스탠포드 대학교 연구실 홈페이지의 사명 선언문 세르주 파스카 단순하면서도 엄청나게 야심차다. 그의 그룹은 "인간 신경계의 기초가 되는 분자 및 세포 단계와 신경 및 정신 질환을 유발하는 분자 메커니즘을 제어하는 규칙을 이해하려고 합니다."
이 목표를 달성하기 위해 Paşca가 선택한 경로는 첨단 형태의 줄기 세포 기술을 사용합니다. 첫째, 그는 자폐증 환자와 정신분열병과 같은 장애가 있는 환자의 피부 세포를 유전적으로 재프로그래밍하여 다재다능한 줄기 세포로 만듭니다. 그런 다음 그는 세포가 실험실 접시에 있는 신경 조직으로 더 정의된 상태로 정착하도록 유도합니다. 스탠포드의 정신의학 및 행동과학 교수이자 Wu Tsai Neurosciences Institute의 소장인 Paşca는 이러한 세포가 어떻게 기능하거나 오작동하는지 관찰함으로써 신경계 질환이 있는 사람들의 뇌를 다르게 만드는 요인에 대한 통찰력을 얻습니다.
이러한 모델 시스템을 실제에 가깝게 만들기 위한 노력으로 그는 겉보기에 환상적인 과학적 혁신을 이루어냈습니다. Paşca는 Palo Alto 연구실에서 인간 두뇌의 다양한 영역과 유사한 소형 구형 조직 또는 오르가노이드를 만들었습니다. 그와 그의 동료들은 뇌, 척수 및 근육 조직의 오가노이드를 명령에 따라 경련할 수 있는 "조립체"로 연결했습니다.
그리고에 새 일 오늘 발표된 Paşca의 팀은 어린 쥐의 발달 중인 뇌에 도입된 인간 오르가노이드가 자발적으로 퍼져 동물의 신경 회로에 통합될 수 있다는 것을 보여주었습니다. 현실적이면서도 실용적이고 윤리적입니다.
Vilcek Foundation of New York이 Paşca에게 2018년 생명의학 과학의 창의적 약속상을 수여했을 때, 그들은 “그의 노력이 오늘날 연구자들이 이용할 수 있는 가장 현실적인 뇌 발달 모형 중 하나인 환자 유래 뇌 배양물의 저장소로 이어졌기 때문에 그렇게 한 것입니다. .”
그의 박사후 연구원에 따르면, 리카르도 돌메취, 유전자 치료 회사 uniQure의 연구 개발 사장: “Sergiu의 연구는 언젠가 우리가 잃어버린 뇌 세포를 질병이 있는 사람들에게 이식하거나 우리가 사용할 수 있는 신경계 또는 정신 질환의 실험실 모델을 개발할 수 있을 가능성을 높입니다. 의약품 개발”
우리는 지난 여름에 Zoom과 전화를 통해 Paşca와 이야기를 나눴습니다. 인터뷰는 명확성을 위해 압축 및 편집되었습니다.
항상 과학적 연구를 하고 싶었습니까?
어린 시절부터. 예.
나는 루마니아 트란실바니아의 작은 도시에서 자랐습니다. 어렸을 때 나는 가족 집 지하실에 연구실을 지었습니다. 나는 토양에 다른 화학 물질을 첨가하고 그 효과를 측정함으로써 식물의 성장을 개선하려고 노력할 것입니다. 한 번, 나는 구리 기반 분자를 추가했습니다. 내 식물 중 하나가 20% 증가했습니다. 그것이 저를 연구에 매료시켰습니다.
그리고 오늘날 당신은 실험실에서 신경 세포를 키웁니다. 어떻게 된거야?
