CRISPR 유전자 편집은 획기적인 한 해를 보냈으며 이제 시작에 불과합니다.

CRISPR 유전자 편집은 획기적인 한 해를 보냈으며 이제 시작에 불과합니다.

타임 스탬프 : 26 년 2023 월 10 일 오전 00:XNUMX
CRISPR 유전자 편집은 획기적인 한 해를 보냈으며 이는 이제 시작에 불과합니다. PlatoBlockchain Data Intelligence. 수직 검색. 일체 포함.

CRISPR는 2023년을 성공적으로 마무리했습니다.

In 십일월, 유전자 편집 도구는 영국에서 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료에 대한 최초의 임상 승인을 얻었습니다. 이러한 고통스러운 혈액 질환은 혈액 세포의 모양을 왜곡하고 산소 전달 능력을 제한하는 단일 유전적 오타로 인해 발생합니다.

몇 주 뒤 미국 식품의약국(FDA)은 겸상 적혈구 치료법을 승인했고 내년 XNUMX월까지 베타 지중해빈혈에 대한 판결을 내릴 예정이다. ㅏ 유럽​​ 약 기관 규제 위원회는 곧 이 치료법을 승인했으며, 이는 유럽 전역에서 이용 가능할 가능성이 높다고 제안했습니다. 승인조차 촌극에 영감을 주다 on 토요일 밤의 라이브.

모든 팡파르에는 이유가 있습니다. CRISPR-Cas9는 박테리아 방어 메커니즘으로 처음 발견되었습니다. 인간 세포에서 처음 테스트된 지 불과 XNUMX년 만에 이 기술은 생명공학의 면모를 변화시켜 생명의 청사진을 편집할 수 있는 정밀한 도구를 제공했습니다.

인간 게놈 지도를 작성한 이래로 과학자들은 유전병을 치료하기 위해 돌연변이 유전자를 건강한 유전자로 대체하는 것을 구상해 왔습니다. 올해 CRISPR는 그 비전을 실현했습니다. 새로 승인된 유전자 편집기 Casgevy는 환자의 골수에서 분리한 줄기세포의 유전적 사고를 교정합니다. 편집된 줄기 세포를 다시 체내에 주입하면 몸 전체에 산소를 전달하는 건강한 혈액 세포가 생성됩니다.

그러나 그 정교함에도 불구하고 CRISPR에는 문제가 있습니다. 이 도구는 DNA의 두 가닥을 모두 잘라내어 암을 유발하는 유전자를 활성화시키는 것과 같은 위험한 돌연변이를 일으킬 수 있습니다. 또한 게놈의 관련 없는 부분을 실수로 잘라내어 부작용을 유발할 수도 있습니다.

CRISPR는 논쟁의 여지가 없는 혁신이며 가치 있는 기술입니다. 노벨상. 그러나 아마도 더 흥미로운 점은 이것이 단지 XNUMX세대 ​​도구일 뿐이며 앞으로 수십 년 동안 생명공학을 계속 재편할 수 있는 잠재력을 가지고 있다는 사실입니다.

가족 확장

CRISPR 레시피에는 두 가지 주요 성분이 있습니다. 게놈을 자르거나 흠집을 내는 "가위" 단백질과 가위를 표적 유전자에 묶는 "블러드하운드" RNA 가이드입니다. 레시피를 변경하면 각각 고유한 전문성을 지닌 유전자 편집 도구의 세계가 탄생합니다. 일부는 단일 유전 문자를 교환하고 다른 일부는 DNA 가닥을 모두 자르는 대신 하나의 DNA 가닥을 잘라냅니다. 레시피에도 불구하고 최종 목표는 동일합니다. 모든 게놈의 일부를 마음대로 정확하게 편집하는 것입니다.

올해 CRISPR는 또 다른 기술 강자와 팀을 이루었습니다.인공 지능- 유전자 편집의 경계를 넓히기 위해.

예를 들어, 과학자들은 AI를 사용하여 기존 유전자 편집 도구를 최적화했습니다. 머신러닝이 도움이 되었습니다 오프 타겟 효과 예측 DNA 대신 RNA를 표적으로 삼는 CRISPR 도구에서 도구의 치료 범위를 넓힙니다. 그리고 단백질 구조를 예측하는 AlphaFold 기반의 알고리즘은, 집에 유전적 절단을 더욱 정확하게 만드는 더 작은 CRISPR 단백질 "메스"에 관한 것입니다. 축소된 유전자 편집기는 또한 패키지화하여 게놈 표적에 전달하기가 더 쉽습니다.

AI는 또한 알려진 CRISPR 변종의 세계를 확장했습니다. 남극 해안에서 개 타액까지 수집된 이국적인 출처의 유전 물질에 대한 대규모 데이터베이스를 살펴보는 알고리즘 발견 드물지만 인간 게놈 편집에 안정적이고 효과적인 수백 가지의 잠재적인 CRISPR 변종을 박테리아에 보유하고 있습니다.

