Alnylam ประกาศการอนุมัติจาก FDA เกี่ยวกับ AMVUTTRA™ (vutrisiran) ซึ่งเป็น RNAi Therapeutic สำหรับการรักษา Polyneuropathy ของ Amyloidosis ที่เป็นกรรมพันธุ์ของ Transthyretin ในผู้ใหญ่

– การรักษาครั้งแรกและครั้งเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการกลับคืนสภาพของภาวะโรคระบบประสาทด้วยการบริหารใต้ผิวหนังทุกๆ สามเดือน –

– AMVUTTRA บรรลุเป้าหมายหลักและรองทั้งหมด โดยมีการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในด้านโรคระบบประสาทส่วนกลางเสื่อม คุณภาพชีวิต และความเร็วในการเดินเมื่อเทียบกับยาหลอกภายนอก –

– บริษัทคาดว่าจะเปิดตัวในช่วงต้นเดือนกรกฎาคม ด้วยข้อตกลงตามมูลค่าเพื่อเร่งการเข้าถึง –

– Alnylam จะเป็นเจ้าภาพการประชุมทางโทรศัพท์พรุ่งนี้ วันอังคารที่ 14 มิถุนายน 2022 เวลา 8 น. ET –

เคมบริดจ์, แมสซาชูเซตส์–(บิสิเนส ไวร์)–อัลนีแลม ฟาร์มาซูติคอล อิงค์ (Nasdaq: ALNY) บริษัทชั้นนำด้านการบำบัดด้วย RNAi ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ AMVUTTRA (vutrisiran) การบำบัดด้วย RNAi ที่ให้โดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกๆ สามเดือน (รายไตรมาส) สำหรับการรักษาโรคโพลีนิวโรพาทีของอะไมลอยโดซิสที่เกิดจากทรานไทเรตินโดยถ่ายทอดทางพันธุกรรม (hATTR) ในผู้ใหญ่ โรคอะไมลอยโดซิสของ HATTR เป็นโรคที่พบได้ยาก สืบทอดมา ก้าวหน้าอย่างรวดเร็ว และถึงแก่ชีวิต โดยมีอาการทางระบบประสาทหลายส่วนที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง ซึ่งมีทางเลือกในการรักษาน้อย การอนุมัติจาก FDA อิงตามผลลัพธ์เชิงบวกในช่วง 9 เดือนจากการศึกษา HELIOS-A ระยะที่ 3 โดยที่ AMVUTTRA ช่วยปรับปรุงอาการและอาการของโรคเส้นประสาทส่วนปลายได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยผู้ป่วยมากกว่า 50 เปอร์เซ็นต์ประสบปัญหาการหยุดหรือกลับอาการของโรค

“เมื่อ XNUMX ปีที่แล้ว Alnylam ก่อตั้งขึ้นโดยมีวิสัยทัศน์ที่ชัดเจนเกี่ยวกับการรบกวน RNA เพื่อสร้างผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อชีวิตของผู้คนทั่วโลก ที่ต้องการแนวทางใหม่ในการจัดการกับโรคร้ายแรงที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง เช่น hATTR อะไมลอยโดซิส ปัจจุบัน AMVUTTRA มีศักยภาพที่จะเปลี่ยนมาตรฐานการดูแลผู้ที่เป็นโรคประสาทอักเสบจากโรคร้ายแรงนี้” Yvonne Greenstreet, MBChB ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Alnylam Pharmaceuticals กล่าว “เราขอขอบคุณผู้ป่วย ครอบครัว และผู้ตรวจสอบที่เกี่ยวข้องในการทำให้ AMVUTTRA กลายเป็นความจริงสำหรับชุมชนโรคอะไมลอยโดซิสของ hATTR เนื่องจากการบำบัดด้วย RNAi ครั้งที่ห้าที่พัฒนาโดย Alnylam เพื่อได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบภายในเวลาไม่ถึงสี่ปี เราเชื่อว่า AMVUTTRA แสดงให้เห็นถึงเหตุการณ์สำคัญที่นำเราเข้าใกล้การบรรลุเป้าหมาย P ของเราอีกก้าวหนึ่ง⁵เป้าหมาย x25 มุ่งเป้าไปที่การเปลี่ยนผ่านของ Alnylam ไปสู่บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำ”