[웃어요.] 이건 긴 이야기다. 나는 차우셰스쿠 독재 정권이 무너진 후 몇 년 동안 학교에 다녔습니다. 그 당시 루마니아는 독재의 장기적 영향인 고립, 저개발로 고통받고 있었습니다. 고등학교를 마칠 때 전국 화학 경연 대회에서 입상했습니다. 상은 루마니아 대학에 입학할 때 함께 제공되었습니다. 나는 클루지나포카에 있는 Iuliu Haţieganu University of Medicine을 선택했습니다. 의사-연구원이 되는 것이 아이디어였습니다. 나는 그 때 생각했고 지금도 느끼고 있습니다. 세상은 그들에게 더 많은 것을 필요로 합니다.
불행히도 한 번 의과 대학에서 나는 자원이 거의 없다는 것을 발견했습니다. 연구비도, 시약도 없었습니다. 그러나 제게는 매우 헌신적인 교수가 있었는데 그녀는 자신의 돈 200유로(당시 큰 재산)를 사용하여 독일에서 작은 시약 키트를 주문했습니다. 그런 다음 XNUMX년 동안 이를 가장 잘 사용하는 방법을 계획했습니다.
그렇게 해서 뇌 장애에 대한 연구가 처음 떠올랐습니다. 저는 그 시약 키트를 사용하여 심혈관 질환 환자의 혈액 내 대사 산물을 테스트하는 것을 고려하고 있었습니다. 하지만 무언가를 배우려면 수백, 어쩌면 수천 명의 환자를 테스트해야 합니다. 50개의 반응에 필요한 시약만 있었습니다!
어느 날 통계 수업을 듣던 중 내게 충격을 주었습니다. 소수의 환자 집단을 대상으로 연구를 수행하는 유일한 방법은 희귀한 질병을 살펴보는 것뿐이었습니다. 나는 자폐증이라고 생각했다.
자폐성? 그렇게 드물지는 않습니다. 50명 중 XNUMX명은 어떤 형태로든 가지고 있습니다.
우리는 20년 전에 그것을 몰랐습니다.
내 생각은 우리가 자폐아동의 혈액에서 그 상태의 징후를 찾을 수 있는지 알아보는 것이었습니다. 연구를 하기 위해 나는 부모들에게 소량의 자녀의 혈액을 기증하도록 설득해야 했습니다. 그들과의 대화는 가슴이 아팠습니다. 가족들이 겪었던 엄청난 고통에 눈을 뜨게 했습니다. 부모는 "이게 왜 생겼지?"라고 궁금해했습니다.
내가 할 수 있는 말은 "아무것도 알려진 바가 없다"라는 말뿐이었다.
더 나은 답변을 제공하기 위해 국제 뇌 연구 기구인 IBRO에서 제공하는 부쿠레슈티 코스에 등록했습니다. 그들은 고립된 국가에 첨단 뇌과학을 도입하려는 미국과 영국의 신경과학자였습니다. 그들의 발표의 명료함과 그들이 묘사한 신경과학적 발견의 아름다움은 저를 매우 흥분시켰습니다.
수업에서 나는 Stanford의 신경생물학 프로그램의 창시자 중 한 명인 Jack McMahan을 알게 되었습니다. 우리는 연락을 유지했고 나중에 그는 내가 캘리포니아에 오는 것을 도왔습니다.
대사 산물 연구는 어떻게 되었습니까?
우리는 자폐증이 있는 일부 환자가 XNUMX탄소 대사에 이상이 있음을 발견했습니다. 엽산과 비타민 B에 의존하는 이 경로는 약간 방해를 받았으며 이것은 유전적 요인과 영양적 요인의 조합과 관련이 있을 수 있습니다.
의대를 마칠 때쯤 나는 자폐증에 관한 여러 논문을 발표했습니다. Jack McMahan은 그것을 읽고 말했습니다. “왜 Stanford에 오지 않겠습니까? 연구실을 이 방향으로 옮기는 데 관심이 있는 동료가 있습니다.” 몇 년 후 Novartis Institute for Biomedical Research의 신경과학 글로벌 책임자인 Ricardo Dolmetsch가 바로 그 사람이었습니다.