데이터 마이닝은 놀랍게도 CRISPR와 유사한 메커니즘을 발견했습니다. 삶의 또 다른 분야—진핵생물. 여기에는 곰팡이, 조류, 동물이 포함되지만 CRISPR가 처음 발견된 박테리아는 포함되지 않습니다. Fanzors라고 불리는 이 시스템은 구성 요소만 다를 뿐 CRISPR와 유사합니다. 초기 연구에 따르면 Fanzors는 인근 DNA 또는 RNA에 대한 부수적 손상을 최소화하면서 인간 세포에 유전 정보를 삽입하고 삭제할 수 있으며 특정 게놈 사이트를 표적으로 삼도록 쉽게 재프로그래밍할 수 있는 것으로 나타났습니다.

즉, 훨씬 더 넓은 유전자 편집 도구의 세계가 탐구를 기다리고 있습니다.

새로운 임상 물결

CRISPR 기반 치료법에 대한 획기적인 승인은 기본 편집 및 프라임 편집을 포함한 새로운 세대의 기술을 위한 발판을 마련했습니다.

2016년에 개발된 염기 편집은 DNA 가닥을 모두 자르는 대신 단일 DNA 가닥에 흠집을 내므로 의도하지 않은 부분을 잘라낼 가능성이 훨씬 줄어듭니다. 그 이후로 과학자들은 "가위" 단백질을 재설계했습니다. 원치 않는 DNA 손상을 더욱 최소화하고 구성 요소의 크기를 줄여 안전한 바이러스나 나노입자를 타고 세포에 쉽게 들어갈 수 있습니다.

올해 염기 편집은 암과 싸우기 위해 사람의 면역 세포를 강화하는 치료법인 CAR-T 치료법과 협력했습니다. 여기서는 사람의 T 세포를 제거하고 표적을 더 잘 추적할 수 있도록 조작합니다. 하나의 야심찬 시도 백혈병에서 종양 세포를 찾아 파괴하는 데 도움이 되도록 염기 편집을 사용하여 면역 세포의 XNUMX개 유전자를 수정하고 있습니다.

이 치료법은 의사가 체외에서 혈액 생성 줄기세포를 추출하고 편집해야 하는 겸상 적혈구 질환에 대해 FDA가 승인한 Casgevy와 유사합니다. 그런 다음 환자는 골수에서 병든 세포를 제거하여 편집된 세포를 위한 공간을 만드는 치료를 받습니다. 이 줄기세포는 결국 몸 전체에 산소를 공급하고 증상을 완화시키는 건강한 적혈구를 생성합니다. 인생이 바뀌는 동안 이런 종류의 치료는 길고 어렵습니다. 환자는 치료가 시작되기 전에 병원에서 최소 한 달을 보내야 할 수도 있으며, 이는 이미 엄청난 치료 비용을 추가합니다.

대안은 "일회성" 샷입니다.

올해에는 소규모 임상 시험 유전적으로 콜레스테롤 수치가 위험할 정도로 높은 경향이 있는 사람들의 경우 기본 편집자의 단 한 번의 주사로 동맥을 막는 지방을 55% 줄였으며 그 결과는 잠재적으로 평생 지속될 수 있습니다. 개발자: Verve 치료학, 이 임상시험은 만성 질환에 대해 인간의 염기 편집을 사용한 최초의 사례입니다.

특정 개인의 생물학에 고도로 맞춤화된 암 치료법과 달리 치료법은 기성품이므로 잠재적으로 저렴한 비용으로 대중에게 기술을 제공할 수 있습니다. 과학자 탐험 중 비슷한 치료법 낭포 성 섬유증, 이는 폐와 소화 시스템을 손상시킵니다.

한편, 프라임에디팅도 임상시험을 목표로 하고 있다. 2019에 출시, 이 기술은 놀라운 정확성으로 인해 유전자 편집을 폭풍으로 몰아넣었습니다. 그 이후로 과학자들은 효율성을 더욱 높이기 위해 시스템을 최적화했습니다. 최적화가 성과를 거두고 있습니다. 프라임 메디슨이 방법의 발명자로부터 분사된 생명공학 회사인 는 감염을 예방하는 신체 능력을 저하시키는 유전 질환인 만성 육아종증에 대한 프라임 편집 임상 시험을 시작합니다.

유전자에서 후성유전체까지

유전자 편집자로 알려진 CRISPR는 최근 그 범위를 다음으로 확장했습니다. 후성유전체—유전자가 켜지거나 꺼지는 시기를 제어하는 ​​일련의 메커니즘입니다. 이미 성공의 조짐이 보입니다. 인간이 아닌 영장류를 대상으로 한 한 연구에서는 유전자를 차단하다 후성유전학 편집을 사용하면 위험한 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 도움이 되었으며 그 효과는 거의 XNUMX년 동안 지속되었습니다.

후생유전체 편집에는 장점이 있습니다. 게놈을 직접 변경하지 않기 때문에 기존 CRISPR보다 훨씬 안전할 수 있습니다. 또한 눈에 띄는 증상 없이도 신체 내부에 숨어 있는 B형 간염이나 HIV와 같은 만성 감염을 퇴치할 수도 있습니다.

의심할 여지없이 CRISPR는 엄청난 발전을 이루었습니다. 여러 임상 시험이 진행되면서 또 다른 획기적인 해를 맞이하게 되었습니다. 프라임 편집의 발명가인 Dr. David Liu 2019에서 말했다.: “이것은 끝이 아니라 시작이다.”

이미지 신용 : 수 피안 / Unsplash

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