การอนุมัติของ AMVUTTRA จาก FDA ขึ้นอยู่กับ ผลลัพธ์เชิงบวกในรอบ 9 เดือน จาก HELIOS-A การศึกษาระยะที่ 3 แบบสุ่ม เปิดฉลาก แบบหลายศูนย์ ระดับโลก ที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ AMVUTTRA ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีภาวะอะไมลอยโดซิสจาก hATTR ที่มีภาวะเส้นประสาทหลายส่วน ผู้ป่วย 164 คนที่เป็นโรคอะไมลอยโดซิสจาก hATTR ได้รับการสุ่มในอัตราส่วน 3:1 เพื่อรับวูทริซิแรน 25 มก. (N=122) โดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนังหนึ่งครั้งทุกๆ สามเดือน หรือ 0.3 มก./กก. ของปาติซิแรน (N=42) โดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำหนึ่งครั้งทุกๆ สามสัปดาห์ (ข้อมูลอ้างอิง กลุ่ม) เป็นเวลา 18 เดือน ประเมินประสิทธิภาพของ AMVUTTRA โดยการเปรียบเทียบกลุ่ม AMVUTTRA ใน HELIOS-A กับกลุ่มยาหลอก (n = 77) จากการศึกษา Patisiran ของ APOLLO ระยะที่ 3 ซึ่งเป็นการศึกษาแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมในประชากรผู้ป่วยที่เทียบเคียงได้

AMVUTTRA บรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการศึกษา ซึ่งการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในคะแนนความบกพร่องทางระบบประสาทที่แก้ไขแล้ว + 7 (mNIS+7) ที่ 9 เดือน การรักษาด้วย AMVUTTRA (N=114) ส่งผลให้ mNIS+2.2 เฉลี่ยลดลง 7 จุดจากการตรวจวัดพื้นฐาน เมื่อเทียบกับค่าเฉลี่ยเพิ่มขึ้น 14.8 จุด (แย่ลง) ที่รายงานสำหรับกลุ่มยาหลอกภายนอก (N=67) ส่งผลให้ ค่าเฉลี่ยความแตกต่าง 17.0 จุดเทียบกับยาหลอก (p<0.0001) ภายใน 9 เดือน 50 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย AMVUTTRA พบว่าความบกพร่องของเส้นประสาทส่วนปลายดีขึ้นเมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐาน

AMVUTTRA ยังบรรลุจุดสิ้นสุดรองทั้งหมดในการศึกษาที่ 9 เดือน โดยมีการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในคะแนนแบบสอบถามคุณภาพชีวิตของ Norfolk-โรคระบบประสาทเบาหวาน (Norfolk QoL-DN) และการทดสอบการเดิน 10 เมตรตามกำหนดเวลา (10-MWT) และการปรับปรุงได้รับการสังเกต ในจุดยุติเชิงสำรวจ รวมถึงการเปลี่ยนแปลงจากเส้นฐานในดัชนีมวลกายที่ปรับเปลี่ยน (mBMI) ทั้งหมดนี้สัมพันธ์กับยาหลอกภายนอก ผลลัพธ์ประสิทธิภาพที่ 18 เดือน สอดคล้องกับข้อมูลในช่วง 9 เดือน โดยที่ AMVUTTRA บรรลุการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอกภายนอกสำหรับจุดสิ้นสุดรองทั้งหมด รวมถึง mNIS+7, Norfolk QoL-DN, 10-MWT และ mBMI และการไม่ด้อยกว่าในการลด TTR ในซีรั่มที่สัมพันธ์กับภายใน -ศึกษากลุ่มอ้างอิงปาติซิรัน

AMVUTTRA แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความสามารถในการทนต่อยาโดยให้ยาเป็นเวลา 9 เดือน และไม่มีการหยุดยาหรือการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับยา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รายงานบ่อยที่สุด (AEs) ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย AMVUTTRA ได้แก่ อาการปวดข้อ (ร้อยละ 11) หายใจลำบาก (ร้อยละ 7) และวิตามินเอลดลง (ร้อยละ 7) มีรายงานปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด (ISRs) ในผู้ป่วย 5 ราย (ร้อยละ 4) และทั้งหมดไม่รุนแรงและชั่วคราว