자금을 모으는 데 시간이 좀 걸렸지만 결국 IBRO 펠로우십을 받고 팔로알토에 왔습니다.
Dolmetsch 실험실에서 귀하의 임무는 무엇이었습니까?
인간의 두뇌에 대한 학습을 위한 새로운 접근 방식을 만듭니다.
몇 년 전 캘리포니아 대학, 샌프란시스코, 교토 대학의 Shinya Yamanaka는 쥐에서 피부 세포를 추출하여 유도 만능 줄기 세포인 iPS 세포로 다시 전환하도록 재프로그래밍하는 방법을 알아냈습니다. 줄기 세포는 신경계의 구성 요소인 뉴런을 포함하여 모든 종류의 다른 세포로 연결될 수 있습니다. 야마나카는 이 공로로 노벨상을 받게 됩니다.
Ricardo의 연구실에서 나는 인간 iPS 세포를 뉴런으로 변형시키는 방법을 찾을 계획이었습니다. 아이디어는 자폐아동에게서 피부 세포를 채취하여 다시 줄기 세포로 전환한 다음 페트리 접시의 뉴런이 되도록 유도하는 것이었습니다. 우리가 성공한다면 인간의 신경계가 어떻게 발달하는지 완전히 이해하지 못하게 하는 장벽을 뛰어넘기를 희망했습니다. 이것은 자폐증, 간질, 정신분열증과 같은 신경정신병적 상태의 생물학적 기초를 더 명확하게 이해하는 방법이 될 것입니다.
이러한 장벽은 무엇입니까?
가장 큰 문제는 인간 두뇌의 참을 수 없는 접근 불가능성입니다.
비장이나 간에 문제가 발생하면 의사는 생검을 실시하고 조직을 분석합니다. 이 관행은 의학에 혁명을 일으켰습니다. 연구원들은 환자의 세포를 접시에 담고 오작동하는 메커니즘을 식별하고 다른 화합물을 적용하여 복원할 수 있었습니다. 그것이 그들이 신약을 발견한 방법입니다.
그러나 드문 경우를 제외하고 인간의 뇌 조직을 직접 연구하기 위해 살아있는 사람의 두개골을 뚫지 않습니다. 의학적 위험 외에도 깊은 문화적 금기가 있습니다. 우리는 뇌를 "우리", 즉 우리 자신과 연관시키는 경향이 있습니다. 뇌를 직접 만지는 방식으로 이러한 방법은 "자아"를 방해하는 방식으로 보입니다.
의과대학에서 임상 로테이션을 돌이켜보면, 나는 종양 병동에 있는 동료들을 거의 부러워할 뻔했습니다. 그들이 관심을 갖고 있는 암 조직의 접근성과 결합된 분자 생물학 혁명은 파이프라인에 새로운 치료법이 있음을 의미했습니다. 예를 들어, 백혈병에 놀라운 일이 일어났습니다.
자폐증으로 우리는 아무것도 가지고 있지 않았습니다. 우리는 뇌 조직을 직접 연구할 수 없었기 때문에 문제를 일으키는 메커니즘을 식별할 수 없었습니다. 그리고 우리가 할 수 있다 하더라도 무엇을 찾아야 할지 몰랐을 것입니다.
부검에서 얻은 인간의 뇌 조직을 연구할 수 없습니까?
사후 뇌는 살아있는 뉴런의 전기적 활동에 대해 거의 알려주지 않습니다. 그 활동을 측정해야 합니다. 왜냐하면 그것이 뇌의 뉴런이 하는 일이기 때문입니다. 뉴런은 전기 신호를 발산합니다.
