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投资 Vicinitas Therapeutics

比西尼塔斯 (名词),拉丁语
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小分子或合成化学物质是我们最重要和最受认可的药物之一(例如立普妥)。尽管小分子取得了成功,但它们仍受到治疗作用机制类型或它们可以解决的生物靶标类别的限制。在过去的几十年里,生物技术用新的创新药物填补了这一空白:大分子或治疗性蛋白质可以替代体内缺失的激素,如胰岛素; 可编程药物 像 CRISPR 一样,它提供了基因治疗的诱人前景。然而,尽管治疗手段不断扩大,小分子仍然是医学的支柱, 75 percent 2020 年美国批准的所有新药中。它们可以口服,通常更容易合成/制造,并且比基因疗法等更复杂的药物便宜得多。在所有条件相同的情况下,小分子比其他治疗方式更受青睐——如果它能完成工作的话。

新工具开创了一个更敏锐、​​更精确的医学时代,使我们越来越有能力创造具有新超能力的小分子,以解决更悬而未决的问题,例如 以前“无法成药” 的目标。 DNA 编码文库 带来更大的多样性来探索新的化学空间。 人工智能 正在帮助产生新的目标见解并设计更好的分子。科学家甚至正在开发具有全新功能的小分子,例如 普罗塔克。 PROTAC 是双功能小分子,可将两种蛋白质结合在一起,标记(泛素化)目标蛋白质以进行降解和处置。我们正处于小分子的第二个黄金时代;科学家们正在寻找新的方法来巩固和扩展它们的优势——他们正在教好狗新的技巧。

“这真的很酷!”我的合伙人 贝基·普费德赫特 刚刚分享了链接 最近的一篇文章 刚刚发布到 bioRxiv 在内部团队 Slack 频道上并添加了一些 选择表情符号 以表达她的兴奋。该论文展示了首次设计和使用双功能小分子来招募蛋白质(OTUB1),该蛋白质可以去除蛋白质中的泛素化标签,以防止目标蛋白质被降解。这些被称为 DUBTAC 的化合物本质上是 PROTAC 的镜像——它们不会降解,而是促进目标蛋白质的稳定。许多癌症和单基因疾病是由细胞中异常降解和丢失的特定蛋白质引起的。通过稳定这些蛋白质,DUBTAC 可能成为一种全新的疾病治疗方法——而且全部都是小分子!

“这应该是一家公司;我们必须尽快和丹谈谈,”贝基坚持说。 丹野村 是加州大学伯克利分校的化学生物学教授,并且是重复 生物技术创始人;他也在想同样的事情。他的实验室开发了 DUBTAC 平台,作为独特学术产业的一部分 合作 诺华生物医学研究所 (NIBR)。我们的合作伙伴 朱迪·萨维茨卡娅和贝基一样,他也拥有伯克利分校的博士学位,他认识丹并组织了一次会议。在一场露台晚宴上,丹描绘了他对 DUBTAC 新公司的愿景和抱负,这场晚宴一直持续到北加州寒冷的夜晚。然后我遇到了 杰·布拉德纳,NIBR 主席,位于剑桥。一边喝着啤酒、chicharrón 和太多的炸玉米饼,Jay 还表达了他对 DUBTAC 的热情,并渴望探索“创造性实验”,以在诺华的四堵墙之外培育这种创新。

不久之后,我和贝基开始认真地与丹一起工作, 凸轮惠勒 和我们的朋友 迪尔菲尔德,和 NIBR 团队为 比西尼塔斯。此后不久,生物技术高管兼 Celgene 校友 乔治·戈伦贝斯基德罗亚 团队加入了我们的公司建设工作,我们能够吸引经验丰富的毒品猎人 丹·侯爵 担任首席科学官,Joe Budman 担任生物学副总裁,并组建了一个有远见的人 科学顾问委员会。 Vicinitas 正式从诺华生物医学研究所和加州大学伯克利分校之间的学术与产业合作中分离出来, 发射 获得 65 万美元 A 轮融资,基于其专有的 DUBTAC 技术构建领先的蛋白质稳定平台。 a16z 很高兴能与 Deerfield 共同领导本次融资,Droia 也参与其中, GV, 马克癌症研究基金会伯克利催化剂基金.

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