Poiché il numero di persone con diabete nel mondo supera i 500 milioni, gli scienziati devono trovare il modo di migliorare un numero limitato di farmaci disponibili con un'efficacia poco chiara. Un nuovo studio di Università di Monash è un importante passo avanti verso lo sviluppo di nuove terapie.
Gli scienziati hanno scoperto un percorso per la rigenerazione dell'insulina nelle cellule staminali del pancreas. Hanno riattivato con successo le cellule staminali del pancreas di un donatore diabetico di tipo 1 per trasformarle in cellule che esprimono insulina e assomigliano funzionalmente a cellule beta-simili, utilizzando un farmaco autorizzato dalla Food and Drug Administration statunitense.
Sebbene siano necessarie ulteriori ricerche, la nuova strategia potrebbe, in linea di principio, sostituire le cellule produttrici di insulina distrutte (cellule beta) nelle persone con diabete di tipo 1 con cellule generatrici di insulina nuove di zecca.
L'esperto di diabete, il Prof Sam Ei-Osta, ha dichiarato: “Consideriamo la nostra ricerca come un romanzo e un passo importante verso lo sviluppo di nuove terapie. Può portare a una potenziale opzione di trattamento per l'insulino-dipendente diabete, diagnosticato ogni giorno in sette bambini australiani, che ha portato a un test a vita della glicemia e alle iniezioni giornaliere di insulina per sostituire l'insulina non più prodotta da un pancreas danneggiato".
Per ripristinare l'espressione dell'insulina nel pancreas danneggiato, gli scienziati hanno dovuto superare diverse sfide poiché spesso si pensava che il pancreas diabetico fosse troppo danneggiato per guarire.
Il professor El-Osta ha detto, “Quando a un individuo viene diagnosticato il diabete di tipo 1 (T1D), molte delle sue cellule beta pancreatiche, che producono insulina, sono state distrutte. Questi studi dimostrano che il pancreas diabetico non è incapace di esprimere insulina” e che gli esperimenti di proof-of-concept “rispondono a bisogni medici insoddisfatti nel T1D. I progressi nella genetica del diabete hanno portato "una maggiore comprensione e una rinascita di interesse per lo sviluppo di potenziali terapie".
“I pazienti fanno affidamento sulle iniezioni quotidiane di insulina per sostituire ciò che sarebbe stato prodotto dal pancreas. Attualmente, l'unica altra terapia efficace richiede il trapianto di isole pancreatiche. Sebbene ciò abbia migliorato i risultati sulla salute delle persone con diabete, il trapianto si basa sui donatori di organi, quindi ha un uso diffuso limitato”.
Coautore dello studio, il dottor Al-Hasani, dice che "Dato che affrontiamo una popolazione che invecchia a livello globale e le sfide del numero crescente di diabete di tipo 2, che è fortemente correlato all'aumento dell'obesità, la necessità di una cura per il diabete sta diventando più urgente".
“Prima di arrivare ai pazienti, molti problemi devono essere risolti. È necessario più lavoro per definire le proprietà di queste cellule e stabilire protocolli per isolarle ed espanderle. Direi che la terapia è piuttosto lontana. Tuttavia, questo rappresenta un passo importante per ideare un trattamento duraturo che possa applicarsi a tutti i tipi di diabete”.
Il professor El-Osta, i dottori Al-Hasani e Khurana hanno sviluppato un metodo rivoluzionario per rigenerare le cellule di insulina senza le preoccupazioni etiche comunemente associate alle cellule staminali embrionali.
Riferimento della Gazzetta:
- Al-Hasani, K., Khurana, I., Mariana, L. et al. L'inibizione dell'EZH2 pancreatico ripristina l'insulina progenitrice nel donatore T1D. Sig Transduct Target Ther 7, 248 (2022). DOI: 10.1038/s41392-022-01034-7