동물 모델의 경우 정신 장애 연구에 한계가 있습니다. 인간의 두뇌는 생쥐나 원숭이보다 더 복잡합니다. 수백만 년의 진화는 우리를 이 동물들과 분리시킵니다. 우리는 설치류에서 매우 성공적이었다가 인간을 대상으로 한 임상 시험에서 실패한 약물의 수없이 많은 예를 보았습니다.
나는 우리가 살아있는 인간의 뇌 조직을 스스로 만들어 앞으로 나아갈 수 있다고 생각했습니다.
당신의 아이디어는 논란의 여지가 있었을 것입니다.
바로 이거 야. 안 된다고 생각하는 사람들이 있었다. 그들은 피부 세포를 변형시키면 질병의 병태생리학을 잃게 되고 우리는 새로운 것을 발견할 수 없을 것이라고 생각했습니다.
그러나 XNUMX개월 이내에 우리는 유전적 형태의 자폐증 환자의 피부에서 시작된 줄기 세포에서 기능하는 인간 뉴런을 갖게 되었습니다. 현미경으로 그들을 보면 칼슘 신호를 발산하는 것을 볼 수 있습니다. 우리는 어딘가에 도착하고 있었다.
뉴런을 만드는 방법은 무엇입니까?
세포 재프로그래밍은 피부 세포에서 줄기 세포를 얻었습니다. 그런 다음 우리는 줄기 세포를 다른 유형의 세포로 분화하도록 유도했습니다.
줄기세포는 분화를 좋아합니다. 그들은 다른 세포 유형으로 변해야 합니다. 그리고 실제로 거의 기본적으로 뉴런이 될 가능성이 높습니다. 뉴런을 만드는 데 그렇게 많이 할 필요는 없지만 안내하는 것이 도움이 됩니다. 당신이 하는 일은 변형을 촉진하는 분자로 줄기 세포가 보관된 배지에 스파이크를 가하는 것입니다. 때로는 일부 분자도 제거합니다.
우리는 곧 수백만 개의 아름다운 뉴런을 갖게 되었습니다. 나쁜 소식은 우리의 뉴런이 배양 접시의 바닥에 단일 세포 층으로 붙어있어 몇 주 동안 배양한 후에 포기했다는 것입니다. 인간의 뇌가 수개월에 걸쳐 발달함에 따라 어떤 일이 일어나는지 밝혀내려면 더 오래 지속되는 뉴런이 필요했습니다.
나는 아이디어가 있었다. 나는 붙지 않는 물질로 코팅된 플라스틱 실험용 접시 세트를 구입했고 그 안에서 세포를 키웠습니다. 놀랍게도, 갬빗은 효과가 있었습니다! 세포가 접시에 붙을 수 없었습니다. 대신 그것들은 그것들을 유지하는 매체에서 이리저리 떠다니며 완두콩 크기의 작은 공으로 뭉쳤습니다.
처음에 우리는 이러한 떠다니는 세포 덩어리를 회전 타원체라고 불렀습니다. 나중에 그것들은 오르가노이드로 알려지게 되었습니다. 특정 기관과 비슷하지만 하나가 아닌 것입니다.
이 공의 세포는 고독한 뉴런과 어떻게 다른가요?
그들은 XNUMX차원 공간에서 성장하고 있었습니다. 그들은 이리저리 움직이며 서로 교류했습니다. 중요한 것은 접시에 더 오랫동안 보관할 수 있다는 것입니다.
적절한 상황에서 우리는 오르가노이드를 900일 동안 보관할 수 있습니다. 그리고 그것은 우리가 새로운 것을 관찰할 수 있게 해주었습니다. 예를 들어, 약 10개월 또는 XNUMX개월에 세포는 태아기보다 출생 후 뉴런과 더 유사해졌습니다. 그들은 시간의 흐름과 그것이 그들의 발전에 무엇을 의미해야 하는지에 대한 감각을 가지고 있는 것 같았습니다.
귀하의 연구에 오르가노이드가 얼마나 유용했습니까?
저희가 그들과 함께 한 실험에 대해 말씀드리겠습니다.