“การอนุมัติ AMVUTTRA ของ FDA ให้กำลังใจอย่างมากสำหรับชุมชนอะไมลอยโดซิสของ hATTR ที่ต้องการการรักษาเพิ่มเติมเพื่อจัดการกับภาวะเส้นประสาทส่วนปลายของโรคหลายระบบที่ลุกลามและคุกคามถึงชีวิตนี้” นพ. Michael Polydefkis, MD, MHS, ศาสตราจารย์, Johns Hopkins Neurology และ HELIOS กล่าว -ผู้วิจัยการศึกษา “AMVUTTRA เป็นตัวเลือกการรักษาแบบใหม่ที่แสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการหยุดหรือย้อนกลับการลุกลามของภาวะโพลีนิวโรพาทีในผู้ป่วยที่มีประวัติความปลอดภัยที่ยอมรับได้ ควบคู่ไปกับการให้ยาเข้าใต้ผิวหนังไม่บ่อยนัก ซึ่งอาจช่วยปรับปรุงประสบการณ์การจัดการโรคของผู้ป่วยด้วย”

“วันนี้ เราเฉลิมฉลองที่ FDA อนุมัติยา vutrisiran ซึ่งเป็นทางเลือกในการรักษาที่น่ายินดีสำหรับผู้ป่วยโรคอะไมลอยโดซิสจาก hATTR ที่ประสบปัญหาทางโรคโพลีนิวโรพาทีของโรคนี้” อิซาเบล ลูซาดา ผู้ก่อตั้งและซีอีโอของ Amyloidosis Research Consortium กล่าว “ด้วยการอนุมัตินี้ Alnylam ได้ขยายทางเลือกการรักษาที่อาจสนับสนุนการปรับปรุงคุณภาพชีวิต โดยให้ความหวังแก่ผู้ป่วยและครอบครัวในชุมชนอะไมลอยโดซิส”

Alnylam มีประวัติที่แข็งแกร่งและผ่านการพิสูจน์แล้วเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ที่อาจได้รับประโยชน์จากการบำบัดด้วย RNAi จะสามารถเข้าถึงการบำบัดรักษาได้ ดังที่ระบุไว้ในรายงานล่าสุดของบริษัท รายงานปรัชญาการเข้าถึงผู้ป่วย. เพื่อให้สอดคล้องกับปรัชญาการเข้าถึงผู้ป่วยของเรา AMVUTTRA จึงมีการกำหนดราคาที่สอดคล้องกับมูลค่าที่มอบให้ กรอบข้อตกลงเชิงนวัตกรรม (VBA) ที่มีอยู่ของเราคาดว่าจะช่วยเร่งการเข้าถึงการรักษาที่สำคัญนี้สำหรับผู้ป่วย คาดว่า AMVUTTRA จะพร้อมสำหรับการจัดส่งไปยังผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพในสหรัฐอเมริกาในช่วงต้นเดือนกรกฎาคม

Alnylam เสนอโปรแกรมบริการช่วยเหลือผู้ป่วย Alnylam Assistสำหรับผู้ที่อยู่ในสหรัฐอเมริกาได้กำหนดให้ AMVUTTRA และครอบครัวได้รับความช่วยเหลือในการเข้าถึงการบำบัดแบบใหม่นี้ Alnylam Assist รวมถึง Case Managers ซึ่งเป็นทีมที่อุทิศตนเพื่อช่วยเหลือผู้ป่วยในการตรวจสอบสิทธิประโยชน์การประกันและความช่วยเหลือทางการเงินสำหรับผู้ที่มีคุณสมบัติ นอกจากนี้ ยังมีผู้ประสานงานด้านการศึกษาแก่ผู้ป่วยคอยตอบคำถามของผู้ป่วยเกี่ยวกับโรคและการรักษาของพวกเขาอีกด้วย แพทย์และผู้ป่วยสามารถเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับโปรแกรมบริการช่วยเหลือผู้ป่วยของ Alnylam ได้โดยไปที่ AlnylamAssist.com หรือโทร 1-833-256-2748

