سی آر آئی ایس پی آر جین ایڈیٹنگ میں ایک کامیابی کا سال تھا — اور یہ صرف شروع ہو رہا ہے۔

سی آر آئی ایس پی آر جین ایڈیٹنگ کا ایک اہم سال تھا — اور یہ صرف شروع ہو رہا ہے۔

ٹائم سٹیمپ: 26 دسمبر 2023 10:00 AM
سی آر آئی ایس پی آر جین ایڈیٹنگ میں ایک کامیابی کا سال تھا — اور یہ صرف پلیٹو بلاکچین ڈیٹا انٹیلی جنس شروع کر رہا ہے۔ عمودی تلاش۔ عی

CRISPR نے 2023 کا اختتام ایک دھماکے کے ساتھ کیا۔

In نومبر، جین ایڈیٹنگ ٹول نے برطانیہ میں سکیل سیل انیمیا اور بیٹا تھیلیسیمیا کے علاج کے لیے اپنی پہلی طبی منظوری حاصل کی۔ خون کی یہ تکلیف دہ خرابی ایک جینیاتی ٹائپو کی وجہ سے ہوتی ہے جو خون کے خلیات کی شکل کو بگاڑ دیتی ہے اور ان کی آکسیجن پہنچانے کی صلاحیت کو محدود کرتی ہے۔

چند ہفتوں بعد، امریکہ میں فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن نے سکیل سیل کے علاج کو سبز رنگ دیا اور اگلے سال مارچ تک بیٹا تھیلیسیمیا پر حکمرانی کرنے کے لیے تیار ہے۔ اے یورپی ادویات ایجنسی ریگولیٹری کمیٹی نے جلد ہی تھراپی کی توثیق کے ساتھ پیروی کی، تجویز کیا کہ یہ ممکنہ طور پر پورے یورپ میں دستیاب ہوگی۔ منظوری بھی ایک سکیٹ کو متاثر کیا۔ on ہفتہ کی رات لائیو.

تمام دھوم دھام کی وجہ ہے۔ CRISPR-Cas9 سب سے پہلے بیکٹیریل ڈیفنس میکانزم کے طور پر دریافت ہوا تھا۔ صرف ایک دہائی سے زیادہ عرصے میں جب سے اسے پہلی بار انسانی خلیوں میں آزمایا گیا تھا، اس ٹیکنالوجی نے بائیو ٹیکنالوجی کا چہرہ بدل دیا ہے، جس سے ہمیں زندگی کے بلیو پرنٹ میں ترمیم کرنے کے لیے درست ٹولز ملتے ہیں۔

انسانی جینوم کی نقشہ سازی کے بعد سے، سائنسدانوں نے جینیاتی بیماریوں کے علاج کے لیے تبدیل شدہ جینوں کو صحت مند جینوں سے تبدیل کرنے کا تصور کیا ہے۔ اس سال، CRISPR نے اس وژن کو عملی جامہ پہنایا۔ کیسگیوی، نئے منظور شدہ جین ایڈیٹر، مریضوں کے بون میرو سے الگ تھلگ سٹیم سیلز میں جینیاتی خرابیوں کو درست کرتا ہے۔ جب جسم میں دوبارہ داخل کیا جاتا ہے تو، ترمیم شدہ سٹیم خلیات صحت مند خون کے خلیات کو جنم دیتے ہیں جو پورے جسم میں آکسیجن فراہم کرتے ہیں.