22번째 염색체의 일부가 손실되는 11.2q22-결실 증후군이라는 유전 질환이 있습니다. 환자는 정신분열증의 위험이 30배 증가합니다. 그들은 또한 자폐증이나 다른 신경 정신 장애를 일으킬 수 있습니다. 우리는 15명의 환자와 15명의 건강한 대조군을 모집하고 그들이 기증한 피부에서 대뇌 피질과 유사한 뉴런을 만들기 시작했습니다. 우리는 환자의 뉴런이 비정상적인 전기적 특성을 가지고 있음을 확인했습니다. 그들은 서로 제대로 의사 소통을 할 수 없었습니다.
이제 정신분열증은 종종 항정신병 약물로 치료됩니다. 우리는 환자의 세포로 만든 피질 오르가노이드가 있는 접시에 그 약물 중 일부를 넣었고, 항정신병 약물이 뉴런의 전기적 특성 문제를 역전시키는 것을 보았습니다.
이것은 이제 우리가 접시에서 이러한 약물을 테스트할 수 있는 방법이 있음을 의미했습니다.
당신은 오르가노이드에 대해 이야기했습니다. 그러나 어셈블리 로이드는 무엇입니까?
Assembloid는 XNUMX~XNUMX년 전에 우리가 생각해 낸 새로운 모델 시스템입니다. 그들은 적어도 두 가지 유형의 오르가노이드로 구축되거나 오르가노이드를 다른 특수 세포 유형과 결합하여 구축된 XNUMX차원 세포 배양 시스템입니다. 그것들을 결합함으로써, 우리는 그들의 긴밀한 상호 작용에서 발생하는 새로운 세포 특성을 볼 수 있습니다.
서로 다른 뇌 영역을 닮은 두 개의 오르가노이드를 함께 놓고 뉴런이 서로 어떻게 투영되고 연결되어 회로를 형성하는지 볼 수 있습니다. 또는 오르가노이드를 면역 세포와 결합하여 질병에서 신경 면역 상호 작용을 볼 수 있습니다.
예를 들어, 티모시 증후군이라는 유전적 장애와 관련된 드문 유형의 자폐증이 있습니다. 칼슘 채널을 암호화하는 유전자의 단일 문자 돌연변이로 인해 발생합니다. 세포가 전기 신호를 받을 때 너무 많은 칼슘이 세포로 들어가게 합니다. 그것은 뉴런과 다른 흥분성 세포 내에서 화학 신호의 전달을 방해합니다.
우리는 티모시 증후군 환자의 피부 세포를 채취하여 집합체를 만든 다음 그 안에서 일어나는 일을 관찰했습니다. 우리는 환자의 세포에서 자란 뉴런이 더 자주 이동했지만 건강한 대조군의 뉴런보다 더 짧은 거리를 이동하는 것을 볼 수 있었습니다. 환자의 세포는 궁극적으로 조직에서 뒤처졌습니다.
이것을 실시간으로 목격하는 것은 짜릿했을 것입니다.
당신은 그것을 볼 수 있습니다! 말 그대로 눈으로 직접 확인하실 수 있습니다!
우리는 칼슘을 착색하는 이 염료를 가지고 있었습니다. 칼슘이 세포에 들어가는 순간 색상이 오르락 내리락하는 것을 볼 수 있었고 세포 내부에 칼슘이 얼마나 들어갔는지 측정할 수 있었습니다. 환자의 세포에 더 많았습니다.
우리는 칼슘 채널이 이러한 특정 유형의 뉴런의 움직임에 결함을 일으키는 방법을 정확하게 알아내는 데 XNUMX년을 보냈습니다. 환자의 돌연변이된 채널은 뉴런의 두 가지 다른 분자 경로에 영향을 미칩니다. 중요한 것은, 우리는 당신이 활동을 회복하기 위해 두 가지 다른 약이 필요하다는 것을 발견했습니다. 우리는 지금 우리가 미래에 치료를 받을 수 있는 기초를 가지고 있다고 생각합니다.
