«Тот факт, что белки не синтезируются непосредственно на генах, требует существования промежуточного носителя информации… который получает генетическую информацию от гена в виде нестабильного промежуточного соединения… особого типа молекулы РНК, или «информационной РНК».
– Бреннер, Якобсон и Мезельсон и др., природа, 1961
Когда разразилась пандемия COVID, спасительные мРНК-вакцины внезапно оказались в центре внимания всего мира. Но концепция использования РНК — эффективного и элегантного биологического «носителя информации» — для пользы пациентов десятилетиями восхищала и унижала ученых. В принципе, РНК-препараты могут превратить любую клетку тела пациента в фабрику по производству белка по нашему выбору. РНК можно использовать для тренировки нашей иммунной системы, замены отсутствующих белков, перепрограммирования клеток, внедрения генетических редакторов и многого другого. РНК-лекарства могут быть программируемыми, персонализированными и даже «печатал» с рекордной скоростью.
В последние годы в области РНК-терапии был достигнут значительный прогресс во многих академических лабораториях, биотехнологических компаниях и междисциплинарных командах. РНК-препараты первого поколения устранили ряд экзистенциальных рисков, включая масштабный синтез РНК, доставку через липидный бислой, защиту от ферментов, разрушающих РНК, и предотвращение иммуногенности. Более 12 миллиарда доз мРНК-вакцины против COVID-19 в настоящее время введены в 184 странах. Каталин Карико и Дрю Вайсман (соучредитель Orbital Therapeutics) были отмечены Премия Ласкера 2021 г. за обнаружение модификаций мРНК, которые позволяют избежать активации иммунной системы и повысить эффективность производства белка. Область РНК-медицин в настоящее время переживает не что иное, как возрождение.
Как это часто бывает после фундаментальных технологических прорывов в любой области, сейчас мы видим, что темпы инноваций в РНК-препаратах еще больше ускоряются. (Для других примеров подумайте о рынке ПК после IBM; биотехнологическом секторе после того, как Genentech впервые применила рекомбинантную ДНК; области генной терапии AAV после работы, проделанной в CHOP/Spark для получения первого одобрения; или, совсем недавно, области стартапов, продвигающих генеративные приложения ИИ после запуска OpenAI GPT-4.) После первых побед в этой области десятки университетов создали специализированные центры по биологии РНК и терапии. Инвестиции Biopharma в исследования и разработки методов на основе РНК продолжают расти. недавнее увеличение, и круг талантливых ученых с глубокими знаниями в области РНК быстро расширяется. Регуляторное знакомство с РНК-препаратами также может стать катализатором дальнейшего ускорения. Все это является особым попутным ветром для основателей стартапов, особенно для тех, кто был оригинальным новатором в этой области.
Как это часто бывает после фундаментальных технологических прорывов в любой области, сейчас мы видим, что темпы инноваций в РНК-препаратах еще больше ускоряются. Нажмите, чтобы Tweet
Войдите в Orbital Therapeutics во главе с генеральным директором Пино Чиарамеллой. Пино — исключительный пример генеральный директор-основатель (профиль, который мы любим поддерживать!) в биотехнологии, чей собственный опыт позволяет компании заглядывать за угол и строить то, что Бен Горовиц называет «пирамидой знаний» (см. связанный пост в блоге, чтобы углубиться в это). До того, как стать соучредителем Orbital, Пино занимал должность директора по информационным технологиям в Beam Therapeutics (стратегический партнер Orbital, а также компания с обширными возможностями РНК — в Beam базовые редакторы внедряются в клетки в виде мРНК!). А до этого Пино был руководителем отдела инфекционных заболеваний в Moderna, где он руководил первоначальным выпуском мРНК-вакцины компании и первым представлением IND. Когда мы познакомились с Пино, мы поняли, что должны поддержать Orbital: он занимает первое место в науке в своей стратегии, чрезвычайно ориентирован на продукт, но также амбициозен в своих целях по созданию первой в своем роде технологической платформы РНК, которая использует науку о данных. и автоматизация на каждом этапе пути. По нашему опыту, это редкое сочетание черт.