لیکن اپنی نفاست کے باوجود، CRISPR میں مسائل ہیں۔ یہ ٹول ڈی این اے کے دونوں کناروں کو چھین لیتا ہے، جو خطرناک تغیرات کا سبب بن سکتا ہے—جیسے کہ وہ جو کینسر کو متحرک کرنے والے جین کو چالو کرتے ہیں۔ یہ نادانستہ طور پر جینوم کے غیر متعلقہ حصوں کو بھی چھین سکتا ہے اور ضمنی اثرات کو متحرک کر سکتا ہے۔

CRISPR ایک ناقابل تردید پیش رفت اور قابل قدر ہے۔ نوبل انعام. لیکن شاید اس سے زیادہ دلچسپ حقیقت یہ ہے کہ یہ صرف پہلی نسل کا ٹول ہے، جس میں آنے والی دہائیوں تک بائیوٹیکنالوجی کو نئی شکل دینا جاری رکھنے کی صلاحیت ہے۔

خاندان کی توسیع

سی آر آئی ایس پی آر کی ترکیب میں دو اہم اجزاء ہیں: ایک "کینچی" پروٹین جو جینوم کو کاٹتا ہے یا نکالتا ہے، اور ایک "بلڈ ہاؤنڈ" آر این اے گائیڈ قینچی کو ٹارگٹ جین تک جوڑنے کے لیے۔ نسخہ میں تبدیلی کے نتیجے میں جین ایڈیٹنگ ٹولز کی دنیا میں تبدیلی آتی ہے، ہر ایک اپنی خاصیت کے ساتھ۔ کچھ ایک جینیاتی حروف کو تبدیل کرتے ہیں، دوسرے دونوں کو کاٹنے کے بجائے ایک ڈی این اے اسٹرینڈ کو کاٹتے ہیں۔ نسخہ کے باوجود، آخری مقصد ایک ہی ہے: کسی بھی جینوم کے کسی بھی حصے کو اپنی مرضی سے درست طریقے سے ترمیم کرنا۔

اس سال، CRISPR نے بھی ایک اور ٹیکنالوجی ہیوی ہٹر کے ساتھ مل کر کام کیا۔مصنوعی ذہانت- جین ایڈیٹنگ کی حدود کو آگے بڑھانے کے لیے۔

مثال کے طور پر، سائنسدانوں نے موجودہ جین ایڈیٹنگ ٹولز کو بہتر بنانے کے لیے AI کا استعمال کیا۔ مشین لرننگ نے مدد کی۔ ہدف سے باہر اثرات کی پیشن گوئی CRISPR ٹولز میں جو ڈی این اے کے بجائے RNA کو نشانہ بناتے ہیں، ٹول کے علاج کے دائرہ کار کو وسیع کرتے ہیں۔ اور الفا فولڈ پر مبنی ایک الگورتھم، جو پروٹین کی ساخت کی پیش گوئی کرتا ہے، میں گھر چھوٹے CRISPR پروٹین "سکیلپیلز" پر جو جینیاتی ٹکڑوں کو زیادہ درست بناتے ہیں۔ کم سائز والے جین ایڈیٹرز کو پیک کرنا اور ان کے جینومک ہدف تک پہنچانا بھی آسان ہے۔

AI نے CRISPR مختلف حالتوں کی معلوم کائنات کو بھی بڑھایا۔ غیر ملکی ذرائع سے جینیاتی مواد کے بڑے ڈیٹا بیس کو تلاش کرنا — انٹارکٹک کے ساحلوں سے کتے کے تھوک تک جمع کیا گیا — ایک الگورتھم دریافت بیکٹیریا میں سینکڑوں ممکنہ CRISPR مختلف قسمیں جو نایاب ہیں، لیکن انسانی جینوم میں ترمیم کے لیے مستحکم اور موثر ہیں۔

ڈیٹا مائننگ میں بھی حیرت انگیز طور پر CRISPR جیسا میکانزم ملا زندگی کی ایک اور شاخ- یوکرائٹس۔ ان میں فنگس، طحالب اور جانور شامل ہیں، لیکن بیکٹیریا نہیں، جہاں CRISPR پہلی بار دریافت ہوا تھا۔ Fanzors کہلاتے ہیں، یہ سسٹم CRISPR کے مشابہ ہیں، صرف مختلف اجزاء کے ساتھ۔ ابتدائی مطالعات سے پتہ چلا ہے کہ فانزرز قریبی ڈی این اے یا آر این اے کو کم سے کم نقصان کے ساتھ انسانی خلیوں میں جینیاتی معلومات داخل اور حذف کر سکتے ہیں اور مخصوص جینومک سائٹس کو نشانہ بنانے کے لیے آسانی سے دوبارہ پروگرام کیا جا سکتا ہے۔