วุตริซิรันอยู่ระหว่างการตรวจสอบโดยสำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA), หน่วยงานกำกับดูแลสุขภาพของบราซิล (ANVISA) และสำนักงานยาและอุปกรณ์การแพทย์ของญี่ปุ่น (PMDA) ก่อนหน้านี้ วุตริซิรันเคยได้รับการรับรอง Orphan Drug Designation ในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป (EU) สำหรับการรักษาโรคอะไมลอยโดซิส ATTR และในญี่ปุ่นสำหรับโรคอะไมลอยด์ซิสในครอบครัวประเภททรานส์ไธเรตินที่มีภาวะโพลีนิวโรพาที สูตรการให้ยา 50 มก. ต่อปีอยู่ภายใต้การประเมินภายในระยะเวลาการขยายเวลาการรักษาแบบสุ่ม (RTE) ที่กำลังดำเนินอยู่ในการทดลอง HELIOS-A นอกจากนี้ Vutrisiran ยังได้รับการประเมินในการศึกษา HELIOS-B ระยะที่ 3 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคอะไมลอยโดซิส ATTR ที่มีภาวะคาร์ดิโอไมโอแพที ซึ่งรวมถึงอะไมลอยโดซิสทั้งแบบ hATTR และ ATTR แบบไวด์ (wtATTR)

เยี่ยมชมร้านค้า AMVUTTRA.com สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม รวมทั้งข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม

ข้อมูลการประชุมทางโทรศัพท์

Alnylam Management จะหารือเกี่ยวกับการอนุมัติ AMVUTTRA ของ FDA ผ่านการประชุมทางโทรศัพท์ในวันอังคารที่ 14 มิถุนายน 2022 เวลา 8 น. ET นอกจากนี้ การนำเสนอทางเว็บคาสต์จะมีอยู่ในหน้านักลงทุนของเว็บไซต์ของบริษัทด้วย www.alnylam.com. หากต้องการรับสาย โปรดกด 1-877-312-7507 (ในประเทศ) หรือ +1-631-813-4828 (ระหว่างประเทศ) ห้านาทีก่อนเวลาเริ่มต้น และดูที่ ID การประชุม 1084157 เสียงการเล่นซ้ำของการโทรจะเป็นดังนี้ เริ่มให้บริการเวลา 11 น. ET ของวันที่โทร หากต้องการเข้าถึงการเล่นซ้ำ โปรดกด 00-855-859 (ในประเทศ) หรือ +2056-1-404-537 (ระหว่างประเทศ) และดูที่ ID การประชุม 3406

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

ลดระดับวิตามินเอในซีรั่มและการเสริมที่แนะนำ

การรักษาด้วย AMVUTTRA ส่งผลให้ระดับวิตามินเอในเลือดลดลง

แนะนำให้เสริมวิตามินเอตามปริมาณรายวันที่แนะนำ (RDA) สำหรับผู้ป่วยที่รับประทาน AMVUTTRA ไม่ควรให้ขนาดที่สูงกว่า RDA เพื่อให้ได้ระดับวิตามินเอในเลือดตามปกติในระหว่างการรักษาด้วย AMVUTTRA เนื่องจากระดับวิตามินเอในเลือดไม่ได้สะท้อนถึงวิตามินเอทั้งหมดในร่างกาย

ผู้ป่วยควรถูกส่งไปพบจักษุแพทย์หากมีอาการทางตาที่บ่งบอกถึงการขาดวิตามินเอ (เช่น ตาบอดกลางคืน)

ปฏิกิริยาไม่พึงประสงค์

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดที่เกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย AMVUTTRA ได้แก่ ปวดข้อ (11%) หายใจลำบาก (7%) และวิตามินเอลดลง (7%)

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ AMVUTTRA โปรดดูฉบับเต็ม การกำหนดข้อมูล.

เกี่ยวกับ AMVUTTRA (วุตริสิรัน)