Orbital использует то, что уже известно, но также срочно внедряет инновации, чтобы сделать терапию на основе РНК действенной и доступной для гораздо более широкого круга пациентов во всем мире. Для этого компания собрала группу выдающихся основателей, которые привносят основные технологии, которые могут решить некоторые из самых сложных задач в этой области, а именно: увеличение срока службы (необходимо для открытия новых приложений без частого повторного дозирования), контроль иммуногенности. и достижение доступа к новым типам клеток (особенно доставки внепеченочных тканей).
Orbital использует то, что уже известно, но также срочно внедряет инновации, чтобы сделать терапию на основе РНК действенной и доступной для гораздо более широкого круга пациентов во всем мире. Нажмите, чтобы Tweet
Мы были знакомы (и даже ранее поддерживали!) нескольких академических основателей — фактически, мы также были посевными инвесторами в CircBio, технологической компании, которой сейчас владеет Orbital. приобретенный. Мы глубоко уважаем итеративное инженерное мышление, которое команда использует для достижения ключевых целей — модульной платформы с высокой пропускной способностью, созданной для экранов. синтетические кольцевые РНК для продления срока службы в Стэнфордской лаборатории соучредитель Orbital Говард Чанг является прекрасным примером, недавно узнал на обложке Nature Biotechnology (показано ниже!). Каждая отдельная часть РНК-препарата — от структуры РНК до регуляторных последовательностей, средств доставки и производства — поддается скринингу, машинному обучению и оптимизации дизайна, чтобы точно настроить терапевтические свойства, необходимые для открытия новых клинических приложений. . Это невероятно захватывающий набор инженерная биология проблемы, которые нужно решить.
Для меня огромная честь работать с командой основателей Orbital и синдикатом инвесторов, а также входить в совет директоров компании. Если вас волнует миссия создания будущего РНК-медицины, рассмотрите возможность присоединиться к нашей Орбите!
Мнения, выраженные здесь, принадлежат отдельным цитируемым сотрудникам AH Capital Management, LLC («a16z») и не являются мнением a16z или ее аффилированных лиц. Определенная информация, содержащаяся здесь, была получена из сторонних источников, в том числе от портфельных компаний фондов, управляемых a16z. Хотя информация взята из источников, считающихся надежными, a16z не проводила независимую проверку такой информации и не делает никаких заявлений о неизменной точности информации или ее уместности в данной ситуации. Кроме того, этот контент может включать стороннюю рекламу; a16z не просматривал такие рекламные объявления и не поддерживает какой-либо рекламный контент, содержащийся в них.
Этот контент предоставляется только в информационных целях и не может рассматриваться как юридическая, деловая, инвестиционная или налоговая консультация. Вы должны проконсультироваться со своими советниками по этим вопросам. Ссылки на любые ценные бумаги или цифровые активы предназначены только для иллюстративных целей и не представляют собой инвестиционную рекомендацию или предложение предоставить консультационные услуги по инвестициям. Кроме того, этот контент не предназначен и не предназначен для использования какими-либо инвесторами или потенциальными инвесторами, и ни при каких обстоятельствах на него нельзя полагаться при принятии решения об инвестировании в какой-либо фонд, управляемый a16z. (Предложение инвестировать в фонд a16z будет сделано только в меморандуме о частном размещении, договоре о подписке и другой соответствующей документации любого такого фонда, и их следует читать полностью.) Любые инвестиции или портфельные компании, упомянутые, упомянутые или описанные не являются репрезентативными для всех инвестиций в транспортные средства, управляемые a16z, и нет никаких гарантий, что инвестиции будут прибыльными или что другие инвестиции, сделанные в будущем, будут иметь аналогичные характеристики или результаты. Список инвестиций, сделанных фондами, управляемыми Andreessen Horowitz (за исключением инвестиций, в отношении которых эмитент не предоставил разрешение на публичное раскрытие информации a16z, а также необъявленных инвестиций в публично торгуемые цифровые активы), доступен по адресу https://a16z.com/investments. /.
