Alnylam, Yetişkinlerde Kalıtsal Transtiretin Aracılı Amiloidozun Polinöropatisinin Tedavisine Yönelik Bir RNAi Terapötiği olan AMVUTTRA™ (vutrisiran) için FDA Onayını Duyurdu

– Üç Ayda Bir Subkutan Uygulama ile Nöropati Bozukluğunda Geri Dönme Gösteren FDA Onaylı İlk ve Tek Tedavi –

– AMVUTTRA, Harici Plaseboya Göre Polinöropati, Yaşam Kalitesi ve Yürüyüş Hızında Önemli İyileşme ile Birincil ve Tüm İkincil Son Noktaları Karşıladı –

– Şirket, Erişimi Hızlandırmak için Değer Bazlı Anlaşmalarla Temmuz Başında Başlatmayı Bekliyor –

– Alnylam, Yarın, 14 Haziran 2022 Salı, 8:00 ET'de Konferans Görüşmesine Ev Sahipliği Yapacak –

CAMBRIDGE, Kütle–(BUSINESS WIRE)–Alnylam İlaç A.Ş. (Nasdaq: ALNY), bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) AMVUTTRA'yı onayladığını duyurdu. (vutrisiran), yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı (hATTR) amiloidozun polinöropatisinin tedavisi için her üç ayda bir (üç ayda bir) deri altı enjeksiyon yoluyla uygulanan bir RNAi terapötik. hATTR amiloidozu, çok az tedavi seçeneği bulunan, polinöropati belirtilerini zayıflatan, nadir görülen, kalıtsal, hızlı ilerleyen ve ölümcül bir hastalıktır. FDA onayı, AMVUTTRA'nın polinöropatinin belirti ve semptomlarını önemli ölçüde iyileştirdiği HELIOS-A Faz 9 çalışmasından elde edilen 3 aylık pozitif sonuçlara dayanmaktadır ve hastaların yüzde 50'sinden fazlası hastalık belirtilerinin durmasını veya tersine dönmesini yaşamaktadır.

"Yirmi yıl önce Alnylam, hATTR amiloidozu gibi önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi hastalıkları ele almak için yeni yaklaşımlara ihtiyaç duyan dünyanın dört bir yanındaki insanların yaşamları üzerinde anlamlı bir etki yaratmak için RNA müdahalesine yönelik cesur bir vizyonla kuruldu. Bugün AMVUTTRA, bu yıkıcı hastalığın polinöropatisi ile yaşayan insanlar için bakım standardını değiştirme potansiyeline sahip” dedi. "AMVUTTRA'yı hATTR amiloidoz topluluğu için gerçeğe dönüştürmekle ilgilenen hastalara, ailelere ve araştırmacılara çok müteşekkiriz. Alnylam tarafından dört yıldan kısa bir süre içinde düzenleyici onay almak üzere geliştirilen beşinci RNAi terapötik olarak, AMVUTTRA'nın bizi P hedefimize bir adım daha yaklaştıran önemli bir kilometre taşını temsil ettiğine inanıyoruz.⁵Alnylam'ın lider bir biyoteknoloji şirketine geçişini hedefleyen x25 hedefleri.”

AMVUTTRA'nın FDA onayı aşağıdakilere dayanmaktadır: 9 aylık olumlu sonuçlar polinöropatili hATTR amiloidozlu çeşitli hasta gruplarında AMVUTTRA'nın etkililiğini ve güvenliğini değerlendiren küresel, randomize, açık etiketli, çok merkezli bir Faz 3 çalışması olan HELIOS-A'dan alınmıştır. hATTR amiloidozu olan 164 hasta, her üç ayda bir subkutan enjeksiyon yoluyla 3 mg vutrisiran (N=1) veya üç haftada bir intravenöz infüzyon yoluyla 25 mg/kg patisiran (N=122) almak üzere 0.3:42 oranında randomize edilmiştir (referans grup) 18 ay süreyle. AMVUTTRA'nın etkililiği, karşılaştırılabilir bir hasta popülasyonunda randomize kontrollü bir çalışma olan patisiran'ın dönüm noktası APOLLO Faz 77 çalışmasından HELIOS-A'daki AMVUTTRA grubu ile plasebo grubu (n=3) karşılaştırılarak değerlendirilmiştir.

