CRISPR کی جنگلی پہلی دہائی صرف اس کے امکانات کی سطح کو کھرچتی ہے۔

دس سال پہلے، ایک غیر معروف بیکٹیریل دفاعی طریقہ کار نے ایک طاقتور جینوم ایڈیٹر کے طور پر شہرت حاصل کی۔ اس کے بعد کی دہائی میں، CRISPR-Cas9 نے ایک جامع ٹول باکس میں توسیع کرتے ہوئے متعدد قسموں کو ختم کیا ہے جو جینیاتی کوڈ آف لائف میں ترمیم کر سکتا ہے۔

ہاتھی دانت کے ٹاور کے حصول سے بہت دور، تحقیق، صحت کی دیکھ بھال اور زراعت میں اس کے عملی استعمال تیزی سے اور غصے میں آئے۔

آپ نے سرخیاں دیکھی ہیں۔ ایف ڈی اے نے اس کے استعمال کی منظوری دی۔ سکیل سیل کی بیماری کے لیے بنیادی جینیاتی تبدیلی سے نمٹنا. کچھ محققین بچوں میں ناقابل علاج خون کے کینسر سے لڑنے کے لیے مدافعتی خلیوں میں ترمیم کی گئی۔. دوسروں نے لیا۔ سور سے انسانی اعضاء کی پیوند کاری عطیہ کرنے والے اعضاء کی کمی کو دور کرنے کی کوشش میں خواب سے حقیقت تک۔ حالیہ کام کا مقصد ہائی کولیسٹرول والے لاکھوں لوگوں کی مدد کرنا ہے اور ممکنہ طور پر CRISPR پر مبنی جین تھراپی کو عوام تک پہنچانا ہے۔ ان کے دل کی بیماری کے امکانات کو کم کرنا ایک انجکشن کے ساتھ.

لیکن ڈاکٹر جینیفر ڈوڈنا کے لیے، جنہوں نے CRISPR کی ترقی میں اپنے کردار کے لیے 2020 میں نوبل انعام جیتا، ہم صرف اس کی صلاحیت کی سطح کو کھرچ رہے ہیں۔ گریجویٹ طالب علم Joy Wang کے ساتھ مل کر، Doudna نے ٹیکنالوجی کی اگلی دہائی کے لیے ایک روڈ میپ تیار کیا ایک مضمون میں in سائنس.

اگر 2010 کی دہائی CRISPR ٹول باکس کے قیام اور اس کی تاثیر کو ثابت کرنے پر مرکوز تھی، تو یہ دہائی وہ ہے جب ٹیکنالوجی اپنی پوری صلاحیت تک پہنچ جاتی ہے۔ مصنفین نے لکھا کہ CRISPR پر مبنی علاج اور بیماریوں کی تشخیص کے لیے بڑے پیمانے پر اسکرینوں سے لے کر انجینئرنگ کی اعلی پیداوار والی فصلوں اور غذائیت سے بھرپور خوراک تک، ٹیکنالوجی "اور اس کے ممکنہ اثرات ابھی ابتدائی مراحل میں ہیں،" مصنفین نے لکھا۔

جھلکیوں کی دہائی

ہم نے CRISPR ایڈوانسز پر کافی سیاہی پھینکی ہے، لیکن یہ مستقبل کی پیشین گوئی کرنے کے لیے ماضی پر نظرثانی کرنے کی ادائیگی کرتا ہے — اور ممکنہ طور پر راستے میں آنے والی مشکلات کا پتہ لگاتا ہے۔

ایک ابتدائی خاص بات CRISPR کی بیماری کے جانوروں کے ماڈلز کو تیزی سے انجینئر کرنے کی ناقابل یقین صلاحیت تھی۔ اس کی اصل شکل ایک بہت ہی ابتدائی ایمبریو میں ہدف بنائے گئے جین کو آسانی سے چھین لیتی ہے، جسے رحم میں ٹرانسپلانٹ کرنے پر صرف ایک ماہ میں جینیاتی طور پر تبدیل شدہ چوہے پیدا کر سکتے ہیں، پچھلے طریقوں کو استعمال کرتے ہوئے ایک سال کے مقابلے میں۔ اضافی سی آر آئی ایس پی آر ورژن، جیسے کہ بیس ایڈیٹنگ — ایک جینیاتی خط کو دوسرے کے لیے تبدیل کرنا — اور پرائم ایڈیٹنگ — جو دونوں کناروں کو کاٹے بغیر ڈی این اے کو چھین لیتی ہے — مزید انجینئرنگ میں جینیاتی طور پر تبدیل شدہ آرگنائڈز (چھوٹے دماغ کے بارے میں سوچیں۔) اور جانور۔ CRISPR نے ہماری کچھ انتہائی تباہ کن اور پریشان کن بیماریوں کے لیے تیزی سے درجنوں ماڈلز قائم کیے، جن میں مختلف کینسر، الزائمر، اور Duchenne Muscular dystrophy شامل ہیں — ایک انحطاطی عارضہ جس میں عضلات آہستہ آہستہ ضائع ہو جاتے ہیں۔ CRISPR پر مبنی درجنوں ٹرائلز اب ہیں۔ کاموں میں.