우리는 이것을 포착하기 위해 XNUMX차원에서 세포가 상호작용해야 하기 때문에 어셈블리 없이 이것을 배울 수 없었을 것입니다.
당신의 새 논문에서 당신은 인간의 뉴런이 한 반구에서 동물 피질의 XNUMX/XNUMX을 덮고 뇌에 깊이 통합되는 쥐를 만들었다고 발표했습니다. 이 모델을 만드는 이유는 무엇입니까?
XNUMX년 이상 동안 우리는 인간 신경계의 여러 측면을 요약하는 접시에 문화를 만들어 왔습니다. 그러나 이러한 문화에는 한계가 있습니다. 우리가 만든 뉴런은 크기가 커지지 않습니다. 실제 인간의 두뇌에 있는 것처럼 행동 출력이 없습니다. 그리고 그들은 발달을 형성할 감각 입력을 받지 않습니다. 피질은 신호를 수신해야 합니다. 우리는 이러한 인간 뉴런에 의미 있는 외부 입력을 제공하려고 노력했습니다.
그래서 다음 단계는 쥐의 뇌 내부에서 인간 뉴런을 성장시키는 것이었습니다. 우리는 오르가노이드를 가져와 쥐의 대뇌 피질에 이식했습니다. 오가노이드는 쥐에 의해 혈관화되어 결국 대뇌 피질 반구의 XNUMX/XNUMX을 덮을 정도로 성장했습니다.
나는 당신이 인간의 뇌 연구를 위한 동물 모델의 팬이 아니라고 생각했습니다. 무슨 일이에요?
동물 모델과 인간 세포 모델은 상호 보완적이라고 생각합니다. 이 경우 동물에 이식하면 인간의 뉴런을 회로에 통합하여 이러한 질병을 이해하고 약물을 테스트할 수 있습니다. 또한 인간의 뉴런이 살아있는 회로 내에서 정보를 처리하는 방법을 이해하는 또 다른 방법입니다.
그래서 오르가노이드의 인간 뉴런은 쥐의 뇌에서 성장할 기회가 있었고 동물로부터 입력과 출력을 얻을 수 있었습니다. 그것들은 오르가노이드 내에서만 성장한 뉴런과 어떻게 비교됩니까? 그리고 그것들은 우리 자신의 뇌에서 자라는 뉴런과 어떻게 비교할 수 있습니까?
이식된 인간 뉴런은 접시에 보관된 비슷한 발달의 인간 뉴런보다 약 XNUMX배 더 큽니다. 그들은 또한 전기 생리학적으로 더 성숙하고 더 많은 시냅스를 형성하며 출생 후 인간 두뇌의 뉴런에 훨씬 더 가깝습니다.
인간의 신경 세포를 많이 획득한 이 쥐들에게서 어떤 종류의 행동 차이가 보이나요?
아닙니다. 우리가 쥐를 테스트한 인지 및 운동 과제에는 차이가 없습니다. 우리는 또한 확인했으며 발작을 경험하지 않았습니다. 그러나 쥐는 인간 뉴런의 자극을 보상 전달과 연관시키도록 훈련될 수 있습니다. 이것은 인간의 뇌 장애를 연구할 수 있는 전례 없는 기회를 제공합니다.
귀하의 어셈블로이드 및 오르가노이드는 어느 시점에서 일종의 법적 권리를 가져야 합니까?
체외 배양의 경우 세포 클러스터에 불과하다고 생각합니다. 우리는 그들을 두뇌로 생각하지 않습니다. 동물에 이식할 때 더 미묘한 차이가 있습니다.
생명윤리학자들은 당신의 실험에 대해 어떻게 생각합니까?