AMVUTTRA, çalışmanın birincil sonlanım noktası olan modifiye Nöropati Bozulma Skoru + 7'de (mNIS+7) başlangıca göre değişimi 9 ayda karşıladı. AMVUTTRA (N=114) ile tedavi, harici plasebo grubu (N=2.2) için bildirilen 7 puanlık ortalama artışa (kötüleşmeye) kıyasla mNIS+14.8'de başlangıca göre 67 puanlık bir ortalama düşüş (iyileşme) ile sonuçlanmıştır. Plaseboya göre 17.0 puanlık ortalama fark (p<0.0001); 9 aya kadar, AMVUTTRA ile tedavi edilen hastaların yüzde 50'si, başlangıca göre nöropati bozukluğunda iyileşme yaşadı.

AMVUTTRA ayrıca, Norfolk Yaşam Kalitesi Anketi-Diyabetik Nöropati (Norfolk QoL-DN) skorunda ve zamanlı 9 metrelik yürüme testinde (10-MWT) önemli bir iyileşme ile 10 ayda çalışmadaki tüm ikincil sonlanım noktalarını karşıladı ve gelişmeler gözlendi tümü harici plaseboya göre değiştirilmiş vücut kitle indeksinde (mBMI) başlangıca göre değişiklik de dahil olmak üzere keşif amaçlı uç noktalarda. 18 ayda etkinlik sonuçları 9 aylık verilerle tutarlıydı; AMVUTTRA, mNIS+7, Norfolk QoL-DN, 10-MWT ve mBMI dahil olmak üzere tüm ikincil sonlanım noktaları için harici plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler elde etti ve serum TTR azalmasında içeridekine göre aşağı değil -patisiran referans grubunu inceleyin.

AMVUTTRA, 9 aylık dozlama ile cesaret verici bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili sergiledi ve uyuşturucuyla ilgili herhangi bir kesilme veya ölüm olmadı. AMVUTTRA ile tedavi edilen hastalarda en sık bildirilen advers olaylar (AE'ler) artralji (yüzde 11), dispne (yüzde 7) ve vitamin A azalmasını (yüzde 7) içermiştir. Enjeksiyon bölgesi reaksiyonları (ISR'ler) 5 hastada (yüzde 4) rapor edildi ve hepsi hafif ve geçiciydi.

Johns Hopkins Nöroloji ve HELIOS Profesörü, MD, MHS, Michael Polydefkis, "AMVUTTRA'nın FDA onayı, bu ilerleyici, yaşamı tehdit eden, çok sistemli hastalığın polinöropatisini ele almak için ek tedavilere ihtiyaç duyan hATTR amiloidoz topluluğu için çok cesaret verici" dedi. -Bir Araştırma Araştırmacısı. "AMVUTTRA, kabul edilebilir bir güvenlik profiline sahip hastalarda polinöropati ilerlemesini durdurma veya tersine çevirme potansiyelinin yanı sıra hastalar için hastalık yönetimi deneyimini iyileştirmeye yardımcı olabilecek seyrek, subkutan doz rejimini gösteren yeni bir terapötik seçenektir."

Amiloidoz Araştırma Konsorsiyumu Kurucusu ve CEO'su Isabelle Lousada, “Bugün FDA'nın, hastalığın polinöropatisinin zorluklarını yaşayan hATTR amiloidoz hastaları için memnuniyetle karşılanan bir tedavi seçeneği olan vutrisiran'ı onaylamasını kutluyoruz” dedi. "Bu onayla Alnylam, yaşam kalitesinde iyileşmeleri destekleyebilecek tedavi seçeneklerini genişleterek, amiloidoz topluluğundaki hastalar ve aileleri için umut sağlıyor."

Alnylam'ın, RNAi terapötiklerinden yararlanabilecek kişilerin bunlara erişebilmelerini sağlamak için, Şirketin en son raporunda belirtildiği gibi, güçlü ve kanıtlanmış bir sicili vardır. Hasta Erişim Felsefesi raporu. Hasta Erişim Felsefemizle uyumlu olarak AMVUTTRA, teslim edilen değere göre fiyatlandırılır. Mevcut yenilikçi değere dayalı anlaşma (VBA) çerçevemizin, hastalar için bu önemli tedaviye erişimi hızlandırmaya yardımcı olması bekleniyor. AMVUTTRA'nın Temmuz ayı başlarında ABD'deki sağlık hizmeti sağlayıcılarına gönderilmek üzere hazır olması bekleniyor.

Alnylam bir hasta destek hizmetleri programı sunar, Alnylam Assist, ABD'deki insanlar için AMVUTTRA ve ailelerinin bu yeni tedaviye erişim konusunda yardım almaları için. Alnylam Assist, hak kazananlar için sigorta yardımlarının ve mali yardımın doğrulanmasıyla hastalara yardım etmeye adanmış bir ekip olan Vaka Yöneticilerini içerir. Hasta Eğitim İrtibat Kişileri, hastaların hastalıkları ve tedavileri hakkındaki sorularını yanıtlamak için de mevcuttur. Doktorlar ve hastalar, ziyaret ederek Alnylam'ın hasta destek hizmetleri programı hakkında daha fazla bilgi edinebilirler. AlnylamAssist.com veya 1-833-256-2748 numaralı telefonu arayın.