CRISPR نے بڑے ڈیٹا ایج میں جینیاتی اسکریننگ کو بھی تیز کیا۔ ایک وقت میں ایک جین کو نشانہ بنانے کے بجائے، اب متوازی طور پر ہزاروں جینوں کو خاموش کرنا، یا فعال کرنا ممکن ہے، جینیاتی تبدیلیوں کو حیاتیاتی تبدیلیوں میں ترجمہ کرنے کے لیے روزیٹا پتھر کی ایک قسم کی تشکیل کرتا ہے۔ یہ خاص طور پر جینیاتی تعاملات کو سمجھنے کے لیے اہم ہے، جیسے کہ کینسر یا عمر رسیدہ جن سے ہم پہلے واقف نہیں تھے، اور منشیات کی نشوونما کے لیے نیا گولہ بارود حاصل کرنا۔

لیکن CRISPR کے لیے ایک اہم کامیابی ملٹی پلیکس ایڈیٹنگ تھی۔ متعدد پیانو کیز پر بیک وقت ٹیپ کرنے کی طرح، اس قسم کی جینیاتی انجینئرنگ متعدد مخصوص ڈی این اے علاقوں کو نشانہ بناتی ہے، ایک ہی بار میں جینوم کے جینیاتی میک اپ کو تیزی سے تبدیل کرتی ہے۔

ٹیکنالوجی پودوں اور جانوروں میں کام کرتی ہے۔ کئی سالوں سے، لوگ بڑی محنت کے ساتھ مطلوبہ خصوصیات کے ساتھ فصلیں پالتے ہیں—چاہے وہ رنگ، سائز، ذائقہ، غذائیت، یا بیماری کی لچک ہو۔ CRISPR متعدد خصلتوں کے لیے انتخاب کرنے میں یا صرف ایک نسل میں نئی ​​فصلوں کو پالنے میں مدد کر سکتا ہے۔ سی آر آئی ایس پی آر کے تیار کردہ بغیر سینگ کے بیل, غذائیت سے بھرپور ٹماٹر، اور ہائپر عضلاتی فارم کے جانور اور مچھلی پہلے سے ہی حقیقت ہیں. دنیا کی آبادی کے ساتھ 8 میں 2022 بلین تک پہنچ گیا۔ اور لاکھوں لوگ بھوک کا شکار ہیں۔، CRISPRed-فصلیں ایک لائف لائن قرضہ دے سکتی ہیں - یعنی اگر لوگ ٹیکنالوجی کو قبول کرنے کے لیے تیار ہوں۔

آگے کا راستہ

جہاں ہم یہاں سے جانا ہے؟

مصنفین کے لیے، ہمیں CRISPR کی تاثیر کو مزید فروغ دینے اور اعتماد پیدا کرنے کی ضرورت ہے۔ اس کا مطلب ہے کہ ٹول کی ترمیم کی درستگی اور درستگی کو بڑھانے کے لیے بنیادی باتوں پر واپس جانا۔ یہاں، CRISPR مشینری کا "کینچی" جزو Cas انزائمز کو تیزی سے تیار کرنے کے لیے پلیٹ فارمز اہم ہیں۔

پہلے ہی کامیابیاں ہو چکی ہیں: ایک Cas ورژن، مثال کے طور پر، ہدف بنانے والے جزو کے لیے ایک ریل کے طور پر کام کرتا ہے — sgRNA "بلڈ ہاؤنڈ۔" کلاسک CRISPR میں، sgRNA اکیلے کام کرتا ہے، لیکن اس اپ ڈیٹ شدہ ورژن میں، یہ Cas کی مدد کے بغیر پابند ہونے کی جدوجہد کرتا ہے۔ یہ چال ایک مخصوص DNA سائٹ پر ترمیم کرنے میں مدد کرتی ہے اور درستگی کو بڑھاتی ہے تاکہ کٹ پیش گوئی کے مطابق کام کرے۔