دوسرے لفظوں میں: جین ایڈیٹنگ ٹولز کی ایک اور بھی وسیع دنیا دریافت ہونے کا انتظار کر رہی ہے۔

ایک نئی کلینیکل لہر

CRISPR پر مبنی تھراپی کے لیے تاریخی منظوری ٹیکنالوجی کی نئی نسلوں کے لیے مرحلہ طے کرتی ہے، بشمول بیس اور پرائم ایڈیٹنگ۔

2016 میں تیار کیا گیا، بیس ایڈیٹنگ دونوں کو کاٹنے کے بجائے ایک ہی ڈی این اے اسٹرینڈ کو نکال دیتی ہے، جس سے غیر ارادی بٹس کو چھیننے کا امکان بہت کم ہوجاتا ہے۔ تب سے، سائنسدانوں نے "کینچی" پروٹین کو دوبارہ تیار کیا۔ غیر مطلوبہ ڈی این اے کو پہنچنے والے نقصان کو مزید کم کرنے اور اجزاء کے سائز کو کم کرنے کے لیے تاکہ وہ باآسانی محفوظ وائرس یا نینو پارٹیکلز کو خلیات میں داخل کر سکیں۔

اس سال، بیس ایڈیٹنگ نے CAR-T تھراپی کے ساتھ مل کر کام کیا — ایک ایسا علاج جو کسی شخص کے مدافعتی خلیوں کو کینسر سے لڑنے کے لیے بڑھاتا ہے۔ یہاں، ایک شخص کے ٹی سیلز کو ہٹا دیا جاتا ہے اور ان کو ان کے اہداف کو بہتر طریقے سے تلاش کرنے کے لیے انجنیئر کیا جاتا ہے۔ ایک مہتواکانکشی آزمائش لیوکیمیا میں ٹیومر کے خلیوں کو تلاش کرنے اور تباہ کرنے میں مدد کرنے کے لیے مدافعتی خلیوں میں چار جینوں پر نظر ثانی کرنے کے لیے بیس ایڈیٹنگ کا استعمال کر رہا ہے۔

یہ تھراپی سکیل سیل کی بیماری کے لیے ایف ڈی اے سے منظور شدہ کیسگیوی سے ملتی جلتی ہے، جس کے لیے ڈاکٹروں کو جسم سے باہر خون پیدا کرنے والے اسٹیم سیلز نکالنے اور ان میں ترمیم کرنے کی ضرورت ہوتی ہے۔ اس کے بعد مریض ایک ایسے علاج سے گزرتا ہے جو بون میرو سے بیمار خلیوں کو صاف کرتا ہے، ترمیم شدہ خلیوں کے لیے جگہ بناتا ہے۔ یہ سٹیم سیل بالآخر صحت مند سرخ خون کے خلیات کو جنم دیتے ہیں جو پورے جسم میں آکسیجن کو بڑھاتے ہیں اور علامات کو دور کرتے ہیں۔ زندگی بدلنے کے باوجود، اس قسم کا علاج طویل اور مشکل ہے۔ تھراپی شروع ہونے سے پہلے مریضوں کو کم از کم ایک مہینہ ہسپتال میں گزارنے کی ضرورت پڑسکتی ہے، جس سے علاج کے پہلے سے زیادہ بل میں اضافہ ہوتا ہے۔