Vutrisiran, Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Brezilya Sağlık Düzenleme Kurumu (ANVISA) ve Japon İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (PMDA) tarafından inceleniyor. Vutrisiran'a daha önce ATTR amiloidozunun tedavisi için ABD ve Avrupa Birliği'nde (AB) ve polinöropatili transtiretin tipi ailesel amiloidoz için Japonya'da Yetim İlaç Adı verildi. HELIOS-A çalışmasında devam eden randomize tedavi uzatma (RTE) döneminde iki yılda bir 50 mg'lık bir doz rejimi değerlendirilmektedir. Vutrisiran, hem hATTR hem de vahşi tip ATTR (wtATTR) amiloidozu da dahil olmak üzere kardiyomiyopatili ATTR amiloidozu olan hastaların tedavisi için HELIOS-B Faz 3 çalışmasında da değerlendirilmektedir.

Türkiye Dental Sosyal Medya Hesaplarından bizi takip edebilirsiniz. AMVUTTRA.com tam Reçeteleme Bilgileri dahil olmak üzere daha fazla bilgi için.

Konferans Çağrı Bilgileri

Alnylam Yönetimi, AMVUTTRA'nın FDA onayını 14 Haziran 2022 Salı günü saat 8:00 ET'de konferans görüşme yoluyla tartışacak. Şirket internet sitesinin Yatırımcılar sayfasında da bir web yayını sunumu bulunacaktır, www.alnylam.com. Aramaya erişmek için, lütfen başlama saatinden beş dakika önce 1-877-312-7507 (yurtiçi) veya +1-631-813-4828 (uluslararası) numaralı telefonu arayın ve 1084157 numaralı konferans numarasına bakın. aramanın yapıldığı gün saat 11:00 ET'den itibaren kullanılabilir. Tekrar oynatmaya erişmek için lütfen 855-859-2056 (yerel) veya +1-404-537-3406 (uluslararası) arayın ve konferans kimliği 1084157'ye bakın.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİSİ

Azaltılmış Serum A Vitamini Düzeyleri ve Önerilen Takviye

AMVUTTRA tedavisi serum A vitamini düzeylerinde azalmaya yol açar.

AMVUTTRA alan hastalar için önerilen günlük A vitamini miktarında (RDA) takviye önerilir. AMVUTTRA ile tedavi sırasında normal serum A vitamini seviyelerini elde etmeye çalışmak için BKİ'den daha yüksek dozlar verilmemelidir, çünkü serum A vitamini seviyeleri vücuttaki toplam A vitaminini yansıtmaz.

A vitamini eksikliğini düşündüren oküler semptomlar (örneğin, gece körlüğü) geliştirirlerse, hastalar bir göz doktoruna sevk edilmelidir.

Ters tepkiler

AMVUTTRA ile tedavi edilen hastalarda meydana gelen en yaygın advers reaksiyonlar artralji (%11), dispne (%7) ve vitamin A azalmasıdır (%7).

AMVUTTRA hakkında ek bilgi için lütfen tam metnine bakın. Bilgi Yazma.

AMVUTTRA hakkında (vutrisiran)

AMVUTTRA (vutrisiran), yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı (hATTR) amiloidozun polinöropatisinin tedavisi için Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmış bir RNAi terapötiktir. Mutant ve vahşi tip transtiretin (TTR) haberci RNA'sını (mRNA) hedefleyen çift sarmallı küçük enterferans yapan bir RNA'dır (siRNA). Alnylam'ın Gelişmiş Stabilizasyon Kimyası (ESC)-GalNAc-konjugat dağıtım platformunu kullanan AMVUTTRA, her üç ayda bir (üç ayda bir) subkutan enjeksiyona izin vermek için artan etki ve yüksek metabolik stabilite için tasarlanmıştır. Önemli HELIOS-A Faz 3 çalışmasından elde edilen sonuçlar, AMVUTTRA'nın serum TTR seviyelerini hızla azalttığını, başlangıç ​​değerine göre nöropati bozukluğunu tersine çevirme potansiyeline sahip olduğunu ve hATTR amiloidoz polinöropatisi olan hastalarda harici plaseboya göre hastalık yükünün diğer temel ölçütlerini iyileştirdiğini göstermektedir. AMVUTTRA hakkında daha fazla bilgi için adresini ziyaret edin. AMVUTTRA.com.