اسی طرح کی حکمت عملییں کم ضمنی اثرات کے ساتھ درستگی کو بھی بڑھا سکتی ہیں یا خلیات جیسے نیوران اور دیگر میں نئے جین داخل کر سکتی ہیں جو مزید تقسیم نہیں ہوتے ہیں۔ جبکہ پرائم ایڈیٹنگ کے ساتھ پہلے سے ہی ممکن ہے، اس کی کارکردگی ہو سکتی ہے۔ 30 گنا کم کلاسک CRISPR میکانزم کے مقابلے میں۔

مصنفین نے کہا کہ "اگلی دہائی میں پرائم ایڈیٹنگ کا ایک بنیادی مقصد ایڈیٹنگ پروڈکٹ کی پاکیزگی پر سمجھوتہ کیے بغیر کارکردگی کو بہتر بنانا ہے - ایک ایسا نتیجہ جس میں پرائم ایڈیٹنگ کو درست ترمیم کے لیے سب سے زیادہ ورسٹائل ٹولز میں تبدیل کرنے کی صلاحیت ہے۔"

لیکن شاید زیادہ اہم ترسیل ہے، جو خاص طور پر علاج معالجے کے لیے ایک رکاوٹ بنی ہوئی ہے۔ فی الحال، CRISPR عام طور پر جسم کے باہر کے خلیات پر استعمال کیا جاتا ہے جو واپس انفیوژن ہوتے ہیں — جیسا کہ CAR-T کے معاملے میں — یا کچھ صورتوں میں، وائرل کیریئر کے ساتھ ٹیچر کیا جاتا ہے یا فیٹی بلبلوں میں لپیٹ کر جسم میں انجکشن لگایا جاتا ہے۔ کامیابیاں ہوئی ہیں: 2021 میں، ایف ڈی اے نے منظوری دے دی۔ پہلا CRISPR پر مبنی شاٹ ایک جینیاتی خون کی بیماری سے نمٹنے کے لیے، transthyretin amyloidosis.

اس کے باوجود دونوں حکمت عملی مسائل کا شکار ہیں: CAR-T کے علاج سے بہت سے قسم کے خلیے زندہ نہیں رہ سکتے ہیں - جب جسم میں دوبارہ متعارف کرایا جائے تو مر جاتے ہیں- اور مخصوص ٹشوز اور اعضاء کو نشانہ بنانا زیادہ تر انجیکشن کے قابل علاج کی پہنچ سے باہر رہتا ہے۔

مصنفین نے کہا کہ اگلی دہائی کے لیے ایک اہم پیش رفت یہ ہے کہ سی آر آئی ایس پی آر کارگو کو بغیر کسی نقصان کے ہدف شدہ ٹشو میں منتقل کیا جائے اور جین ایڈیٹر کو اس کے مطلوبہ مقام پر چھوڑ دیا جائے۔ ان میں سے ہر ایک قدم، اگرچہ کاغذ پر بظاہر آسان لگتا ہے، اپنے چیلنجوں کا ایک مجموعہ پیش کرتا ہے جن پر قابو پانے کے لیے بائیو انجینیئرنگ اور اختراع دونوں کی ضرورت ہوگی۔

مصنفین نے کہا کہ آخر میں، CRISPR دیگر تکنیکی ترقیوں کے ساتھ ہم آہنگی پیدا کر سکتا ہے۔ مثال کے طور پر، سیل امیجنگ اور مشین لرننگ میں ٹیپ کر کے، ہم جلد ہی مزید موثر جینوم ایڈیٹرز کو انجینئر کر سکتے ہیں۔ کا شکریہ تیز اور سستا ڈی این اے کی ترتیباس کے بعد ہم آسانی سے جین ایڈیٹنگ کے نتائج کی نگرانی کر سکتے ہیں۔ اس کے بعد یہ ڈیٹا ایک قسم کا فیڈ بیک میکانزم فراہم کر سکتا ہے جس کے ساتھ ایک نیک لوپ میں اور بھی زیادہ طاقتور جینوم ایڈیٹرز کو انجینئر کیا جا سکتا ہے۔