Диаграммы и графики, представленные в нем, предназначены исключительно для информационных целей, и на них не следует полагаться при принятии каких-либо инвестиционных решений. Прошлые показатели не свидетельствуют о будущих результатах. Содержание говорит только по состоянию на указанную дату. Любые прогнозы, оценки, прогнозы, цели, перспективы и/или мнения, выраженные в этих материалах, могут быть изменены без предварительного уведомления и могут отличаться или противоречить мнениям, выраженным другими. Пожалуйста, посетите https://a16z.com/disclosures для получения дополнительной важной информации.
- SEO-контент и PR-распределение. Получите усиление сегодня.
- ПлатонАйСтрим. Анализ данных Web3. Расширение знаний. Доступ здесь.
- Чеканка будущего с Эдриенн Эшли. Доступ здесь.
- Источник: https://a16z.com/2023/04/26/investing-in-orbital-therapeutics/
- :имеет
- :является
- :нет
- :куда
- 1
- 12
- a
- a16z
- О нас
- академический
- ускоряющий
- доступ
- доступной
- точность
- достижение
- через
- Активация
- дополнение
- дополнительный
- вводить
- плюс
- Реклама
- совет
- консультативный
- консультационные услуги
- филиалы
- После
- ДОГОВОР
- AI
- AL
- Все
- позволяет
- уже
- причислены
- честолюбивый
- an
- и
- Andreessen
- Andreessen Horowitz
- любой
- Приложения
- утверждение
- МЫ
- около
- AS
- собранный
- Активы
- гарантия
- At
- автоматизация
- доступен
- избежать
- назад
- Использование темпера с изогнутым основанием
- BE
- Ширина
- красивая
- было
- распространенной
- польза
- миллиард
- биология
- биофармацевтической
- БиоКосмос
- биотехнологии
- Блог
- Bloomberg
- доска
- совет директоров
- тело
- изоферменты печени
- прорывы
- приносить
- Приносит
- строить
- Строительство
- построенный
- бизнес
- но
- by
- Объявления
- CAN
- столица
- Клетки
- Генеральный директор
- определенный
- проблемы
- изменение
- характеристика
- выбор
- обстоятельства
- Клинический
- Соучредитель
- сочетание
- Компании
- Компания
- Компании
- сама концепция
- Рассматривать
- составлять
- содержание
- продолжающийся
- вопреки
- управление
- Основные
- углов
- может
- страны
- чехол для варгана
- Covid
- Covid-19.
- создали
- данным
- наука о данных
- Время
- десятилетия
- решение
- глубоко
- поставка
- запросы
- описано
- Проект
- отличаться
- Интернет
- Цифровые активы
- непосредственно
- Директора
- Раскрывать
- обнаружение
- заболеваний
- Разделение
- Г-жа
- do
- документации
- приносит
- сделанный
- множество
- долговечность
- Е & Т
- Рано
- затрат
- эффективный
- одобрять
- выносливый
- Проект и
- цельность
- особенно
- Оценки
- Даже
- Каждая
- пример
- Примеры
- исключительный
- пьянит
- захватывающий
- без учета
- экзистенциальный
- расширяющийся
- опыт
- опыта
- выраженный
- простирающийся
- чрезвычайно
- завод
- фамильярность
- поле
- Во-первых,
- после
- Что касается
- Прогнозы
- форма
- Учредителями
- учредительный
- частое
- от
- фонд
- фундаментальный
- средства
- далее
- Более того
- будущее
- генеративный
- Генеративный ИИ
- данный
- Глобальный
- Цели
- Графики
- группы
- было
- происходит
- Есть
- he
- здесь
- его
- Удар
- Горовиц
- HTTPS
- унижен
- IBM
- if
- Иммунная система
- эффектных
- важную
- улучшать
- in
- включают
- В том числе
- невероятно
- самостоятельно
- указанный
- individual
- Инфекционные заболевания
- информация
- Информационный
- начальный
- инновации
- Инновации
- новаторы
- в
- вводить
- выпустили
- Грин- карта инвестору
- инвестирование
- инвестиций
- инвестиционный консалтинг
- Вложения
- инвестор
- Инвесторы
- эмитент
- ЕГО
- Основные
- Знать
- известный
- лаборатория
- Labs
- запуск
- изучение
- привело
- Юр. Информация
- рычаги
- связанный
- Список
- любят
- машина
- обучение с помощью машины
- сделанный
- сделать
- ДЕЛАЕТ
- Создание
- управляемого
- управление
- многих
- рынок
- материалы
- Вопросы
- макс-ширина
- Май..