อัมวุตตรา (vutrisiran) คือการบำบัดด้วย RNAi ที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาภาวะโพลีนิวโรพาธีจากโรคอะไมลอยโดซิสที่เกิดจากทรานสไทเรติน (hATTR) ที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมในผู้ใหญ่ เป็น RNA (siRNA) ที่รบกวนสัญญาณขนาดเล็กแบบเกลียวคู่ซึ่งมีเป้าหมายไปที่ผู้ส่งสาร RNA (mRNA) ที่เป็นทรานส์ไทเรติน (TTR) ชนิดกลายพันธุ์และชนิดไวด์ AMVUTTRA ได้รับการออกแบบเพื่อเพิ่มศักยภาพและความเสถียรในการเผาผลาญสูง เพื่อให้สามารถฉีดเข้าใต้ผิวหนังทุกๆ สามเดือน (รายไตรมาส) ได้ด้วยการใช้แพลตฟอร์มการนำส่ง Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc-conjugate ของ Alnylam ผลลัพธ์จากการศึกษาที่สำคัญระยะที่ 3 ของ HELIOS-A แสดงให้เห็นว่า AMVUTTRA ช่วยลดระดับ TTR ในซีรั่มอย่างรวดเร็ว มีศักยภาพในการย้อนกลับการด้อยค่าของเส้นประสาทส่วนปลายเมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐาน และปรับปรุงมาตรการสำคัญอื่นๆ ของภาระโรคเมื่อเทียบกับยาหลอกภายนอกในผู้ป่วยที่เป็นโรค polyneuropathy ของ hATTR amyloidosis สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ AMVUTTRA โปรดไปที่ AMVUTTRA.com.

เกี่ยวกับ HATTR อะไมลอยโดซิส

อะไมลอยโดซิสที่เกิดจากทรานสไธเรตินโดยถ่ายทอดทางพันธุกรรม (hATTR) เป็นโรคที่สืบทอดมา ทำให้ร่างกายอ่อนแอลงเรื่อยๆ และเป็นโรคร้ายแรงที่เกิดจากตัวแปรต่างๆ (เช่น การกลายพันธุ์) ในยีน TTR โปรตีน TTR ส่วนใหญ่ผลิตในตับ และโดยปกติจะเป็นพาหะของวิตามินเอ สารต่างๆ ในยีน TTR ทำให้โปรตีนอะไมลอยด์ผิดปกติไปสะสมและทำลายอวัยวะและเนื้อเยื่อของร่างกาย เช่น เส้นประสาทและหัวใจส่วนปลาย ส่งผลให้มอเตอร์รับความรู้สึกส่วนปลายควบคุมไม่ได้ โรคระบบประสาท โรคระบบประสาทอัตโนมัติ และ/หรือคาร์ดิโอไมโอแพที รวมถึงอาการของโรคอื่นๆ HATTR amyloidosis แสดงถึงความต้องการทางการแพทย์ที่สำคัญที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง โดยมีการเจ็บป่วยและเสียชีวิตอย่างมีนัยสำคัญ ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 50,000 คนทั่วโลก ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตคือ 4.7 ปีหลังการวินิจฉัย โดยอัตราการรอดชีวิตลดลง (3.4 ปี) สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะคาร์ดิโอไมโอแพที

เกี่ยวกับ RNAi

RNAi (การรบกวน RNA) เป็นกระบวนการเซลล์ตามธรรมชาติของการระงับยีนที่เป็นตัวแทน หนึ่งในขอบเขตการพัฒนาด้านชีววิทยาและยาที่มีแนวโน้มก้าวหน้าและรวดเร็วที่สุดในปัจจุบัน การค้นพบนี้ได้รับการยกย่องว่าเป็น “ความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ครั้งสำคัญที่เกิดขึ้นทุกๆ ทศวรรษโดยประมาณ” และได้รับการยอมรับด้วยรางวัลโนเบลสาขาสรีรวิทยาหรือการแพทย์ประจำปี 2006 ด้วยการควบคุมกระบวนการทางชีววิทยาตามธรรมชาติของ RNAi ที่เกิดขึ้นในเซลล์ของเรา ยาประเภทใหม่ที่เรียกว่าการบำบัดด้วย RNAi ก็กลายเป็นความจริงแล้ว RNA (siRNA) ที่รบกวนขนาดเล็กเป็นโมเลกุลที่เป็นสื่อกลาง RNAi และประกอบด้วยแพลตฟอร์มการรักษา RNAi ของ Alnylam ซึ่งทำหน้าที่ต้นทางของยาในปัจจุบันโดยการปิดเสียง Messenger RNA (mRNA) ซึ่งเป็นสารตั้งต้นทางพันธุกรรม ที่เข้ารหัสโปรตีนที่ก่อให้เกิดโรค จึงป้องกันไม่ให้เกิดขึ้น . นี่เป็นแนวทางการปฏิวัติที่มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงการดูแลผู้ป่วยโรคทางพันธุกรรมและโรคอื่นๆ