حقیقی دنیا کا اثر

مصنفین نے کہا کہ اگرچہ CRISPR ٹول باکس کو مزید وسعت دینا ایجنڈے میں شامل ہے، لیکن یہ ٹیکنالوجی اپنی دوسری دہائی میں حقیقی دنیا کو متاثر کرنے کے لیے کافی پختہ ہے۔

مستقبل قریب میں، ہمیں "سی آر آئی ایس پی آر پر مبنی علاج کی بڑھتی ہوئی تعداد کلینیکل ٹرائلز کے بعد کے مراحل کی طرف بڑھتے ہوئے" دیکھنا چاہیے۔ مزید آگے دیکھتے ہوئے، ٹیکنالوجی، یا اس کی مختلف حالتیں، تجرباتی کے بجائے سور سے انسانی اعضاء کی زینو ٹرانسپلانٹس کو معمول بنا سکتی ہیں۔ جینز کے لیے بڑے پیمانے پر اسکرینیں جو بڑھاپے یا انحطاط پذیر دماغ یا دل کی بیماریوں کا باعث بنتی ہیں — جو آج ہمارے سرفہرست قاتل ہیں — سی آر آئی ایس پی آر پر مبنی علاج فراہم کر سکتے ہیں۔ یہ کوئی آسان کام نہیں ہے: ہمیں کثیر جہتی جینیاتی بیماریوں کے تحت جینیات کے بارے میں علم دونوں کی ضرورت ہے- یعنی جب متعدد جینز کام میں آتے ہیں- اور ترمیمی ٹولز کو ان کے ہدف تک پہنچانے کا طریقہ۔ مصنفین نے کہا کہ "لیکن ممکنہ فوائد ان علاقوں میں جدت کو آگے بڑھا سکتے ہیں جو آج ممکن ہے۔"

پھر بھی زیادہ طاقت کے ساتھ بڑی ذمہ داری آتی ہے۔ CRISPR نے انتہائی تیز رفتاری سے ترقی کی ہے، اور ریگولیٹری ایجنسیاں اور عوام اب بھی اس کو پکڑنے کے لیے جدوجہد کر رہے ہیں۔ شاید سب سے زیادہ بدنام مثال کی تھی CRISPR بچےجہاں عالمی اخلاقی رہنما خطوط کے خلاف تجربات کیے گئے۔ چلانے ایک بین الاقوامی کنسورشیم جو انسانی جراثیمی خلیوں کی تدوین کے لیے ایک سرخ لکیر قائم کرے گا۔

اسی طرح، جینیاتی طور پر تبدیل شدہ حیاتیات (GMOs) ایک متنازعہ موضوع بنے ہوئے ہیں۔ اگرچہ CRISPR پچھلے جینیاتی ٹولز سے کہیں زیادہ درست ہے، لیکن یہ صارفین پر منحصر ہے کہ وہ اس کا استقبال کریں یا نہیں۔ انسانی تیار کردہ کھانے کی ایک نئی نسل- پودے اور جانور دونوں۔

یہ ہیں اہم بات چیت جو عالمی گفتگو کی ضرورت ہے۔ جیسا کہ CRISPR اپنی دوسری دہائی میں داخل ہو رہا ہے۔ لیکن مصنفین کو مستقبل روشن نظر آتا ہے۔

"جس طرح CRISPR جینوم ایڈیٹنگ کی آمد کے دوران، سائنسی تجسس اور معاشرے کو فائدہ پہنچانے کی خواہش کا امتزاج CRISPR ٹیکنالوجی میں جدت کی اگلی دہائی کو آگے بڑھائے گا،" انہوں نے کہا۔ "قدرتی دنیا کی تلاش جاری رکھنے سے، ہم وہ چیز دریافت کریں گے جس کا تصور بھی نہیں کیا جا سکتا اور اسے کرہ ارض کے فائدے کے لیے حقیقی دنیا کے استعمال میں لایا جائے گا۔"

تصویری کریڈٹ: NIH

• SEO سے چلنے والا مواد اور PR کی تقسیم۔ آج ہی بڑھا دیں۔
• پلیٹو بلاک چین۔ Web3 Metaverse Intelligence. علم میں اضافہ۔ یہاں تک رسائی حاصل کریں۔
• ماخذ: https://singularityhub.com/2023/01/25/crisprs-wild-first-decade-only-scratches-the-surface-of-its-potential/