우리는 그들과 긴밀하게 협력합니다. 이 과정에서 저는 Stanford 및 그 외의 윤리학자들과 토론하는 데 적극적으로 참여했습니다. 우리가 하는 모든 실험은 밀접하게 모니터링되고 윤리학자와 논의됩니다. 우리는 단독으로 실험을 하지 않습니다. 실험은 수행되기 전과 실행 중에 논의됩니다. 우리는 의미, 장단점에 대해 이야기 할 것입니다.
에 대해 생각해 본 적이 있습니까? 프랑켄슈타인 이야기?
나는 그것에 대해 많이 생각합니다. 그러나 나는 그 이야기가 오늘날의 과학과 그다지 관련이 없다고 생각합니다. 오늘날의 세계에서는 윤리적인 기술이 개발될 수 있습니다. 연구원의 동기와 많은 관련이 있습니다. 제 장기적인 목표는 이러한 신경 발달 장애에 대한 치료법과 치료법을 찾는 것입니다. 그것이 나의 북극성이었습니다.
몇 년 전 그녀가 CRISPR로 노벨상을 받기 전에 나는 Jennifer Doudna에게 이 유전자 편집 기술의 잠재적인 오용에 대해 걱정하는지 물었습니다. 그녀는 “일부 지역에서는 인간 배아를 변화시키기 위해 서두르려는 욕구”가 걱정된다고 대답했다. 얼마 지나지 않아 중국 선전의 야심 찬 연구원은 CRISPR을 사용하여 두 사람의 아기의 유전자 코드를 수정했다고 발표했습니다. 신문을 집어들고 어딘가에서 과학자가 인간 두뇌의 일부를 조기에 생산하기 위해 당신의 연구를 사용했다는 사실을 발견하는 것에 대해 걱정한 적이 있습니까?
아닙니다. 오르가노이드 작업을 CRISPR과 구별하는 것 중 하나는 실험에 필요한 리소스입니다. CRISPR로 유전자 편집을 수행하려면 약간의 교육과 적은 리소스만 필요합니다. 주방에서도 가능합니다! 우리가 하는 일에는 훨씬 더 많은 시간과 돈이 필요합니다. 900일 동안 세포를 유지하려면 비용이 많이 들고 전문적인 훈련과 시설이 필요합니다. 그 사실만으로도 우리는 우리의 발견과 그 의미를 처리할 수 있는 숨을 쉴 수 있습니다.
이를 수행하는 데 필요한 인프라와 전문 지식을 갖춘 곳이 거의 없습니다. 우리는 매우 오랜 시간이 걸리는 인간의 두뇌 발달을 복제하려고 합니다. 숨겨진 엔지니어링을 밝히는 데는 훨씬 더 오랜 시간이 걸립니다. 나는 지난 15년 동안 매일 이 일을 해왔다.
몇 가지 솔루션에 얼마나 가깝습니까?
나는 희망적이지만 비현실적이고 싶지 않습니다. 우리는 15년 전보다 확실히 더 나아졌습니다. 우리는 이제 자폐증과 관련된 유전자의 긴 목록을 가지고 있으며 이를 연구하기 위한 이 새로운 도구를 갖게 되었습니다. 그러나 우리는 여전히 효과적인 약물을 만들 수 있도록 돌연변이된 유전자가 뇌에서 문제를 일으키는 방법을 이해해야 합니다.
당신의 이야기는 20년 전 루마니아에서 자폐아 부모에게 무슨 말을 해야 할지 몰랐을 때 시작됩니다. 지금 그 나라로 돌아간다면 뭐라고 하시겠습니까?
제가 솔직히 말할 수 있는 것은 희망적이라는 것뿐입니다. 아직 치료제가 나오려면 멀었습니다. 다른 한편으로, 최근 몇 년 동안 겉보기에 불용성으로 보이는 다른 질병에 대한 엄청난 돌파구가 있었습니다. 그것은 나에게 엄청난 희망을 줍니다.