เกี่ยวกับ Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) เป็นผู้นำในการแปลการแทรกแซง RNA (RNAi) ให้กลายเป็นยาที่เป็นนวัตกรรมใหม่ที่มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่ทุกข์ทรมานจากโรคที่หายากและแพร่หลายและมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง ด้วยพื้นฐานทางวิทยาศาสตร์ที่ได้รับรางวัลโนเบล การบำบัดด้วย RNAi จึงเป็นแนวทางที่มีประสิทธิภาพและได้รับการตรวจสอบทางการแพทย์แล้ว ซึ่งให้ผลเป็นยาที่ทำให้เกิดการเปลี่ยนแปลง นับตั้งแต่ก่อตั้งเมื่อ 20 ปีที่แล้ว Alnylam ได้เป็นผู้นำการปฏิวัติ RNAi และยังคงนำเสนอวิสัยทัศน์ที่กล้าแกร่งในการเปลี่ยนความเป็นไปได้ทางวิทยาศาสตร์ให้กลายเป็นความจริง ผลิตภัณฑ์รักษาโรค RNAi เชิงพาณิชย์ของ Alnylam คือ ONPATTRO^® (ปาติสิรัน), GIVLAARI^® (กิโวซีรัน), OXLUMO^® (ลูมิรัน), AMVUTTRA (วุตริซิราน) และเลกวิโอ^® (inclisiran) ได้รับการพัฒนาและจำหน่ายโดย Novartis ซึ่งเป็นหุ้นส่วนของ Alnylam Alnylam มีผลิตภัณฑ์ยาที่ใช้ในการวิจัยมากมาย ซึ่งรวมถึงผลิตภัณฑ์ห้าชนิดที่อยู่ในระหว่างการพัฒนาระยะสุดท้าย Alnylam กำลังดำเนินการใน “Alnylam P⁵กลยุทธ์ x25” เพื่อส่งมอบยาที่ก่อให้เกิดการเปลี่ยนแปลงทั้งโรคหายากและโรคทั่วไปซึ่งเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยทั่วโลกผ่านนวัตกรรมที่ยั่งยืนและผลประกอบการทางการเงินที่โดดเด่น ส่งผลให้มีประวัติด้านเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำ Alnylam มีสำนักงานใหญ่ในเมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์ หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับบุคลากร วิทยาศาสตร์ และขั้นตอนการทำงานของเรา www.alnylam.com และมีส่วนร่วมกับเราทาง Twitter ได้ที่ @อัลนีแลม, On LinkedInหรือบน Instagram.

แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าของ Alnylam

ข้อความต่างๆ ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เกี่ยวกับความคาดหวัง แผนงาน และแนวโน้มในอนาคตของ Alnylam ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะมุมมองของ Alnylam ที่เกี่ยวข้องกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ AMVUTTRA ซึ่งเป็นการฉีดเข้าใต้ผิวหนังรายไตรมาส สำหรับการรักษาโรคโพลีนิวโรพาทีของ hATTR amyloidosis ในผู้ใหญ่ ศักยภาพ ของ AMVUTTRA เพื่อเปลี่ยนมาตรฐานการดูแลผู้ที่เป็นโรค polyneuropathy ของ hATTR amyloidosis โดยแสดงให้เห็นศักยภาพในการหยุดหรือย้อนกลับการลุกลามของ polyneuropathy ด้วยโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ยอมรับได้ และช่วยปรับปรุงประสบการณ์การจัดการโรคสำหรับผู้ป่วย ระยะเวลาที่คาดหวังของสหรัฐอเมริกา การเปิดตัว AMVUTTRA, การทบทวนกฎระเบียบอย่างต่อเนื่องของ AMVUTTRA ในหลายเขตอำนาจศาล, การประเมินอย่างต่อเนื่องของแผนการใช้ยาในขนาด 50 มก. ต่อปีในการทดลอง HELIOS-A, การประเมิน vutrisiran ในการศึกษา HELIOS-B ระยะที่ 3 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่เป็นโรคอะไมลอยโดซิส ATTR ภาวะกล้ามเนื้อหัวใจเสื่อม และความทะเยอทะยานของ Alnylam ที่จะเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพชั้นนำ และความสำเร็จตามแผนของกลยุทธ์ "Alnylam P5x25" ของบริษัท ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามวัตถุประสงค์ของข้อกำหนดด้านความคุ้มครองภายใต้กฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ผลลัพธ์ที่แท้จริงและแผนการในอนาคตอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ อันเป็นผลมาจากความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยอื่นๆ ที่สำคัญต่างๆ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง: ผลกระทบโดยตรงหรือโดยอ้อมของการระบาดใหญ่ทั่วโลกของ COVID-19 หรืออนาคตใดๆ การแพร่ระบาดในธุรกิจของ Alnylam ผลการดำเนินงานและสถานะทางการเงิน และประสิทธิผลหรือความทันเวลาของความพยายามของ Alnylam ในการบรรเทาผลกระทบของการแพร่ระบาด ผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการเปลี่ยนแปลงผู้นำเมื่อเร็วๆ นี้ต่อความสามารถของ Alnylam ในการดึงดูดและรักษาผู้มีความสามารถ และการดำเนินการตามกลยุทธ์ "Alnylam P5x25" ได้สำเร็จ ความสามารถของ Alnylam ในการค้นหาและพัฒนาตัวยาใหม่ๆ และวิธีการส่งมอบ และแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพและความปลอดภัยของตัวยาที่ประสบความสำเร็จ ผลลัพธ์ระดับพรีคลินิกและทางคลินิกสำหรับกลุ่มผลิตภัณฑ์ การดำเนินการหรือคำแนะนำของหน่วยงานกำกับดูแลและความสามารถของ Alnylam ในการขอรับและรักษาการอนุมัติตามกฎระเบียบสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ รวมถึง vutrisiran ตลอดจนการกำหนดราคาและการคืนเงินที่น่าพอใจ ประสบความสำเร็จในการเปิดตัว ทำการตลาด และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติไปทั่วโลก ความล่าช้า การหยุดชะงัก หรือความล้มเหลวในการผลิตและการจัดหาผลิตภัณฑ์หรือผลิตภัณฑ์ที่วางตลาด การได้มา การบำรุงรักษา และการปกป้องทรัพย์สินทางปัญญา ความสามารถของ Alnylam ในการขยายข้อบ่งชี้สำหรับ OXLUMO, ONPATTRO หรือ AMVUTTRA ได้สำเร็จในอนาคต ความสามารถของ Alnylam ในการจัดการการเติบโตและค่าใช้จ่ายในการดำเนินงานผ่านการลงทุนที่มีระเบียบวินัยในการดำเนินงาน และความสามารถในการบรรลุสถานะทางการเงินที่ยั่งยืนได้ด้วยตนเองในอนาคต โดยไม่จำเป็นต้องจัดหาเงินทุนจากหุ้นในอนาคต ความสามารถของ Alnylam ในการรักษาความร่วมมือทางธุรกิจเชิงกลยุทธ์ การที่ Alnylam พึ่งพาบุคคลที่สามในการพัฒนาและจำหน่ายผลิตภัณฑ์บางอย่าง รวมถึง Novartis, Sanofi, Regeneron และ Vir; ผลการดำเนินคดี ผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นในปัจจุบันและความเสี่ยงของการสอบสวนของรัฐบาลในอนาคต และค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดคิด เช่นเดียวกับความเสี่ยงเหล่านั้นซึ่งมีการกล่าวถึงอย่างละเอียดมากขึ้นใน "ปัจจัยความเสี่ยง" ที่ยื่นกับรายงานรายไตรมาสล่าสุดของ Alnylam ในแบบฟอร์ม 10-Q ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) และในเอกสารที่ยื่นต่อ SEC อื่นๆ นอกจากนี้ ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ แสดงถึงมุมมองของ Alnylam ณ วันนี้เท่านั้น และไม่ควรยึดถือว่าเป็นการแสดงความเห็นของตนในวันต่อ ๆ ไป

ติดต่อ

อัลนีแลม ฟาร์มาซูติคอล อิงค์
คริสติน รีแกน ลินเดนบูม

(นักลงทุนและสื่อ)

617-682-4340

จอช บรอดสกี้

(นักลงทุน)

617-551-8276