hATTR Amiloidoz hakkında

Kalıtsal transtiretin aracılı (hATTR) amiloidoz, TTR genindeki varyantların (yani mutasyonların) neden olduğu kalıtsal, giderek güçten düşüren ve ölümcül bir hastalıktır. TTR proteini esas olarak karaciğerde üretilir ve normalde bir A vitamini taşıyıcısıdır. TTR genindeki varyantlar, anormal amiloid proteinlerinin birikmesine ve periferik sinirler ve kalp gibi vücut organlarına ve dokularına zarar vermesine neden olarak, inatçı periferik duyu-motor ile sonuçlanır. nöropati, otonom nöropati ve/veya kardiyomiyopati ve ayrıca diğer hastalık belirtileri. hATTR amiloidozu, dünya çapında yaklaşık 50,000 kişiyi etkileyen önemli morbidite ve mortalite ile karşılanmamış büyük bir tıbbi ihtiyacı temsil eder. Ortanca sağkalım, kardiyomiyopati ile başvuran hastalarda azalmış sağkalım (4.7 yıl) ile tanıdan sonra 3.4 yıldır.

RNAi hakkında

RNAi (RNA interferansı), aşağıdakileri temsil eden doğal bir hücresel gen susturma işlemidir. bugün biyoloji ve ilaç geliştirmede en umut verici ve hızla ilerleyen sınırlardan biri. Keşfi, “her on yılda bir gerçekleşen büyük bir bilimsel atılım” olarak müjdelendi ve 2006 Nobel Fizyoloji veya Tıp Ödülü'ne layık görüldü. Hücrelerimizde meydana gelen RNAi'nin doğal biyolojik sürecinden yararlanarak, RNAi terapötikleri olarak bilinen yeni bir ilaç sınıfı artık bir gerçekliktir. Küçük enterferans yapan RNA (siRNA), RNAi'ye aracılık eden ve Alnylam'ın RNAi terapötik platformunu oluşturan moleküller, hastalığa neden olan proteinleri kodlayan genetik öncüler olan haberci RNA'yı (mRNA) susturarak günümüz ilaçlarının yukarı akışında işlev görür ve böylece bunların üretilmesini engeller. . Bu, genetik ve diğer hastalıkları olan hastaların bakımını dönüştürme potansiyeline sahip devrim niteliğinde bir yaklaşımdır.

Alnylam İlaç Hakkında

Alnylam (Nasdaq: ALNY), RNA interferansının (RNAi) tamamıyla yeni bir yenilikçi ilaç sınıfına dönüştürülmesine öncülük etti ve ihtiyaçları karşılanmayan nadir ve yaygın hastalıklardan mustarip insanların yaşamlarını dönüştürme potansiyeline sahip. Nobel Ödüllü bilime dayanan RNAi terapötikleri, dönüştürücü ilaçlar sağlayan güçlü, klinik olarak doğrulanmış bir yaklaşımı temsil eder. 20 yıl önceki kuruluşundan bu yana Alnylam, RNAi Devrimi'ne öncülük etti ve bilimsel olasılığı gerçeğe dönüştürmek için cesur bir vizyon sunmaya devam ediyor. Alnylam'ın ticari RNAi terapötik ürünleri ONPATTRO'dur.^® (pasiran), GIVLAARI^® (givosiran), OXLUMO^® (lumasiran), AMVUTTRA (vutrisiran) ve Leqvio^® (inclisiran), Alnylam'ın ortağı Novartis tarafından geliştirilmekte ve ticarileştirilmektedir. Alnylam, geliştirme aşamasında olan beş ürün adayı da dahil olmak üzere derin bir araştırma ilaçları hattına sahiptir. Alnylam, “Alnylam P” üzerinde çalışıyor⁵x25” stratejisi, hem nadir hem de yaygın hastalıklarda sürdürülebilir inovasyon ve istisnai finansal performans yoluyla dünyanın dört bir yanındaki hastalara fayda sağlayan dönüştürücü ilaçlar sunarak lider bir biyoteknoloji profili ile sonuçlanır. Alnylam'ın merkezi Cambridge, MA'dadır. İnsanlarımız, bilim ve boru hattımız hakkında daha fazla bilgi için, www.alnylam.com ve Twitter'da bizimle iletişim kurun @alnylam, Üzerinde LinkedInYa da ilgili Instagram.