- Меморандум
- упомянутый
- Мышление
- отсутствующий
- Наша миссия
- Модерн
- изменения
- модульный
- молекула
- БОЛЕЕ
- самых
- мРНК
- много
- а именно
- природа
- необходимый
- Новые
- нет
- ничего
- Уведомление..
- роман
- сейчас
- полученный
- of
- предлагают
- предлагающий
- .
- on
- только
- Мнения
- оптимизация
- or
- заказ
- оригинал
- Другое
- Другое
- наши
- выдающийся
- собственный
- Темп
- пандемия
- партнер
- мимо
- пациент
- пациентов
- PC
- производительность
- разрешение
- Персонал
- кусок
- впервые
- трубопровод
- Платформа
- Платон
- Платон Интеллектуальные данные
- ПлатонДанные
- пожалуйста
- сбалансирован
- бассейн
- «портфель»
- После
- предварительно
- принцип
- Предварительный
- частная
- Производство
- Профиль
- выгодную
- Прогресс
- Прогнозы
- свойства
- предполагаемый
- перспектива
- защиту
- Белкове продукты
- Белки
- обеспечивать
- при условии
- публично
- целей
- быстро
- R & D
- РЕДКИЙ
- Читать
- получает
- последний
- недавно
- признанный
- Рекомендация
- запись
- Рекомендации
- назвало
- регуляторы
- соответствующие
- складская
- замечательный
- замещать
- представитель
- уважение
- Итоги
- отзывы
- рисках,
- РНК
- Наука
- Ученые
- экран
- скрининг
- сектор
- Ценные бумаги
- посмотреть
- семя
- Серии
- служить
- Услуги
- набор
- несколько
- Короткое
- должен
- показанный
- аналогичный
- одинарной
- ситуация
- РЕШАТЬ
- некоторые
- Источники
- Говорит
- особый
- скорость
- Прожектор
- ввод в эксплуатацию
- Стартапы
- Шаг
- Стратегический
- стратегический партнер
- Стратегия
- Структура
- предмет
- представление
- подписка
- такие
- синдикат
- система
- с
- талантливый
- направлена против
- налог
- команда
- команды
- технологии
- Технологии
- который
- Ассоциация
- Будущее
- информация
- их
- терапевтика
- Там.
- в нем
- Эти
- think
- сторонние
- этой
- те
- удар
- в
- слишком
- к
- торговал
- Train
- Transform
- огромный
- напишите
- под
- Университеты
- отпереть
- на
- острая необходимость
- использование
- используемый
- через
- Вакцины
- Транспорт
- проверено
- Просмотры
- законопроект
- Путь..
- we
- ЧТО Ж
- были
- Что
- Что такое
- когда
- , которые
- в то время как
- КТО
- Шире
- будете
- Победы
- в
- без
- Работа
- по всему миру
- лет
- Ты
- ВАШЕ
- зефирнет