 불확실성 및 기타 요인으로 인해 이러한 전향적 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. Alnylam의 사업에 대한 전염병, 운영 결과 및 재무 상태, 전염병의 영향을 완화하기 위한 Alnylam의 노력의 효율성 또는 적시성; 인재를 유치 및 유지하고 "Alnylam P19x5" 전략을 성공적으로 실행하는 Alnylam의 능력에 대한 최근 리더십 전환의 잠재적 영향; Alnylam의 새로운 약물 후보 및 전달 방식을 발견 및 개발하고 제품 후보의 효능과 안전성을 성공적으로 입증하는 능력; 제품 후보에 대한 전임상 및 임상 결과 규제 기관의 조치 또는 조언 및 vutrisiran을 포함한 제품 후보에 대한 규제 승인을 획득하고 유지하는 Alnylam의 능력, 유리한 가격 책정 및 환급; 승인된 제품을 전 세계적으로 성공적으로 출시, 마케팅 및 판매합니다. 제품 후보 또는 마케팅 제품의 제조 및 공급 지연, 중단 또는 실패; 지적 재산의 획득, 유지 및 보호 향후 OXLUMO, ONPATTRO 또는 AMVUTTRA에 대한 적응증을 성공적으로 확장할 수 있는 Alnylam의 능력; 운영에 대한 규율 있는 투자를 통해 성장 및 운영 비용을 관리할 수 있는 Alnylam의 능력과 향후 주식 자금 조달 없이 미래에 자급자족 가능한 재무 프로필을 달성할 수 있는 능력 전략적인 사업 협력을 유지하는 Alnylam의 능력; Novartis, Sanofi, Regeneron 및 Vir를 포함한 특정 제품의 개발 및 상업화를 위한 제25자에 대한 Alnylam의 의존성; 소송 결과; 현재의 잠재적 영향과 향후 정부 조사의 위험; 예상치 못한 지출; 뿐만 아니라 SEC(Securities and Exchange Commission)에 제출된 양식 10-Q의 Alnylam의 가장 최근 분기별 보고서 및 기타 SEC 제출물에 제출된 "위험 요소"에서 더 자세히 논의된 위험. 또한 모든 미래 예측 진술은 오늘 현재의 Alnylam의 견해만을 나타내며 이후 날짜의 견해를 나타내는 것으로 의존해서는 안 됩니다.

Contacts

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(투자자)

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