Alnylam İleriye Dönük Açıklamalar

Bu sürümde, yetişkinlerde hATTR amiloidoz polinöropatisinin tedavisi için üç ayda bir subkutan enjeksiyon olan AMVUTTRA'nın güvenliği ve etkinliğine ilişkin Alnylam'ın görüşleri dahil, ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, Alnylam'ın gelecekteki beklentileri, planları ve beklentileri ile ilgili çeşitli ifadeler, potansiyel AMVUTTRA'nın kabul edilebilir bir güvenlik profili ile polinöropati ilerlemesini durdurma veya tersine çevirme potansiyeli olan hATTR amiloidoz polinöropatisi ile yaşayan insanlar için bakım standardını değiştirmek ve hastalar için hastalık yönetimi deneyimini iyileştirmeye yardımcı olmak için ABD'nin beklenen zamanlaması AMVUTTRA'nın piyasaya sürülmesi, birden fazla yargı alanında AMVUTTRA'nın sürekli düzenleyici incelemesi, HELIOS-A çalışmasında iki yılda bir 50 mg doz rejiminin sürekli değerlendirilmesi, ATTR amiloidozu olan hastaların tedavisi için HELIOS-B Faz 3 çalışmasında vutrisiran değerlendirmesi kardiyomiyopati ve Alnylam'ın lider bir biyoteknoloji şirketi olma arzusu ve “Alnylam P5x25” stratejisinin planlanan başarısı, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası kapsamında güvenli liman hükümlerinin amaçları doğrultusunda ileriye dönük beyanlar oluşturmaktadır. Fiili sonuçlar ve geleceğe yönelik planlar, çeşitli önemli riskler, belirsizlikler ve bunlarla sınırlı olmamak üzere diğer faktörlerin bir sonucu olarak bu ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir: COVID-19 küresel pandemisinin veya herhangi bir geleceğin doğrudan veya dolaylı etkisi Alnylam'ın işi üzerindeki pandemi, operasyonların sonuçları ve mali durumu ve Alnylam'ın pandeminin etkisini hafifletme çabalarının etkinliği veya güncelliği; son liderlik geçişinin Alnylam'ın yetenekleri çekme ve elde tutma ve “Alnylam P5x25” stratejisini başarıyla yürütme yeteneği üzerindeki potansiyel etkisi; Alnylam'ın yeni ilaç adaylarını ve dağıtım yaklaşımlarını keşfetme ve geliştirme ve ürün adaylarının etkinliğini ve güvenliğini başarılı bir şekilde gösterme becerisi; ürün adayları için klinik öncesi ve klinik sonuçlar; düzenleyici kurumların eylemleri veya tavsiyeleri ve Alnylam'ın vutrisiran dahil olmak üzere ürün adayları için düzenleyici onay alma ve sürdürme yeteneğinin yanı sıra uygun fiyatlandırma ve geri ödeme; onaylanmış ürünlerini dünya çapında başarılı bir şekilde piyasaya sürmek, pazarlamak ve satmak; ürün adaylarının veya pazarlanan ürünlerinin imalatında ve tedarikinde gecikmeler, kesintiler veya arızalar; fikri mülkiyetin elde edilmesi, sürdürülmesi ve korunması; Alnylam'ın gelecekte OXLUMO, ONPATTRO veya AMVUTTRA endikasyonunu başarılı bir şekilde genişletme yeteneği; Alnylam'ın büyüme ve işletme giderlerini disiplinli operasyon yatırımları yoluyla yönetme ve gelecekte öz sermaye finansmanına ihtiyaç duymadan gelecekte kendi kendini sürdürebilir bir finansal profil elde etme becerisi; Alnylam'ın stratejik iş işbirliklerini sürdürme yeteneği; Alnylam'ın Novartis, Sanofi, Regeneron ve Vir dahil olmak üzere belirli ürünlerin geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için üçüncü taraflara bağımlılığı; dava sonucu; mevcut hükümetin potansiyel etkisi ve gelecekteki hükümet soruşturmalarının riski; ve beklenmedik harcamalar; yanı sıra Alnylam'ın Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) sunulan 10-Q Formuna ilişkin en son Üç Aylık Raporu ile dosyalanan “Risk Faktörleri”nde ve diğer SEC dosyalamalarında daha ayrıntılı olarak tartışılan riskler. Ayrıca, ileriye dönük beyanlar, Alnylam'ın yalnızca bugün itibariyle görüşlerini temsil eder ve daha sonraki herhangi bir tarihte görüşlerini temsil ettiğine güvenilmemelidir.

Bize Ulaşın

Alnylam İlaç A.Ş.
Christine Regan Lindenboom

(Yatırımcılar ve Medya)

617-682-4340

Josh Brodsky

(Yatırımcılar)

617-551-8276