ایک متبادل "ون اینڈ ڈون" شاٹ ہے۔

اس سال، ایک میں چھوٹے طبی ٹیسٹ جن لوگوں میں جینیاتی طور پر خطرناک حد تک کولیسٹرول کا خطرہ ہے، بیس ایڈیٹرز کے ایک شاٹ نے شریانوں میں بند ہونے والی چربی کو 55 فیصد تک کم کر دیا — جس کے نتائج ممکنہ طور پر زندگی بھر چل سکتے ہیں۔ کی طرف سے تیار وریو تھراپیٹک، آزمائش ایک دائمی بیماری کے لئے انسانوں میں بیس ایڈیٹنگ کا استعمال کرنے والا پہلا ہے۔

کینسر کے علاج کے برعکس جو کہ کسی مخصوص شخص کی حیاتیات کے مطابق انتہائی موزوں ہیں، علاج غیر محفوظ ہے - ممکنہ طور پر کم قیمتوں پر ٹیکنالوجی کو عوام تک پہنچانا۔ سائنسدانوں دریافت کر رہے ہیں کے لئے اسی طرح کے علاج سسٹک فائبروسس، جو پھیپھڑوں اور نظام ہاضمہ کو نقصان پہنچاتا ہے۔

دریں اثنا، پرائم ایڈیٹنگ کلینیکل ٹرائلز کے لیے بھی تیار ہے۔ 2019 میں شروع، ٹیکنالوجی نے اپنی حیرت انگیز درستگی کے لیے طوفان کے ذریعے جین ایڈیٹنگ کی۔ اس کے بعد سے، سائنسدانوں نے اس کی کارکردگی کو مزید بڑھانے کے لیے اس نظام کو بہتر بنایا ہے۔ اصلاح کی ادائیگی ہو رہی ہے: پرائم میڈیسنایک بائیوٹیک کمپنی جو اس طریقہ کار کے موجد سے الگ ہو گئی ہے، دائمی گرانولومیٹوس بیماری کے لیے ایک پرائم ایڈیٹنگ کلینکل ٹرائل شروع کر رہی ہے، یہ ایک موروثی عارضہ ہے جو انفیکشن سے بچنے کے لیے جسم کی صلاحیت کو کم کرتا ہے۔

جینز سے ایپی جینوم تک

ایک جین ایڈیٹر کے طور پر جانا جاتا ہے، CRISPR نے حال ہی میں اپنے دائرہ کار کو وسیع کر دیا ہے۔ ایپی جینومجین کے آن یا آف ہونے پر کنٹرول کرنے والے میکانزم کا ایک خاندان۔ کامیابی کی جھلک پہلے ہی موجود ہے۔ غیر انسانی پریمیٹ میں ایک مطالعہ میں، ایک جین کو بند کرنا ایپی جینیٹک ایڈیٹنگ کا استعمال خطرناک کولیسٹرول کی سطح کو کم کرنے میں مدد کرتا ہے، جس کے اثرات تقریباً ایک سال تک جاری رہتے ہیں۔

ایپی جینوم ایڈیٹنگ کے فوائد ہیں۔ یہ ممکنہ طور پر کلاسک CRISPR سے کہیں زیادہ محفوظ ہے کیونکہ یہ جینوم کو براہ راست تبدیل نہیں کرتا ہے۔ یہ ہیپاٹائٹس بی یا ایچ آئی وی جیسے دائمی انفیکشن کو بھی ختم کر سکتا ہے، جو کہ قابل ذکر علامات کے بغیر بھی جسم کے اندر چھپے رہتے ہیں۔

بلا شبہ، CRISPR نے ایک جنگلی دوڑ لگا دی ہے۔ کام میں متعدد کلینیکل ٹرائلز کے ساتھ، یہ ایک اور سنگ میل سال کے لیے مقرر ہے۔ بطور پرائم ایڈیٹنگ کے موجد ڈاکٹر ڈیوڈ لیو 2019 میں کہا: "یہ انتہا کے بجائے آغاز ہے۔"

تصویری کریڈٹ: سفیان / Unsplash سے

ٹائم اسٹیمپ:

سے زیادہ یکسانیت مرکز